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Las tecnologías de desarrollo de fármacos (DDT) son métodos, materiales o medidas que ayudan en el desarrollo de fármacos y en la revisión normativa, tal y como se establece en la Ley de Curas del Siglo XXI. Entre ellas se incluyen los biomarcadores, las evaluaciones de resultados clínicos y otras métricas. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha creado programas de cualificación para biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso de acuerdo con la Norma Animal, con el fin de apoyar las actividades de desarrollo de DDT.
El 30 de noviembre de 2020, FDA un programa piloto denominado ISTAND, siglas en inglés de «Enfoques científicos y tecnológicos innovadores para nuevos medicamentos». El público principal de esta iniciativa piloto son los creadores de DDT innovadores. Gracias a este proyecto piloto, los desarrolladores disponen ahora de una vía para presentar ideas sobre enfoques novedosos que aún no cuentan con una vía regulatoria.
ISTAND apoya la creación de DDT, como biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso de conformidad con la Norma sobre Animales, que no está cubierta por los actuales procesos de calificación de DDT. Con el fin de incorporar rápidamente tecnologías y enfoques científicos novedosos en el desarrollo de fármacos, la revisión reglamentaria y, en última instancia, acelerar la introducción de nuevas terapias para los pacientes, ISTAND tiene como objetivo ofrecer apoyo científico y logístico a los desarrolladores de DDT y a las divisiones clínicas FDA.
Principales ventajas del programa piloto ISTAND
- El acceso temprano a FDA sobre el desarrollo de una herramienta ayuda a mejorar la confianza tanto FDA como de los desarrolladores en el uso de tecnologías en desarrollo bajo la vía DDT.
- Posibilidad de cualificarse mediante el procedimiento de cualificación DDT, con la opción de ofrecer resultados alternativos si la cualificación no es el mejor camino.
- Las nuevas plataformas para una colaboración eficaz y el intercambio de conocimientos entre FDA y con las partes interesadas externas, incluidas las agencias reguladoras internacionales, darán lugar a un mayor consenso y a opiniones unificadas por parte de la agencia.
Proceso de presentación del Programa Piloto ISTAND
La Ley de Curas del Siglo XXI estableció legalmente un procedimiento de varios pasos para la cualificación de DDT. Cualquier persona implicada en el desarrollo de medicamentos o productos biológicos puede utilizar un DDT que haya sido cualificado para un contexto de uso determinado (COU).
El proceso de calificación incluye tres presentaciones:
- Carta de intenciones (LOI)
- Plan de cualificación (QP)
- Paquete de cualificación completa (FQP)
Una carta de intención (LOI) es el primer documento que envían los solicitantes del programa piloto ISTAND a fda. El equipo del programa piloto ISTAND analizará la LOI completada después de recibirla, informará al solicitante si su solicitud ha sido aceptada para el programa piloto y pasará a la revisión técnica. Tras la evaluación por parte de un experto en la materia, el Comité DDT decide si acepta una solicitud en el programa en función de varias variables. Si se acepta una LOI o una QP, el solicitante puede pasar a la fase FQP o QP, dependiendo de cómo responda a las recomendaciones y críticas de la carta de determinación. Los solicitantes no pueden pasar al siguiente nivel a menos que sean aceptados en la fase LOI o QP.
Aceptación de la primera presentación por el Programa Piloto ISTAND
El 7 de septiembre de 2022, FDA que la primera propuesta para el programa bajo su vía de calificación había sido aceptada por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER). La herramienta prospectiva, cuya incorporación a ISTAND fue aceptada por la FDA julio de 2022, tiene como objetivo mejorar los perfiles de seguridad de los fármacos bioterapéuticos experimentales utilizando el Membrane Proteome Array (MPA). El contexto de uso (COU) de la empresa se aplica a casi todas las técnicas bioterapéuticas, incluidas las células CAR-T, los productos biespecíficos, los péptidos y los productos de inmunoglobulina.
No está claro si este programa piloto tendrá el gran éxito que la FDA . Además, FDA mencionado que, en la fase piloto, prevé aceptar «entre dos y cuatro solicitudes al año en el programa piloto ISTAND, con un proceso de selección y clasificación que se centrará en el impacto en la salud pública y la viabilidad de la implementación». Otra zona gris es el tiempo necesario para el proceso de calificación. En comparación con el proceso tradicional, la calificación ISTAND parece mucho más complicada, teniendo en cuenta el énfasis en los productos novedosos. Consulte Freyr para obtener más información.
