3 min read
Rozwój leków to nie bułka z masłem. Firmy farmaceutyczne są zobowiązane do udowodnienia organom regulacyjnym bezpieczeństwa i skuteczności leku na każdym etapie jego opracowywania. Tylko w oparciu o zatwierdzenie lub odrzucenie przez organ, firmy mogą przejść do dalszych etapów rozwoju leku i / lub mogą ponownie przyjrzeć się całemu procesowi rozwoju. Proces ubiegania się o zatwierdzenie przez organy regulacyjne rozpoczyna się już na etapie przedklinicznym opracowywania leku, na którym firmy przeprowadzają określone badania, takie jak eksperymenty in vitro (w probówce lub hodowli komórkowej) i in vivo (na zwierzętach), dzięki którym uzyskuje się wstępne dane dotyczące skuteczności, toksyczności, farmakokinetyki i bezpieczeństwa leku.
Po przeprowadzeniu wstępnych badań, firmy przedkładają uzyskane dane organom regulacyjnym w formie wniosku o rejestrację nowego leku (Investigational New Drug, IND). Ponieważ organy regulacyjne są odpowiedzialne za ochronę i promowanie zdrowia publicznego, rygorystycznie analizują zawartość złożonego IND i sprawdzają, czy lek jest bezpieczny do testowania na ludziach, czy nie. Ale co dokładnie zawiera wniosek IND?
Co zawiera IND?
IND zawiera informacje na temat chemii, produkcji i kontroli (CMC), badań nieklinicznych i klinicznych leku, które można podzielić na kategorie:
- Badania farmakologiczne i toksykologiczne na zwierzętach - zawierają dane przedkliniczne potwierdzające, że lek jest wystarczająco bezpieczny do wstępnych badań na ludziach.
- Informacje o wytwarzaniu - zawiera informacje o składzie, producencie, stabilności i kontrolach stosowanych przy wytwarzaniu leku. Zapewnia również, że firma jest w stanie wyprodukować wystarczającą ilość partii leku, aby zaspokoić potrzeby pacjenta.
- Protokoły kliniczne i informacje o badaczach - zawiera protokoły określające, czy wstępne próby leku narażą uczestników na niepotrzebne ryzyko, a także kwalifikacje badaczy klinicznych, którzy będą nadzorować podawanie związku.
Co dzieje się po złożeniu IND?
Po złożeniu wniosku IND organy regulacyjne dokonują jego przeglądu i określają, czy firmy mogą bezpiecznie przejść do etapu badań klinicznych. Jeśli organy regulacyjne wykryją jakiekolwiek rozbieżności, mogą umieścić kliniczną blokadę na IND, która zabrania rozpoczęcia badań klinicznych do czasu prawidłowego usunięcia luki.
Aby uniknąć takich rozbieżności, firmy powinny starannie przygotować/skompilować IND, identyfikując i unikając wszystkich możliwych pułapek już na pierwszym etapie.
Pułapki na drodze do złożenia wniosku IND
- Zdezorganizowane badania wstępne IND, złożenie wniosku i ogólny plan rozwoju
- Zawarcie we wniosku IND niepotrzebnych informacji i nieuporządkowanych danych może prowadzić do wydłużenia czasu weryfikacji.
- Niedostarczenie odpowiednich uzasadnień lub danych pomocniczych dotyczących badań toksykologicznych
- Nieprawidłowe dopasowanie wyników badań przedklinicznych do protokołu klinicznego.
- Niewystarczające lub nieprawidłowe dane dotyczące stabilności
- Nieprzestrzeganie wytycznych regulacyjnych
Samo rozszyfrowanie pułapek bez podjęcia odpowiednich działań może nie służyć pomyślnemu złożeniu wniosku IND. Kluczowym czynnikiem jest tutaj wsparcie wniosku IND w celu uzyskania lepszej oceny za pomocą następujących elementów:
Elementy składające się na bezbłędne zgłoszenie IND
- Pismo przewodnie adresowane do Dyrektora Działu Recenzji i musi być podpisane przez Sponsora wniosków IND. Jak oświadczył przez FDA, powinien zawierać:
- Identyfikator zgłoszenia: "Wstępny wniosek o dopuszczenie do obrotu nowego leku"
- Krótkie wyjaśnienie planowanego badania (rodzaj i tytuł badania)
- Nazwa badanego nowego produktu leczniczego i proponowany skład
- Badana choroba lub stan
- Nazwa i dane kontaktowe producenta IND (jeśli dotyczy)
- Odniesienie do istniejącego wniosku IND (jeśli dotyczy)
- Spis treści umożliwiający recenzentom FDA szybkie i łatwe zlokalizowanie elementów aplikacji
- Oświadczenie wstępne i ogólny plan badania
- Informacje CMC
- Informacje dotyczące farmakologii i toksykologii
- Broszura badacza
- Protokoły kliniczne
- Podsumowanie wcześniejszych doświadczeń z badanym lekiem u ludzi
Ponieważ jasne jest, jak ważne jest złożenie IND w celu kontynuowania testów klinicznych, konieczne jest, aby firmy szybko umożliwiły sobie bezbłędną kompilację IND z niezbędnymi szczegółami. Faktem jest jednak, że nie każdy producent leków posiada wewnętrzną wiedzę z zakresu regulacji. Czasami mogą być zmuszeni do skonsultowania się z ekspertem ds. regulacji w celu uzyskania szybkiej pomocy. W takich sytuacjach liczy się tylko zwinność. Bądź na bieżąco. Zachowaj zgodność z przepisami.
