2 min read
Biologiczne produkty lecznicze stały się obiecującymi rozwiązaniami w zapobieganiu i leczeniu wielu zagrażających życiu, przewlekłych chorób i schorzeń. Zdając sobie sprawę z tego zakresu, kilka firm farmaceutycznych podejmuje się produkcji produktów biologicznych, jak nigdy dotąd. Żywności i Leków (FDA) szczególną uwagę na zatwierdzanie wniosków o licencję biologiczną (BLA), potrzebą chwili dla producentów jest właściwe podejście podczas ich składania. Jak powinni się do tego zabrać? Co się z tym wiąże? Jak powinni postępować wnioskodawcy?
O czym powinni wiedzieć kandydaci?
FDA 356h i niezbędne informacje
Wnioskodawcy ubiegający się o BLA muszą złożyć formularz FDA 356h do Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER). Wniosek może mieć format papierowy lub eCTD. Powinien on zawierać informacje na temat danych przedklinicznych, klinicznych, informacje o zakładzie produkcyjnym, projekt etykiety produktu, kryteria walidacji ważnych procesów, opisy przypadków itp. Jednak przed złożeniem BLA wnioskodawcy powinni rozważyć kilka szczegółów, takich jak:
Oś czasu przeglądu
Zgodnie z ustawą o opłatach dla użytkowników leków na receptę (PDUFA), FDA zgodziła się dokonać przeglądu większości BLA w ciągu 10 miesięcy od 60-dniowego zgłoszenia, a w przypadku zgłoszeń priorytetowych czas ten został skrócony do 6 miesięcy od 60-dniowej daty zgłoszenia.
Złożenie wniosku BLA i związane z tym spotkania
Spotkanie przed złożeniem wniosku i złożenie wniosku
Przed złożeniem BLA wnioskodawcy powinni zidentyfikować komitet weryfikacyjny i zorganizować spotkanie z FDA, a także zaplanować inspekcję monitorowania badań biologicznych, aby uwzględnić harmonogram i potrzeby komitetu doradczego.
Spotkanie w połowie cyklu
Jest to jasne spotkanie informacyjne, które przedstawia status przeglądu. Spotkanie to obejmuje wnioski informacyjne (IR) dotyczące dodatkowych informacji oraz przeglądy dyscyplinarne (DR) w celu przekazania informacji o niedociągnięciach.
Spotkanie pod koniec cyklu
Spotkania w ramach późnego cyklu dają FDA możliwość proaktywnego informowania o swojej tymczasowej ocenie i głównych niedociągnięciach w BLA. Jest to rzeczywiście świetna okazja dla wnioskodawcy, aby uzyskać wstępne zrozumienie statusu procesu przeglądu wniosku, a także zaoferować dodatkowe informacje w celu wyjaśnienia niektórych wątpliwości recenzenta dotyczących BLA.
Spotkanie podsumowujące
Jest on zazwyczaj przeprowadzany po 8 miesiącach od złożenia wniosku i ma na celu znalezienie rozwiązań dla nierozstrzygniętych kwestii, jeśli takie istnieją. Ponadto uruchamia niezbędne działania regulacyjne, które należy podjąć.
Oficjalne działanie FDA
Po zakończeniu pełnego przeglądu BLA komitet spotka się i określi wszelkie kwestie, umowy i inne zobowiązania. Jeśli jednak FDA zatwierdzi BLA, wyda pismo zatwierdzające, które poświadczy, że produkt biologiczny jest bezpieczny, czysty i silny, a zakłady produkcyjne są zgodne z przepisami.
Przy rozległych terminach przeglądu i proponowanych konfiguracjach spotkań z FDA, z obszerną listą zaangażowanych dokumentów i złożonymi mandatami dotyczącymi składania wniosków, mogą wystąpić niedociągnięcia, takie jak pominięcie niezbędnych informacji, brak dowodów na solidność testu itp. Ponadto, zmieniające się aspekty regulacyjne związane ze zgłoszeniami BLA psują sytuację, jeśli zostaną przeoczone. Najlepszym sposobem na rozwiązanie tych problemów jest współpraca z dedykowanymi partnerami z wieloletnim doświadczeniem, oferującymi stałą pomoc regulacyjną dla produktów biologicznych i biopodobnych.
