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Les besoins médicaux non satisfaits (UMN) constituent l'une des priorités les plus urgentes des systèmes de santé. L'évolution constante de la science et de la technologie dans le domaine des soins de santé a permis d'explorer diverses options thérapeutiques. Les autorités sanitaires encouragent les thérapies innovantes qui promettent des avantages significatifs pour la qualité de vie des patients. S'appuyant sur la priorité accordée à l'innovation et au ciblage des besoins non satisfaits des patients en matière de développement de médicaments, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a introduit la voie PRIORITY MEdicines (PRIME) en 2016. Depuis lors, la voie PRIME a été une méthode pour accorder des approbations pour des thérapies innovantes dans un délai accéléré. Ce type de parcours facilité peut être exploré par n'importe quelle entreprise, qu'il s'agisse d'une start-up, d'une entreprise de biotechnologie de taille moyenne ou d'une grande organisation multinationale. Toutefois, la qualification pour la voie d'accès est limitée aux produits en cours de développement et qui doivent encore demander une autorisation de mise sur le marché par le biais de la procédure centralisée. Les critères de qualification sont appliqués de manière rigoureuse. Entre mars 2016 et avril 2022, seules 24 % des demandes ont été approuvées, tandis que 72 % des demandes PRIME ont été rejetées. Sur les 24 % qui ont été sélectionnés pour la voie PRIME, la majorité appartenait au domaine thérapeutique de l'oncologie.
Les innovateurs qui cherchent à obtenir une autorisation de mise sur le marché pour des maladies rares ou des médicaments orphelins disposent souvent d'un nombre limité de données pour étayer leurs demandes de nouveaux médicaments, comme l'exigent les autorités de réglementation. Les demandes de médicaments de thérapie innovante (ATMP) et de médicaments orphelins se heurtent généralement à ces difficultés. En raison du nombre limité de données sur la population de patients, une interaction constante avec les autorités de réglementation est encouragée pour permettre une meilleure compréhension des exigences en matière d'examen scientifique et d'approbation. La voie PRIME peut être utile pour de telles thérapies en raison de l'implication précoce des régulateurs dans la fourniture d'un soutien et de conseils proactifs pour la collecte de données et l'évaluation des bénéfices et des risques.
Les avantages de suivre la voie PRIME
- Aide les innovateurs à élaborer un plan de développement bien conçu.
- Les innovateurs bénéficient de l'engagement des autorités sanitaires dès les premières phases de développement, ce qui contribue à la rédaction de demandes d'autorisation de mise sur le marché de grande qualité.
- Accélère l'évaluation globale en réduisant le temps moyen d'évaluation, de sorte que les médicaments puissent parvenir plus rapidement aux patients.
- Aide les innovateurs à concentrer leur attention sur le développement de médicaments destinés à améliorer les résultats pour les patients et à répondre à leurs besoins non satisfaits.
Le temps d'évaluation en détail
Applications pour le parcours PRIME
La voie PRIME donne la priorité aux besoins médicaux non satisfaits. Sur les 384 demandes PRIME reçues depuis mars 2016, seules 18 ont abouti à une autorisation de mise sur le marché en juin 2021.
Êtes-vous prêt pour PRIME ?
L'existence de la filière PRIME est due à d'importants besoins médicaux non satisfaits et à la volonté du Réseau européen de réglementation des médicaments (EMRN) de combler les lacunes. Pour évaluer la pertinence d'un produit pour la voie PRIME, il faut prendre en compte les éléments suivants :
- Résultats : Les candidats doivent énoncer le besoin médical non satisfait et fournir un argument convaincant sur la manière dont leur produit répondra à ce besoin.
- Potentiel : Les candidats doivent démontrer le potentiel bénéfique de la thérapie dans les critères de besoins médicaux non satisfaits.
- Données précliniques : Les demandeurs doivent présenter des données sur l'efficacité ou les performances de la thérapie dans le système biologique humain. Les modèles non cliniques, même s'ils sont précis, ne donnent pas un aperçu exact de leur comportement dans le système biologique humain.
- Stade de développement : Le demandeur doit identifier le bon stade pour entrer dans le parcours PRIME afin d'obtenir des conseils optimaux de la part des régulateurs et de poursuivre la demande.
Afficher la subvention PRIME
Une fois qu'un candidat s'est vu accorder la possibilité d'entrer dans la voie facilitée, l'EMA :
- Désigner un rapporteur du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) ou du Comité des thérapies innovantes (CAT) dans le cas des thérapies innovantes.
- Organiser une réunion de lancement avec le rapporteur du CHMP/CAT et un groupe multidisciplinaire d'experts afin de fournir des conseils sur le plan de développement global et la stratégie de réglementation.
- Désigner un point de contact unique pour le demandeur.
- Fournir des avis scientifiques à chaque étape clé du développement, en impliquant un ensemble supplémentaire de parties prenantes telles que les organismes d'évaluation des technologies de la santé, afin d'accélérer l'accès des patients au nouveau médicament.
- Confirmer la possibilité d'une évaluation accélérée au moment de la demande d'autorisation de mise sur le marché.
Votre candidature pour le parcours PRIority MEdicine est-elle prête (PRIME-ready) ? Contactez Freyr dès aujourd'hui et évaluez. En savoir plus sur la manière dont nous pouvons vous aider dans votre stratégie réglementaire et votre désignation pour le parcours PRIME. Restez informé. Restez conforme.
