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La mayor consideración regulatoria de la RWE enBLA representa un cambio fundamental hacia un enfoque más centrado en el paciente y basado en la evidencia para la evaluación de medicamentos. Este enfoque tiene el potencial de acelerar el acceso a terapias que salvan vidas, especialmente para quienes padecen enfermedades raras y tienen necesidades médicas no cubiertas. El impulso que está cobrando la evidencia del mundo real (RWE) en las solicitudes NDA New Drug Applications) yBLA(Biologics License Application) representa un enfoque transformador para evaluar la seguridad y la eficacia de las nuevas terapias y tiene el potencial de revolucionar el desarrollo de fármacos y la toma de decisiones reguladoras.
El cambio de perspectiva FDA
Hay varias razones por las que la FDA aumentando su consideración de la RWE.
- Las EMR pueden proporcionar datos sobre la seguridad y eficacia de los medicamentos y productos biológicos en entornos reales, en los que los pacientes toman los medicamentos para el uso previsto. Estos datos pueden complementar los obtenidos en ensayos clínicos, que suelen realizarse en entornos controlados con un número limitado de pacientes.
- La EMR puede utilizarse para generar datos sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de fármacos y productos biológicos. Los ensayos clínicos suelen tener una duración relativamente corta, por lo que es posible que no puedan detectar todos los posibles efectos secundarios a largo plazo de un fármaco. Las ERM pueden proporcionar datos sobre la seguridad y eficacia de los fármacos y productos biológicos durante periodos más largos.
- La EMR puede utilizarse para estudiar la seguridad y eficacia de fármacos y productos biológicos en poblaciones específicas, como niños, mujeres embarazadas y ancianos. Estas poblaciones suelen quedar excluidas de los ensayos clínicos, por lo que la RWE puede proporcionar datos valiosos sobre cómo funcionan los fármacos y los productos biológicos en estas poblaciones.
¿Cómo se puede utilizar la RWE para respaldarBLA ?
Los datos del mundo real pueden utilizarse para respaldarBLA de varias maneras. Por ejemplo, los datos del mundo real pueden utilizarse para:
- Aportar pruebas de la seguridad y eficacia de un fármaco o producto biológico en un entorno real.
- Identificar nuevas poblaciones de pacientes que podrían beneficiarse de un fármaco o producto biológico.
- Generar datos sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de un fármaco o producto biológico.
- Comparar la seguridad y eficacia de dos o más fármacos o productos biológicos.
Ventajas clave de los datos de eficacia real (RWE) enBLA deBLA
- Mayor representación de los pacientes: Los ECA suelen tener criterios de elegibilidad estrictos, lo que limita la diversidad de los pacientes incluidos. La RWE incluye datos de una población de pacientes más diversa, lo que proporciona una perspectiva más amplia sobre el rendimiento de un fármaco.
- Datos a largo plazo: La RWE ofrece información sobre el rendimiento de un fármaco a lo largo de periodos prolongados, lo que permite evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo, un aspecto que a menudo se pasa por alto en los ensayos clínicos tradicionales.
- Rentabilidad: El aprovechamiento de la RWE puede ser más rentable que la realización de ensayos clínicos adicionales, reduciendo la carga financiera de los desarrolladores de medicamentos y potencialmente bajando los precios de los medicamentos.
- Enfermedades raras y poblaciones especiales: La EMR es especialmente valiosa para evaluar fármacos para enfermedades raras o evaluar el rendimiento de terapias en grupos específicos de pacientes en los que la realización de ECA a gran escala puede resultar poco práctica.
Retos y consideraciones
Si bien la integración de los datos del mundo real (RWE) enBLA es un avance positivo, también plantea algunos retos. Es fundamental garantizar la calidad y la fiabilidad de los datos del mundo real, mantener la privacidad de los pacientes y establecer metodologías rigurosas para el análisis de datos.
Además, es necesario que la FDA, los desarrolladores de medicamentos y las partes interesadas del sector sanitario sigan colaborando para establecer directrices y normas claras sobre el uso de los datos del mundo real en la toma de decisiones reguladoras.
Conclusión
La integración de la RWE en la toma de decisiones reguladoras promete mejorar la evaluación de la seguridad y la eficacia de los medicamentos, acelerar el proceso de desarrollo de fármacos y garantizar que los pacientes reciban los tratamientos más adecuados. Aunque siguen existiendo retos, las ventajas de este enfoque son innegables, y la industria farmacéutica se encuentra en la cúspide de una nueva era el desarrollo de fármacos, más centrada en el paciente, basada en datos y eficiente.
Colaborar con un experto en normativa como Freyr, las empresas farmacéuticas y biológicas pueden abordar con confianza la era la RWE y aprovechar este valioso recurso para mejorar sus esfuerzos en el desarrollo de fármacos.
