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Las tecnologías de desarrollo de fármacos (DDT) son métodos, materiales o medidas que ayudan al desarrollo de fármacos y a la revisión reglamentaria, tal como se establece en la Ley de Curas del Siglo XXI. Entre ellas se incluyen los biomarcadores, las evaluaciones de resultados clínicos y otras métricas. La Food and Drug Administration (FDA) ha creado programas de cualificación para biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso de acuerdo con la Regla Animal para apoyar las actividades de desarrollo de DDT.
El 30 de noviembre de 2020, la FDA puso en marcha un programa piloto denominado ISTAND, siglas de Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs. Los destinatarios principales de esta iniciativa piloto son los creadores de DDT innovadores. Gracias a este proyecto piloto, los creadores disponen ahora de una vía para presentar ideas de enfoques novedosos que aún no tienen una vía reglamentaria.
ISTAND apoya la creación de DDT como biomarcadores, evaluaciones de resultados clínicos y modelos animales para su uso en cumplimiento de la Regla Animal que no está cubierta por los actuales procesos de calificación de DDT. Para incorporar rápidamente nuevas tecnologías y enfoques científicos en el desarrollo de fármacos, la revisión reglamentaria y, en última instancia, acelerar la introducción de nuevas terapias para los pacientes, ISTAND pretende ofrecer apoyo científico y logístico a los desarrolladores de DDT y a las divisiones clínicas de la FDA.
Principales ventajas del programa piloto ISTAND
- El acceso temprano a los comentarios de la FDA sobre el desarrollo de una herramienta contribuye a aumentar la confianza tanto de la FDA como de los desarrolladores en el uso de tecnologías en desarrollo en el marco de la vía DDT.
- Posibilidad de cualificarse mediante el procedimiento de cualificación DDT, con la opción de ofrecer resultados alternativos si la cualificación no es el mejor camino.
- Las nuevas plataformas para la colaboración eficaz y el intercambio de conocimientos en todas las divisiones de la FDA y con las partes interesadas externas, incluidas las agencias reguladoras internacionales, conducirán a un mayor acuerdo y a la unificación de las opiniones de la agencia.
Proceso de presentación del Programa Piloto ISTAND
La Ley de Curas del Siglo XXI estableció legalmente un procedimiento de varios pasos para la cualificación de DDT. Cualquier persona implicada en el desarrollo de medicamentos o productos biológicos puede utilizar un DDT que haya sido cualificado para un contexto de uso determinado (COU).
El proceso de calificación incluye tres presentaciones:
- Carta de intenciones (LOI)
- Plan de cualificación (QP)
- Paquete de cualificación completa (FQP)
Una Carta de Intenciones (LOI) es el primer documento que presentan los solicitantes del programa piloto ISTAND a istand@fda.hhs.gov. El equipo del programa piloto ISTAND analizará la LOI cumplimentada tras recibirla, comunicará al solicitante si su propuesta ha sido aceptada para el programa piloto y pasará a la revisión técnica. Tras la evaluación por parte de un experto en la materia, el Comité DDT decide si acepta o no una presentación en el programa en función de diversas variables. Si se acepta una presentación de LOI o QP, el solicitante puede pasar a la fase de FQP o QP, dependiendo de lo bien que responda a las recomendaciones y críticas de la carta de determinación. Los solicitantes no pueden pasar al siguiente nivel a menos que sean aceptados en la fase LOI o QP.
Aceptación de la primera presentación por el Programa Piloto ISTAND
El 7 de septiembre de 2022, la FDA declaró que el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) habían aceptado la primera propuesta para el programa en el marco de su vía de cualificación. La herramienta prospectiva, aceptada para su incorporación a ISTAND por la FDA en julio de 2022, tiene por objeto mejorar los perfiles de seguridad de los fármacos bioterapéuticos experimentales utilizando la matriz de proteomas de membrana (Membrane Proteome Array, MPA). El contexto de uso (COU) de la empresa se aplica a casi todas las técnicas bioterapéuticas, incluidas las células CAR-T, las biespecíficas, los péptidos y los productos de inmunoglobulina.
Es bastante incierto si este programa piloto será un gran éxito como la FDA supone que será. Además, la FDA ha mencionado que, en la fase piloto, prevé aceptar "entre 2 y 4 propuestas al año en el programa piloto ISTAND, con un proceso de selección centrado en el impacto sobre la salud pública y la viabilidad de la aplicación". La otra zona gris es el plazo necesario para el proceso de calificación. En comparación con el proceso tradicional, la cualificación ISTAND parece mucho más complicada, teniendo en cuenta el énfasis en los productos novedosos. Consulte a Freyr para más información.
