3 min read
Technologie rozwoju leków (DDT) to metody, materiały lub środki wspomagające rozwój leków i przegląd regulacyjny, zgodnie z ustawą 21st Century Cures Law. Obejmują one biomarkery, oceny wyników klinicznych i inne wskaźniki. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) stworzyła programy kwalifikacyjne dla biomarkerów, ocen wyników klinicznych i modeli zwierzęcych do stosowania zgodnie z zasadą Animal Rule w celu wspierania działań związanych z rozwojem DDT.
30 listopada 2020 r. FDA program pilotażowy o nazwie ISTAND, co oznacza Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (Innowacyjne podejścia naukowe i technologiczne do nowych leków). Głównymi odbiorcami tej inicjatywy pilotażowej są twórcy innowacyjnych DDT. Dzięki temu projektowi pilotażowemu deweloperzy mają teraz możliwość zgłaszania pomysłów na nowatorskie podejścia, które nie mają jeszcze ścieżki regulacyjnej.
ISTAND wspiera tworzenie DDT, takich jak biomarkery, oceny wyników klinicznych i modele zwierzęce do wykorzystania zgodnie z zasadą dotyczącą zwierząt, która nie jest objęta obecnymi procesami kwalifikacyjnymi DDT. Aby szybko włączyć nowe technologie i podejścia naukowe do opracowywania leków, przeglądu regulacyjnego i ostatecznie przyspieszyć wprowadzanie nowych terapii dla pacjentów, ISTAND ma na celu oferowanie wsparcia naukowego i logistycznego twórcom DDT oraz działom klinicznym FDA.
Kluczowe korzyści programu pilotażowego ISTAND
- Wczesny dostęp do FDA dotyczących rozwoju narzędzia pomaga zwiększyć zaufanie zarówno FDA, jak i twórców do stosowania rozwijających się technologii w ramach ścieżki DDT.
- Możliwość zakwalifikowania się poprzez procedurę kwalifikacyjną DDT, z opcją zapewnienia alternatywnych wyników, jeśli kwalifikacja nie jest najlepszym rozwiązaniem.
- Nowe platformy umożliwiające skuteczną współpracę i wymianę wiedzy między FDA oraz z zewnętrznymi interesariuszami, w tym międzynarodowymi agencjami regulacyjnymi, doprowadzą do większej zgodności i ujednolicenia opinii agencji.
Proces składania wniosków do programu pilotażowego ISTAND
Wieloetapowa procedura kwalifikacji DDT została prawnie ustanowiona w ustawie 21st Century Cures Act. Każda osoba zaangażowana w opracowywanie leków lub produktów biologicznych może wykorzystać DDT, który został zakwalifikowany do danego kontekstu użycia (COU).
Proces kwalifikacji obejmuje trzy zgłoszenia:
- List intencyjny (LOI)
- Plan kwalifikacji (QP)
- Pełny pakiet kwalifikacyjny (FQP)
List intencyjny (LOI) jest pierwszym dokumentem składanym przez wnioskodawców do programu pilotażowego ISTAND na fda. Zespół programu pilotażowego ISTAND przeanalizuje wypełniony list intencyjny po jego otrzymaniu, poinformuje wnioskodawcę, czy jego zgłoszenie zostało przyjęte do programu pilotażowego, a następnie przejdzie do przeglądu technicznego. Po ocenie przez eksperta merytorycznego komisja DDT podejmuje decyzję o przyjęciu zgłoszenia do programu w oparciu o kilka zmiennych. Jeśli LOI lub QP zostanie przyjęte, wnioskodawca może przejść do etapu FQP lub QP, w zależności od tego, jak dobrze zareaguje na zalecenia i krytykę zawarte w piśmie określającym decyzję. Wnioskodawcy nie mogą przejść do następnego etapu, jeśli nie zostaną przyjęci na etapie LOI lub QP.
Przyjęcie pierwszego zgłoszenia przez program pilotażowy ISTAND
7 września 2022 r. FDA , że pierwsza propozycja programu w ramach ścieżki kwalifikacyjnej została przyjęta przez Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) oraz Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (CBER). Narzędzie prospektywne, które FDA zaakceptowała do dodania do ISTAND FDA lipcu 2022 r., ma na celu poprawę profili bezpieczeństwa eksperymentalnych leków bioterapeutycznych wykorzystujących membranowy układ proteomowy (MPA). Kontekst użytkowania (COU) firmy ma zastosowanie do prawie wszystkich technik bioterapeutycznych, w tym komórek CAR-T, bispecyficznych, peptydów i produktów immunoglobulinowych.
Nie ma pewności, czy ten program pilotażowy odniesie tak wielki sukces, jak FDA . Ponadto FDA , że w fazie pilotażowej przewiduje przyjęcie „2–4 wniosków w ramach programu pilotażowego ISTAND rocznie, z procesem selekcji i wyboru skupiającym się na wpływie na zdrowie publiczne i wykonalności wdrożenia”. Kolejną niejasną kwestią jest harmonogram procesu kwalifikacyjnego. W porównaniu z tradycyjnym procesem kwalifikacja ISTAND wydaje się znacznie bardziej skomplikowana, biorąc pod uwagę nacisk na nowatorskie produkty. Aby uzyskać więcej informacji, skontaktuj się z Freyr.
