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Durante la pandemia de COVID-19, los datos del mundo real (RWD) y la evidencia del mundo real (RWE) fueron fuentes de información esenciales para que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (USFDA) acelerara las aprobaciones de vacunas y terapias contra la COVID-19 y permitiera que otros estudios clínicos avanzaran en circunstancias cambiantes. En cuanto a los estudios posteriores a la aprobación, actualmente la FDA se utilicen los RWD adecuados para crear RWE. Esta verificación garantiza la buena calidad, la cobertura adecuada y la simulación adecuada de los datos recopilados en ensayos clínicos legítimos. Potencialmente, los RWD tienen mucha más variabilidad y una probabilidad significativa de que haya lagunas en los datos.
Identificación de RWD/RWE en las presentaciones reglamentarias
La FDA una guía para este tipo de solicitudes aplicables a la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA), la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (INDA) y la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) que incluyen información RWD/RWE para la evaluación de la seguridad y eficacia de un producto. Para comprender mejor los términos, la FDA RWD y RWE de la siguiente manera:
- La RWD captura la información asociada al estado de salud del paciente y/o a la prestación de asistencia sanitaria recopilada de fuentes potenciales de forma rutinaria.
- Las RWE, producidas a partir de un análisis RWD, son pruebas científicas relativas al uso y los beneficios potenciales de un producto farmacéutico. Se pueden utilizar diversos diseños de investigación, incluidos, entre otros, estudios intervencionistas (ensayos clínicos) o no intervencionistas (estudios observacionales), para producir RWE a partir de RWD.
La validación de los datos es fundamental para utilizar eficazmente la RWD y la RWE, independientemente de la fuente de los datos.
Obstáculos que hay que evitar con la RWE para las presentaciones reglamentarias
1. Negligencia a la hora de compartir un protocolo predefinido y sistemas, aplicaciones y productos (SAP) en el procesamiento de datos.
La USFDA mantener la transparencia para evitar los riesgos reconocidos en su marco RWE, lo que puede hacerse de forma rápida y rentable en conjuntos de datos electrónicos. Este enfoque aumenta la posibilidad de realizar múltiples estudios retrospectivos para garantizar la consecución de los resultados deseados.
2. Falta de datos
Los datos incompletos de los EHR pueden obstaculizar los esfuerzos por establecer similitudes con una cohorte de estudio activa, ya que dificultan la evaluación de las características basales de las cohortes prospectivas. Múltiples intentos de utilizar estudios de RWE para respaldar la aprobación de productos oncológicos han fracasado debido a este problema. En muchas situaciones, el patrocinador no pudo ofrecer documentación exhaustiva sobre parámetros basales cruciales, como planes de tratamiento previos, estadio del tumor y puntuaciones del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG). FDA observaron que la falta de datos, como la fecha del diagnóstico o el inicio del tratamiento inicial, puede introducir sesgos en la investigación en apoyo del producto en investigación y que la imposibilidad de informar sobre los regímenes de examen creó un sesgo de confusión.
3. Descalificación de pacientes que da lugar a una cohorte pequeña
Resulta difícil para un patrocinador utilizar la RWE con fines reguladores cuando los datos de la historia clínica electrónica (HCE) están incompletos. Los patrocinadores a menudo tienen que excluir de los análisis a los pacientes con conjuntos de datos incompletos para lograr la comparabilidad con las cohortes de ensayos activos, reduciendo así un conjunto de datos que ya puede ser pequeño.
Dado el potencial de diversidad en las características de la población, las prácticas clínicas y la codificación entre las distintas fuentes de datos, la FDA demostrar si es posible obtener datos de diversas fuentes e integrarlos con una calidad aceptable para los estudios que requieren combinar datos de múltiples fuentes o centros de estudio, y de qué manera se puede hacer.
4. Incapacidad de capturar datos uniformes
La complejidad de obtener resultados clínicos de forma coherente en un EHR o en los datos de reclamaciones es un obstáculo para la aceptabilidad de la investigación basada en datos reales con fines reglamentarios. Recientemente, la FDA el impacto cuantificable que las discrepancias en la práctica médica, especialmente en los diagnósticos y la codificación, tienen en la notificación de los resultados clínicos. Para mitigar estos riesgos, la FDA los patrocinadores a utilizar fuentes de datos reales para registrar resultados con criterios diagnósticos más objetivos y bien definidos, como la mortalidad, los accidentes cerebrovasculares o los infartos de miocardio.
Conclusión
El uso eficaz y exhaustivo de la RWE permite presentar con éxito solicitudes de reglamentación centrándose en el intercambio de conocimientos sobre casos concretos. Tales iniciativas pueden ayudar a optimizar e integrar las normativas de RWE ya existentes o fomentar el desarrollo de marcos en las naciones que carecen de tales políticas. Una vez que los marcos de RWE son accesibles, se deben realizar esfuerzos para asegurar la máxima accesibilidad, uso, estandarización y revisión sistemática-precisión de los RWE para desarrollar una cultura que apoye los RWE de alta calidad y mejore el uso de los RWE para la toma de decisiones Regulatorias.
Las directrices adicionales sobre la planificación y ejecución de ensayos clínicos novedosos, como los ensayos pragmáticos, los estudios prospectivos aleatorizados de registro y otros estudios híbridos, deberían fomentar un mayor uso de métodos novedosos para el desarrollo de fármacos. Un experto en regulación con experiencia puede ayudar a describir los protocolos propuestos y analizar estrategias con explicaciones claras durante la recopilación, personalización y modificación de datos. Esta asistencia garantizará la coherencia, validez y concisión de las fuentes de datos y las metodologías utilizadas. Consulte a Freyr, líder del sector en publicaciones y presentaciones, para end-to-end protocolos y estrategias end-to-end de presentación end-to-end .
