2 min read
W ostatnich latach w branży farmaceutycznej nastąpiła znacząca zmiana w sposobie generowania i wykorzystywania dowodów klinicznych. Dowody z rzeczywistego świata (RWE) stały się potężnym narzędziem uzupełniającym tradycyjne badania kliniczne i wspierającym procesy decyzyjne organów regulacyjnych. Wraz z ewolucją sektora opieki zdrowotnej agencje regulacyjne, w tym Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA), coraz bardziej doceniają wartość RWE w procesach opracowywania i zatwierdzania leków.
Oczekuje się, że globalny rynek RWE reach ,6 mld dolarów do 2024 r., napędzany rosnącym zapotrzebowaniem na bardziej wydajne i opłacalne strategie opracowywania leków. Jednak włączenie RWE do wniosków regulacyjnych wiąże się z wyjątkowymi wyzwaniami. Obejmują one zapewnienie jakości danych, eliminowanie potencjalnych błędów systematycznych oraz dostosowanie do oczekiwań organów regulacyjnych.
Dowody z praktyki klinicznej pochodzą z analizy danych z praktyki klinicznej (RWD), które obejmują informacje zebrane ze źródeł takich jak elektroniczna dokumentacja medyczna, bazy danych roszczeń i rejestry pacjentów. FDA RWE jako dowody kliniczne dotyczące stosowania i potencjalnych korzyści lub zagrożeń związanych z produktem medycznym, pochodzące z analizy RWD. Dowody te mogą dostarczyć cennych informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności leków w różnych populacjach pacjentów i rzeczywistych warunkach klinicznych.
Jedną z kluczowych zalet RWE jest jego zdolność do wypełniania luk w tradycyjnych badaniach klinicznych. Chociaż randomizowane badania kontrolowane (RCT) pozostają złotym standardem w ustalaniu skuteczności, często mają one ograniczenia pod względem możliwości uogólnienia wyników i długoterminowej obserwacji. RWE może zapewnić bardziej kompleksowy obraz działania leku w rzeczywistych warunkach, w tym jego skuteczności w różnych populacjach pacjentów i długoterminowego profilu bezpieczeństwa. FDA potencjał RWE i podjęła kroki w celu włączenia go do procesu podejmowania decyzji regulacyjnych. W 2018 r. agencja opublikowała ramy oceny RWE w celu wsparcia decyzji regulacyjnych. Ramy te określają kluczowe kwestie dotyczące wykorzystania RWE w wnioskach regulacyjnych, w tym jakość danych, projekt badania i metody analityczne.
W przypadku sponsorów i firm farmaceutycznych, które chcą wykorzystać RWE w swoich zgłoszeniach regulacyjnych, należy wziąć pod uwagę kilka najlepszych praktyk:
- Opracowanie jasnej strategii RWE: Dostosowanie podejścia RWE do ogólnej strategii rozwoju leku i strategii regulacyjnej. Zidentyfikuj konkretne pytania badawcze, na które RWE może odpowiedzieć i w jaki sposób uzupełnia dane z badań klinicznych.
- Zapewnienie jakości danych: Wdrożenie rygorystycznych środków kontroli jakości danych w celu zapewnienia dokładności, kompletności i wiarygodności źródeł RWD.
- Uwzględnienie potencjalnych błędów: Rozpoznanie i złagodzenie potencjalnych błędów w RWD, takich jak błąd selekcji lub czynniki zakłócające, poprzez odpowiednie projekty badań i metody analityczne.
- Wczesna współpraca z agencjami regulacyjnymi: Uzyskaj wczesne informacje zwrotne od agencji regulacyjnych na temat swojego podejścia do RWE, aby zapewnić zgodność z ich oczekiwaniami.
- Stosowanie odpowiednich projektów badań: Wybierz projekty badań, które są odpowiednie do celu i zgodne z wytycznymi regulacyjnymi. Może to obejmować prospektywne badania obserwacyjne, retrospektywne badania kohortowe lub pragmatyczne badania kliniczne.
- Wdrożenie solidnych metod analitycznych: Wykorzystanie zaawansowanych metod statystycznych i epidemiologicznych do analizy RWD i generowania wiarygodnych RWE.
- Zapewnienie przejrzystości: Jasno dokumentuj i komunikuj metodologię RWE, w tym źródła danych, projekt badania i podejścia analityczne.
- Przestrzeganie standardów etycznych i prywatności: Zapewnienie zgodności z odpowiednimi wytycznymi etycznymi i przepisami dotyczącymi prywatności danych podczas gromadzenia i analizowania RWD.
Dostawcy i partnerzy regulacyjni odgrywają kluczową rolę we wspieraniu sponsorów w ich inicjatywach RWE. Powinni oni skupić się na:
- Bycie na bieżąco ze zmieniającymi się wytycznymi regulacyjnymi dotyczącymi RWE
- Rozwijanie wiedzy specjalistycznej w zakresie analizy RWD i generowania RWE
- Udzielanie wskazówek dotyczących jakości danych i kwestii związanych z projektowaniem badań
- Pomoc w przygotowaniu wniosków regulacyjnych opartych na RWE
Podsumowując, rzeczywiste dowody zmieniają krajobraz regulacyjny w przemyśle farmaceutycznym. Zapewniając wgląd w działanie leku w rzeczywistych warunkach, RWE uzupełnia tradycyjne dane z badań klinicznych i wspiera bardziej świadome podejmowanie decyzji regulacyjnych. Ponieważ dziedzina ta nadal ewoluuje, sponsorzy i partnerzy regulacyjni muszą być na bieżąco z najlepszymi praktykami i wytycznymi regulacyjnymi, aby skutecznie wykorzystywać RWE w swoich zgłoszeniach. W ten sposób mogą przyczynić się do bardziej wydajnych procesów opracowywania leków i ostatecznie poprawić wyniki pacjentów.
