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Les technologies de développement de médicaments (DDT) sont des méthodes, des matériaux ou des mesures qui contribuent au développement de médicaments et à l'examen réglementaire, comme le stipule la loi sur les remèdes du 21e siècle. Il s'agit notamment de biomarqueurs, d'évaluations des résultats cliniques et d'autres mesures. La Food and Drug Administration (FDA) a créé des programmes de qualification pour les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux à utiliser conformément à la règle sur les animaux afin de soutenir les activités de développement des DDT.
Le 30 novembre 2020, la FDA a lancé un programme pilote appelé ISTAND (Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs). Cette initiative pilote s'adresse principalement aux créateurs de DDT innovants. Grâce à ce projet pilote, les développeurs disposent désormais d'une voie pour soumettre des idées d'approches nouvelles qui n'ont pas encore de voie réglementaire.
L'ISTAND soutient la création de DDT tels que les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux à utiliser conformément à la règle sur les animaux qui n'est pas couverte par les processus actuels de qualification des DDT. Afin d'intégrer rapidement les nouvelles technologies et approches scientifiques dans le développement de médicaments, l'examen réglementaire et, en fin de compte, d'accélérer l'introduction de nouvelles thérapies pour les patients, ISTAND vise à offrir un soutien scientifique et logistique aux développeurs de DDT et aux divisions cliniques de la FDA.
Principaux avantages du programme pilote ISTAND
- L'accès rapide aux commentaires de la FDA sur le développement d'un outil contribue à renforcer la confiance de la FDA et des développeurs dans l'utilisation des technologies en développement dans le cadre de la filière DDT.
- Possibilité de se qualifier par le biais de la procédure de qualification de la DDT, avec l'option de fournir des résultats alternatifs si la qualification n'est pas la meilleure solution.
- De nouvelles plateformes de collaboration efficace et de partage des connaissances au sein des divisions de la FDA et avec les parties prenantes externes, y compris les agences de réglementation internationales, permettront à l'agence de mieux s'entendre et d'émettre des avis unifiés.
Processus de soumission du programme pilote ISTAND
Une procédure en plusieurs étapes pour la qualification des DDT a été légalement établie par le 21st Century Cures Act. Toute personne impliquée dans le développement de médicaments ou de produits biologiques peut utiliser un DDT qui a été qualifié pour un contexte d'utilisation donné (COU).
Le processus de qualification comprend trois soumissions :
- Lettre d'intention (LOI)
- Plan de qualification (PQ)
- Paquet de qualification complet (PQC)
La lettre d'intention est le premier document soumis par les candidats au programme pilote ISTAND à istand@fda.hhs.gov. L'équipe du programme pilote ISTAND analysera la lettre d'intention une fois qu'elle l'aura reçue, indiquera au candidat si sa candidature a été acceptée pour le programme pilote et passera à l'examen technique. Après évaluation par un expert en la matière, le comité DDT décide d'accepter ou non une soumission dans le programme en fonction de plusieurs variables. Si une lettre d'intention ou une demande de qualification est acceptée, le demandeur peut passer à l'étape du FQP ou du QP, en fonction de la manière dont il répond aux recommandations et aux critiques formulées dans la lettre de détermination. Les demandeurs ne peuvent pas passer au niveau suivant s'ils ne sont pas acceptés à l'étape de la lettre d'intention ou du questionnaire.
Acceptation de la première soumission par le programme pilote ISTAND
Le 7 septembre 2022, la FDA a déclaré que le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) et le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) avaient accepté la première proposition pour le programme dans le cadre de sa voie de qualification. L'outil prospectif, que la FDA a accepté d'ajouter à ISTAND en juillet 2022, vise à améliorer les profils de sécurité des médicaments biothérapeutiques expérimentaux en utilisant le Membrane Proteome Array (MPA). Le contexte d'utilisation (COU) de l'entreprise s'applique à presque toutes les techniques biothérapeutiques, y compris les cellules CAR-T, les bispécifiques, les peptides et les produits d'immunoglobuline.
Il n'est pas certain que ce programme pilote connaisse le succès escompté par la FDA. En outre, la FDA a indiqué que dans la phase pilote, elle prévoit d'accepter "2 à 4 soumissions dans le cadre du programme pilote ISTAND chaque année avec un processus de triage et de sélection qui se concentre sur l'impact sur la santé publique et la faisabilité de la mise en œuvre". L'autre zone d'ombre est le délai requis pour le processus de qualification. Par rapport au processus traditionnel, la qualification ISTAND semble beaucoup plus compliquée, compte tenu de l'accent mis sur les nouveaux produits. Consultez Freyr pour plus d'informations.
