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En los últimos años, la industria farmacéutica ha sido testigo de un cambio significativo en la forma en que se generan y utilizan las pruebas clínicas. Las pruebas del mundo real (RWE) se han convertido en una poderosa herramienta para complementar los ensayos clínicos tradicionales y respaldar la toma de decisiones normativas. A medida que evoluciona el panorama sanitario, las agencias reguladoras, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), reconocen cada vez más el valor de las RWE en los procesos de desarrollo y aprobación de medicamentos.
Se prevé que el mercado mundial de RWE reach millones reach en 2024, impulsado por la creciente demanda de estrategias de desarrollo de fármacos más eficientes y rentables. Sin embargo, la integración de RWE en las solicitudes reglamentarias plantea retos únicos. Entre ellos se incluyen garantizar la calidad de los datos, abordar posibles sesgos y ajustarse a las expectativas reglamentarias.
La evidencia del mundo real se deriva del análisis de datos del mundo real (RWD), que incluye información recopilada de fuentes como registros médicos electrónicos, bases de datos de reclamaciones y registros de pacientes. La FDA la RWE como evidencia clínica relativa al uso y los posibles beneficios o riesgos de un producto médico derivada del análisis de los RWD. Esta evidencia puede proporcionar información valiosa sobre la seguridad y la eficacia de los medicamentos en diversas poblaciones de pacientes y entornos clínicos del mundo real.
Una de las principales ventajas de los datos del mundo real es su capacidad para llenar las lagunas de los ensayos clínicos tradicionales. Aunque los ensayos controlados aleatorios (ECA) siguen siendo el estándar de referencia para establecer la eficacia, a menudo tienen limitaciones en términos de generalización y seguimiento a largo plazo. Los datos del mundo real pueden proporcionar una visión más completa del rendimiento de un medicamento en entornos reales, incluida su eficacia en diversas poblaciones de pacientes y su perfil de seguridad a largo plazo. La FDA reconocido el potencial de los RWE y ha tomado medidas para integrarlos en la toma de decisiones reguladoras. En 2018, la agencia publicó un marco para evaluar los RWE con el fin de respaldar las decisiones reguladoras. Este marco describe las consideraciones clave para el uso de los RWE en las solicitudes de regulación, incluyendo la calidad de los datos, el diseño de los estudios y los métodos analíticos.
Los patrocinadores y las empresas farmacéuticas que deseen aprovechar la RWE en sus presentaciones reglamentarias deben tener en cuenta varias prácticas recomendadas:
- Desarrollar una estrategia clara de RWE: Alinee su enfoque de RWE con su estrategia general de desarrollo de fármacos y regulatoria. Identifique las cuestiones de investigación específicas que puede abordar la RWE y cómo complementa los datos de sus ensayos clínicos.
- Garantice la calidad de los datos: Aplique rigurosas medidas de control de la calidad de los datos para garantizar la exactitud, integridad y fiabilidad de sus fuentes de RWD.
- Abordar los posibles sesgos: Reconocer y mitigar los posibles sesgos en la DTR, como el sesgo de selección o los factores de confusión, mediante diseños de estudio y métodos analíticos adecuados.
- Comprometerse desde el principio con los organismos reguladores: Solicite la opinión de los organismos reguladores desde el principio sobre su enfoque de RWE para garantizar la alineación con sus expectativas.
- Utilizar diseños de estudio adecuados: Seleccione diseños de estudio que sean adecuados para el propósito y se ajusten a las directrices normativas. Esto puede incluir estudios observacionales prospectivos, estudios de cohortes retrospectivos o ensayos clínicos pragmáticos.
- Aplicar métodos analíticos sólidos: Utilizar métodos estadísticos y epidemiológicos avanzados para analizar la RWD y generar RWE fiables.
- Garantizar la transparencia: Documente y comunique con claridad su metodología de RWE, incluidas las fuentes de datos, el diseño del estudio y los enfoques analíticos.
- Cumplir las normas éticas y de privacidad: Garantizar el cumplimiento de las directrices éticas pertinentes y la normativa sobre privacidad de datos al recopilar y analizar RWD.
Los proveedores y socios reguladores desempeñan un papel crucial a la hora de apoyar a los patrocinadores en sus iniciativas de RWE. Deben centrarse en:
- Mantenerse al día de la evolución de la normativa sobre RWE
- Desarrollar la experiencia en el análisis RWD y la generación de RWE
- Orientar sobre la calidad de los datos y el diseño de los estudios
- Asistencia en la preparación de presentaciones reglamentarias basadas en RWE
En resumen, la evidencia del mundo real está transformando el panorama normativo de la industria farmacéutica. Al proporcionar información sobre el rendimiento de los fármacos en el mundo real, la EMR complementa los datos de los ensayos clínicos tradicionales y contribuye a una toma de decisiones regulatorias más informada. A medida que el campo sigue evolucionando, los patrocinadores y los socios reguladores deben mantenerse al tanto de las mejores prácticas y directrices reguladoras para aprovechar eficazmente la RWE en sus presentaciones. Al hacerlo, pueden contribuir a procesos de desarrollo de fármacos más eficientes y, en última instancia, mejorar los resultados de los pacientes.
