3 min read
Rozwój leków to nie bułka z masłem. Firmy farmaceutyczne są zobowiązane do udowodnienia organom regulacyjnym bezpieczeństwa i skuteczności leku na każdym etapie jego opracowywania. Tylko w oparciu o zatwierdzenie lub odrzucenie przez organ, firmy mogą przejść do dalszych etapów rozwoju leku i / lub mogą ponownie przyjrzeć się całemu procesowi rozwoju. Proces ubiegania się o zatwierdzenie przez organy regulacyjne rozpoczyna się już na etapie przedklinicznym opracowywania leku, na którym firmy przeprowadzają określone badania, takie jak eksperymenty in vitro (w probówce lub hodowli komórkowej) i in vivo (na zwierzętach), dzięki którym uzyskuje się wstępne dane dotyczące skuteczności, toksyczności, farmakokinetyki i bezpieczeństwa leku.
Po wstępnych badaniach naukowych firmy przekazują uzyskane dane organom regulacyjnym w formie wniosku o dopuszczenie nowego leku do badań klinicznych (IND). Ponieważ organy regulacyjne są odpowiedzialne za ochronę i promowanie zdrowia publicznego, dokładnie analizują treść złożonego IND sprawdzają, czy lek jest bezpieczny do badań na ludziach. Ale co dokładnie IND wniosek IND ?
Co IND ?
IND informacje dotyczące chemii, produkcji i kontroli (CMC) oraz badań przedklinicznych i klinicznych leku, które można podzielić na następujące kategorie:
- Badania farmakologiczne i toksykologiczne na zwierzętach - zawierają dane przedkliniczne potwierdzające, że lek jest wystarczająco bezpieczny do wstępnych badań na ludziach.
- Informacje o wytwarzaniu - zawiera informacje o składzie, producencie, stabilności i kontrolach stosowanych przy wytwarzaniu leku. Zapewnia również, że firma jest w stanie wyprodukować wystarczającą ilość partii leku, aby zaspokoić potrzeby pacjenta.
- Protokoły kliniczne i informacje dla badaczy – zawierają protokoły służące do ustalenia, czy wstępne badania leku nie narażą uczestników na niepotrzebne ryzyko, a także kwalifikacje badaczy klinicznych, którzy będą nadzorować podawanie preparatu.
Co dzieje się po IND wniosku IND ?
Po złożeniu IND organy regulacyjne dokonują jego przeglądu i ustalają, czy firmy mogą bezpiecznie przejść do etapu badań klinicznych. Jeśli organy regulacyjne wykryją jakiekolwiek rozbieżności, mogą nałożyć na IND wstrzymanie badań klinicznych, co uniemożliwia rozpoczęcie badań klinicznych do czasu odpowiedniego usunięcia rozbieżności.
Aby uniknąć takich rozbieżności, firmy powinny starannie przygotować/sporządzić dokumentację IND identyfikując i unikając wszystkich potencjalnych pułapek już na pierwszym etapie.
Pułapki związane ze IND
- Nieuporządkowane badania IND , złożenie wniosku i ogólny plan rozwoju
- Włączenie niepotrzebnych informacji i nieuporządkowanych danych do IND , ponieważ może to spowodować wydłużenie czasu rozpatrywania wniosku.
- Niedostarczenie odpowiednich uzasadnień lub danych pomocniczych dotyczących badań toksykologicznych
- Nieprawidłowe dopasowanie wyników badań przedklinicznych do protokołu klinicznego.
- Niewystarczające lub nieprawidłowe dane dotyczące stabilności
- Nieprzestrzeganie wytycznych regulacyjnych
Samo zidentyfikowanie pułapek bez podjęcia odpowiednich działań może nie wystarczyć do pomyślnego IND . Kluczowym czynnikiem jest tutaj wsparcie IND w celu uzyskania lepszej oceny, uwzględniając następujące elementy:
Elementy składowe bezbłędnego IND
- List przewodni skierowany do dyrektora działu ds. przeglądu, który musi być podpisany przez sponsora IND . Jako oświadczył przez FDA, powinno zawierać:
- Identyfikator zgłoszenia: "Wstępny wniosek o dopuszczenie do obrotu nowego leku"
- Krótkie wyjaśnienie planowanego badania (rodzaj i tytuł badania)
- Nazwa badanego nowego produktu leczniczego i proponowany skład
- Badana choroba lub stan
- Nazwa IND i dane kontaktowe (jeśli dotyczy)
- Odniesienie do istniejącego IND (jeśli dotyczy)
- Spis treści umożliwiający FDA szybkie i łatwe odnalezienie poszczególnych elementów wniosku.
- Oświadczenie wstępne i ogólny plan badania
- CMC
- Informacje dotyczące farmakologii i toksykologii
- Broszura badacza
- Protokoły kliniczne
- Podsumowanie wcześniejszych doświadczeń z badanym lekiem u ludzi
Ponieważ oczywiste jest, jak ważne jest IND w celu przeprowadzenia badań klinicznych, firmy muszą szybko przygotować się do bezbłędnego IND zawierającego niezbędne szczegóły. Jednak faktem jest, że nie każdy producent leków dysponuje własnym zespołem ekspertów ds. regulacyjnych. Czasami mogą oni być zmuszeni do skonsultowania się z ekspertem ds. regulacyjnych w celu uzyskania szybkiej pomocy. W takich sytuacjach liczy się przede wszystkim sprawność działania. Bądź na bieżąco. Dbaj o zgodność z przepisami.
