Usługi regulacyjne w zakresie leków biologicznych - przegląd
Biologiczne produkty lecznicze są obiecującymi rozwiązaniami w zapobieganiu i leczeniu wielu zagrażających życiu, przewlekłych chorób i schorzeń, z którymi nie można sobie poradzić za pomocą zwykłych produktów farmaceutycznych. Niektóre przykłady kryzysów zdrowotnych, w których leki biologiczne okazały się najlepszym rozwiązaniem, to cukrzyca, rak, choroby autoimmunologiczne, infekcje mikrobiologiczne itp. Obecnie potrzeba wyspecjalizowanych Biologics Regulatory Affairs jest dostrzegana nie tylko przez duże tradycyjne firmy farmaceutyczne, ale także przez firmy wirtualne w ich dążeniu do skutecznego opracowywania i wprowadzania na rynek terapii wielkocząsteczkowych (biologicznych).
Leki biologiczne są zazwyczaj wytwarzane z materiałów pochodzenia ludzkiego i/lub biologicznego przy pomocy nowoczesnych metod biotechnologicznych, takich jak technologia rekombinacji DNA i zaawansowana hodowla komórek. Obecnie większość produktów biologicznych jest wytwarzana przy użyciu genetycznie zmodyfikowanych bakterii, drożdży, grzybów i komórek ssaków w wieloetapowym procesie, który obejmuje zaawansowane techniki hodowli komórek, oczyszczania i charakteryzacji wynikające z innowacji naukowych.
Istnieją różne rodzaje biologicznych produktów leczniczych, które obejmują między innymi następujące produkty:
- Szczepionki (na przykład szczepionka DTP, szczepionka MMR, szczepionka HPV, szczepionka PCV, szczepionka przeciw durowi brzusznemu, szczepionka przeciw polio i szczepionka przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B)
- Rekombinowane białka terapeutyczne i przeciwciała monoklonalne (na przykład GCSF, erytropoetyna, insulina, infliksymab, etanercept, bewacyzumab, rytuksymab itp.)
- Produkty krwi i surowicy (na przykład ludzkie immunoglobuliny, surowice przeciw jadowi węża, surowice przeciw toksynie tężcowej, surowice przeciw toksynie błoniczej itp.)
- Produkty terapii komórkowej i genowej (na przykład produkty krwi pępowinowej i genetycznie zmodyfikowane terapie wirusowe)
Zalety biologicznych produktów leczniczych
- Biologiczne produkty lecznicze działają na określone układy/komórki/organy ludzkiego organizmu i wykazują skuteczność przy minimalnych lub akceptowalnych skutkach ubocznych, co zwykle nie jest możliwe w przypadku innych produktów farmaceutycznych. Ta wysoka specyficzność stała się wielką zaletą w leczeniu chorób przewlekłych, takich jak rak i zaburzenia autoimmunologiczne.
- Niektóre z tych produktów biologicznych są stosowane w leczeniu kryzysów zdrowotnych wynikających z niedoboru pewnych białek/czynników metabolicznych w organizmie człowieka. (np. insulina i GCSF)
- Określone lub całe części mikroorganizmu są stosowane jako czynnik immunologiczny (szczepionka) w celu wywołania czynnej odporności w organizmie człowieka. Produkty te odgrywają istotną rolę w zapobieganiu wielu chorobom zagrażającym życiu, takim jak polio, zapalenie płuc, dur brzuszny i cholera.
Przeszkody regulacyjne w zatwierdzaniu biologicznych produktów leczniczych
- Ze względu na złożoność produktów biologicznych, wymogi regulacyjne dotyczące zatwierdzania tych produktów różnią się w zależności od rodzaju produktu i wymagają przedłożenia obszernych danych potwierdzających ich jakość, bezpieczeństwo i skuteczność.
- Na całym świecie agencje regulacyjne oceniają produkty biologiczne do zatwierdzenia na podstawie indywidualnych przypadków z podejściem opartym na ryzyku, w związku z czym spełnienie wymogów regulacyjnych dla biologicznych produktów leczniczych stało się dużym wyzwaniem dla branży.
Usługi w zakresie regulacji leków biologicznych
Freyr posiada ugruntowaną infrastrukturę i wiedzę specjalistyczną w zakresie spraw regulacyjnych dotyczących leków biologicznych, aby zapewnić niezbędne usługi regulacyjne dotyczące leków biologicznych w zakresie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu oraz wymagane wsparcie w zakresie zarządzania cyklem życia (LCM) dla różnych produktów biologicznych na rynku globalnym.
Eksperci Freyr ds. regulacji leków biologicznych mają doświadczenie w każdej fazie cyklu życia produktu, od początkowego etapu badań i rozwoju oraz badań nieklinicznych po badania kliniczne, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu i LCM po zatwierdzeniu. Zespół Biologics Regulatory Affairs firmy Freyr składa się z ekspertów branżowych i byłych pracowników agencji regulacyjnych z ponad 25-letnim doświadczeniem.
Wierzymy, że zrozumienie wymogów regulacyjnych we właściwy sposób jest kluczem do sukcesu na dzisiejszym globalnym rynku. Oszczędza to czas, wysiłek i inwestycje firmy.
Wsparcie i wskazówki przed złożeniem wniosku
- Usługi regulacyjne i doradztwo CMC w zakresie leków biologicznych na wczesnym etapie rozwoju
- Strategiczne doradztwo w zakresie spraw regulacyjnych dotyczących produktów biologicznych i wsparcie regulacyjne przy składaniu wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktów biologicznych (MAA).
- Ocena produktu pod kątem przydatności w ramach przyspieszonych programów oraz usługi w zakresie regulacji biologicznych w celu składania wniosków o przyspieszone programy (szybka ścieżka, przełomowa terapia, przyspieszone zatwierdzenie, priorytetowy przegląd, PRIME itp.)
- Ocena produktu pod kątem przydatności do oznaczenia jako sierocy produkt leczniczy oraz wsparcie regulacyjne przy składaniu wniosków o oznaczenie jako sierocy produkt leczniczy.
- Wsparcie regulacyjne podczas spotkań przed złożeniem wniosku i różnych interakcji z agencjami (US FDA, CDER / CBER, EMA itp.).
Usługi regulacyjne dla regionów USA i Europy
Analiza luk regulacyjnych (przegląd danych produktu), przygotowanie planów łagodzenia skutków regulacyjnych i strategii regulacyjnych dla zgłoszeń 351(a) BLA, 351(k) BLA i MAA.
Usługi agenta USA dla różnych programów i aplikacji rozwojowych
- Sporządzanie dokumentacji CMC dla leków biologicznych w formacie eCTD dla wniosków o badania kliniczne (IND/IMPD) i wniosków o licencję na leki biologiczne (BLA).
- Publikowanie i składanie dokumentów regulacyjnych w formacie eCTD/NeeS
- Odpowiedzi na zapytania/żądania informacji CMC dotyczące produktów biologicznych oraz kompleksowe wsparcie w zakresie zarządzania kompletnymi pismami z odpowiedziami (CLR)
- Zarządzanie cyklem życia produktu i wsparcie regulacyjne oparte na potrzebach (np. składanie raportów dotyczących odchyleń produktów biologicznych)
- Zarządzanie kontrolą zmian i zmianami/uzupełnieniami/poprawkami CMC.
- Usługi Biological Master File do przekazywania informacji o procesie, metodach i innych zaawansowanych technologiach (np. technikach sekwencjonowania genów), które mają charakter zastrzeżony.
Usługi regulacyjne dla rynku ROW (regiony azjatyckie, afrykańskie, Ameryki Łacińskiej i WNP)
- Strategie regulacyjne, specyficzne dla danego kraju Ocena luk regulacyjnych dla rejestracji produktów biologicznych
- Kompilacja dokumentacji produktów i odpowiedzi na zapytania w formacie specyficznym dla danego kraju.
- Zarządzanie kontrolą zmian i zmianami/uzupełnieniami/poprawkami CMC.
- Zarządzanie cyklem życia produktu i odnowienia
Wsparcie regulacyjne w zakresie zgodności z GMP dla produktów biologicznych (USA, Europa i ROW)
Interpretacja aktualnych wymogów/przepisów GMP dla różnych produktów biologicznych, takich jak GMO, białka rekombinowane, produkty oparte na hodowlach komórkowych, szczepionki wirusowe (żywe i inaktywowane) oraz wspieranie klienta w projektowaniu systemów i procedur GMP (zgodność z 21 CRT [BCA1] część 210, 211, części 600- 680, EudraLex tom 4 itp.)
Wstępna kwalifikacja usług regulacyjnych w zakresie szczepionek przez WHO
- Ocena luk produktowych na potrzeby prekwalifikacji WHO
- Rozwój strategii regulacyjnych dla prekwalifikacji szczepionek
- Kompilacja pliku podsumowania produktów (PSF) i odpowiedzi na zapytania
- Obsługa odchyleń
- Składanie rocznych sprawozdań dotyczących szczepionek wstępnie zakwalifikowanych (PQVAR)
Kompleksowe usługi regulacyjne dla produktów biologicznych wprowadzanych na rynek indyjski
Dopuszczenie do obrotu produktu biologicznego w Indiach przebiega zgodnie z typowym procesem i wymaga zatwierdzenia przez różne podmioty regulacyjne, takie jak Komitet Przeglądowy ds. Manipulacji Genetycznych (RCGM), Komitet Zatwierdzający Inżynierię Genetyczną (GEAC) i Centralna Organizacja Kontroli Standardów Leków (CDSCO), w zależności od charakteru i rodzaju produktu.
Freyr zapewnia kompleksowe wsparcie regulacyjne w zakresie opracowywania, dopuszczania do obrotu i zarządzania cyklem życia produktów biologicznych wytwarzanych w Indiach, a także produktów importowanych z zagranicy.
- Najlepsze w swojej klasie zrozumienie CMC w farmaceutycznych postaciach dawkowania, takich jak iniekcje (sterylne roztwory, proszek do wstrzykiwań i ampułko-strzykawki).
- Kompleksowa ocena dokumentacji z punktu widzenia oceniającego
- Skuteczna strategia składania wniosków z "pierwszymi właściwymi" danymi wyjściowymi w celu zapewnienia terminowych zatwierdzeń.
- Ocena dokumentacji zgodnie z powtarzającymi się zmianami
- Modele progresywnego funkcjonowania
- Globalne kompetencje w zakresie świadczenia usług w celu korzystnego dostosowania kosztów
- Wsparcie przez całą dobę
Firmy mogą dziś nie zdawać sobie z tego sprawy, ale biologiczne produkty lecznicze stwarzają ogromne możliwości na całym świecie, zwłaszcza na zrównoważonych rynkach, takich jak USA i Europa, a także na rynkach wschodzących, takich jak Meksyk, Brazylia, Chiny, Rosja i Indie. Chociaż przewiduje się, że zakres rozwoju biznesu na tym rynku będzie doskonały, nie można przeoczyć zmieniających się aspektów regulacyjnych z nim związanych. Aby firmy mogły rozszerzyć swój globalny zasięg na nowe obszary geograficzne, konieczne jest terminowe spełnienie wymogów regulacyjnych. Firmy powinny zrozumieć, że jeśli możliwości są większe, to wyzwania regulacyjne również. Dedykowani partnerzy świadczący usługi CMC dla leków biologicznych mogą uratować je przed tymi nieuniknionymi przeszkodami dzięki wieloletniemu doświadczeniu i niezawodnym rozwiązaniom.
