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Les technologies de développement de médicaments (DDT) sont des méthodes, des matériaux ou des mesures qui facilitent le développement de médicaments et l'examen réglementaire, comme le stipule la loi 21st Century Cures Law. Elles comprennent les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et d'autres mesures. La Food and Drug Administration (FDA) a créé des programmes de qualification pour les biomarqueurs, les évaluations des résultats cliniques et les modèles animaux à utiliser conformément à la règle animale afin de soutenir les activités de développement des DDT.
Le 30 novembre 2020, FDA un programme pilote appelé ISTAND, qui signifie « Approches scientifiques et technologiques innovantes pour les nouveaux médicaments ». Ce programme pilote s'adresse principalement aux créateurs de DDT innovants. Grâce à ce projet pilote, les développeurs disposent désormais d'un moyen de soumettre des idées d'approches novatrices qui n'ont pas encore fait l'objet d'une réglementation.
ISTAND soutient la création de DDT tels que des biomarqueurs, des évaluations des résultats cliniques et des modèles animaux destinés à être utilisés conformément à la règle relative aux animaux (Animal Rule) qui n'est pas couverte par les processus actuels de qualification des DDT. Afin d'intégrer rapidement les nouvelles technologies et approches scientifiques dans le développement de médicaments, l'examen réglementaire et, en fin de compte, d'accélérer l'introduction de nouvelles thérapies pour les patients, ISTAND vise à offrir un soutien scientifique et logistique aux développeurs de DDT et aux divisions cliniques FDA.
Principaux avantages du programme pilote ISTAND
- L'accès précoce aux FDA sur le développement d'un outil contribue à renforcer la confiance tant FDA que des développeurs dans l'utilisation des technologies en cours de développement dans le cadre de la voie DDT.
- Possibilité de se qualifier par le biais de la procédure de qualification de la DDT, avec l'option de fournir des résultats alternatifs si la qualification n'est pas la meilleure solution.
- De nouvelles plateformes permettant une collaboration efficace et le partage des connaissances entre FDA et avec les parties prenantes externes, y compris les agences réglementaires internationales, permettront d'aboutir à un consensus plus large et à des opinions unifiées au sein de l'agence.
Processus de soumission du programme pilote ISTAND
Une procédure en plusieurs étapes pour la qualification des DDT a été légalement établie par le 21st Century Cures Act. Toute personne impliquée dans le développement de médicaments ou de produits biologiques peut utiliser un DDT qui a été qualifié pour un contexte d'utilisation donné (COU).
Le processus de qualification comprend trois soumissions :
- Lettre d'intention (LOI)
- Plan de qualification (PQ)
- Paquet de qualification complet (PQC)
Une lettre d'intention (LOI) est le premier document soumis par les candidats au programme pilote ISTAND à fda. L'équipe du programme pilote ISTAND analysera la LOI remplie après l'avoir reçue, informera le candidat si sa candidature a été acceptée pour le programme pilote et passera à l'examen technique. Après évaluation par un expert en la matière, le comité DDT décide d'accepter ou non une candidature au programme en fonction de plusieurs variables. Si une LOI ou une candidature QP est acceptée, le demandeur peut passer à l'étape FQP ou QP, en fonction de la manière dont il répond aux recommandations et aux critiques formulées dans la lettre de décision. Les candidats ne peuvent passer à l'étape suivante que s'ils sont acceptés à l'étape LOI ou QP.
Acceptation de la première soumission par le programme pilote ISTAND
Le 7 septembre 2022, FDA que la première proposition pour le programme dans le cadre de son parcours de qualification avait été acceptée par le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) et le Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques (CBER). Cet outil prospectif, dont l'ajout à ISTAND a été accepté par la FDA juillet 2022, vise à améliorer les profils de sécurité des médicaments biothérapeutiques expérimentaux à l'aide du Membrane Proteome Array (MPA). Le contexte d'utilisation (COU) de la société s'applique à presque toutes les techniques biothérapeutiques, y compris les cellules CAR-T, les produits bispécifiques, les peptides et les immunoglobulines.
Il n'est pas certain que ce programme pilote connaisse le succès FDA la FDA . De plus, FDA indiqué que, pendant la phase pilote, elle prévoyait d'accepter « 2 à 4 demandes par an dans le cadre du programme pilote ISTAND, avec un processus de triage et de sélection axé sur l'impact sur la santé publique et la faisabilité de la mise en œuvre ». L'autre zone d'ombre concerne le délai nécessaire au processus de qualification. Par rapport au processus traditionnel, la qualification ISTAND semble beaucoup plus compliquée, compte tenu de l'importance accordée aux produits novateurs. Pour plus d'informations, consultez Freyr.
