3 min read
Technologie opracowywania leków (DDT) to metody, materiały lub środki, które pomagają w opracowywaniu leków i przeglądzie regulacyjnym, zgodnie z ustawą 21st Century Cures Law. Obejmują one biomarkery, oceny wyników klinicznych i inne wskaźniki. Żywności i Leków (FDA) stworzyła programy kwalifikacyjne dla biomarkerów, oceny wyników klinicznych i modeli zwierzęcych do stosowania zgodnie z zasadą dotyczącą zwierząt w celu wspierania działań rozwojowych DDT.
30 listopada 2020 r. FDA uruchomiła program pilotażowy o nazwie ISTAND, który jest skrótem od Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs. Głównymi odbiorcami tej pilotażowej inicjatywy są twórcy innowacyjnych DDT. Dzięki temu pilotażowemu projektowi deweloperzy mają teraz możliwość zgłaszania pomysłów na nowe podejścia, które nie mają jeszcze ścieżki regulacyjnej.
ISTAND wspiera tworzenie DDT, takich jak biomarkery, oceny wyników klinicznych i modele zwierzęce do stosowania zgodnie z zasadą dotyczącą zwierząt, która nie jest objęta obecnymi procesami kwalifikacji DDT. Aby przyspieszyć włączenie nowych technologii i podejść naukowych do opracowywania leków, przeglądu regulacyjnego i ostatecznie przyspieszyć wprowadzenie nowych środków terapeutycznych dla pacjentów, ISTAND ma na celu zaoferowanie wsparcia naukowego i logistycznego twórcom DDT i działom klinicznym FDA.
Kluczowe korzyści programu pilotażowego ISTAND
- Wczesny dostęp do komentarzy FDA na temat rozwoju narzędzia pomaga zwiększyć zaufanie zarówno FDA, jak i deweloperów do korzystania z rozwijających się technologii w ramach ścieżki DDT.
- Możliwość zakwalifikowania się poprzez procedurę kwalifikacyjną DDT, z opcją zapewnienia alternatywnych wyników, jeśli kwalifikacja nie jest najlepszym rozwiązaniem.
- Nowe platformy skutecznej współpracy i dzielenia się wiedzą między oddziałami FDA i zewnętrznymi interesariuszami, w tym międzynarodowymi agencjami regulacyjnymi, doprowadzą do większego porozumienia i ujednolicenia opinii agencji.
Proces składania wniosków do programu pilotażowego ISTAND
Wieloetapowa procedura kwalifikacji DDT została prawnie ustanowiona w ustawie 21st Century Cures Act. Każda osoba zaangażowana w opracowywanie leków lub produktów biologicznych może wykorzystać DDT, który został zakwalifikowany do danego kontekstu użycia (COU).
Proces kwalifikacji obejmuje trzy zgłoszenia:
- List intencyjny (LOI)
- Plan kwalifikacji (QP)
- Pełny pakiet kwalifikacyjny (FQP)
List intencyjny (LOI) jest pierwszym dokumentem składanym przez kandydatów do programu pilotażowego ISTAND na adres istand@fda.hhs.gov. Zespół programu pilotażowego ISTAND przeanalizuje wypełniony LOI po jego otrzymaniu, poinformuje wnioskodawcę, czy jego zgłoszenie zostało przyjęte do programu pilotażowego i przejdzie do przeglądu technicznego. Po dokonaniu oceny przez eksperta merytorycznego, komitet DDT podejmuje decyzję o przyjęciu zgłoszenia do programu w zależności od kilku zmiennych. Jeśli zgłoszenie LOI lub QP zostanie zaakceptowane, wnioskodawca może przejść do etapu FQP lub QP, w zależności od tego, jak dobrze zareaguje na zalecenia i krytykę zawartą w piśmie określającym. Wnioskodawcy nie mogą przejść na kolejny poziom, chyba że zostaną zaakceptowani na etapie LOI lub QP.
Przyjęcie pierwszego zgłoszenia przez program pilotażowy ISTAND
W dniu 7 września 2022 r. FDA ogłosiła, że pierwsza propozycja programu w ramach ścieżki kwalifikacyjnej została zaakceptowana przez Centrum Oceny i Badań Leków (CDER) oraz Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER). Perspektywiczne narzędzie, zaakceptowane do dodania do ISTAND przez FDA w lipcu 2022 r., ma na celu poprawę profili bezpieczeństwa eksperymentalnych leków bioterapeutycznych wykorzystujących Membrane Proteome Array (MPA). Kontekst użycia (COU) firmy ma zastosowanie do prawie każdej techniki bioterapeutycznej, w tym komórek CAR-T, bispecyficznych, peptydów i produktów immunoglobulinowych.
Nie jest pewne, czy ten program pilotażowy okaże się ogromnym sukcesem, jak zakłada FDA. Również fakt, że FDA wspomniała, że w fazie pilotażowej przewiduje przyjmowanie "2-4 zgłoszeń w programie pilotażowym ISTAND każdego roku z procesem selekcji i selekcji, który koncentruje się na wpływie na zdrowie publiczne i wykonalności wdrożenia". Inną szarą strefą jest harmonogram wymagany dla procesu kwalifikacji. W porównaniu z tradycyjnym procesem, kwalifikacja ISTAND wygląda na znacznie bardziej skomplikowaną, biorąc pod uwagę nacisk na nowe produkty. Więcej informacji można uzyskać od Freyr.
