3 min read
Niezaspokojone potrzeby medyczne (UMN) są jednym z najpilniejszych priorytetów systemów opieki zdrowotnej. Stale rozwijająca się nauka i technologia związana z opieką zdrowotną kryje w sobie potencjał do badania różnych opcji terapeutycznych. Władze zdrowotne zachęcają do innowacyjnych terapii, które obiecują znaczące korzyści dla jakości życia pacjentów. Opierając się na priorytetowym traktowaniu innowacji i ukierunkowaniu na niezaspokojone potrzeby pacjentów w zakresie opracowywania leków, Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła w 2016 r. ścieżkę PRIME (PRIority Medicines). Od tego czasu ścieżka PRIME jest metodą przyznawania pozwoleń na innowacyjne terapie w przyspieszonym terminie. Ten rodzaj ułatwionej ścieżki może być wykorzystywany przez każdą firmę, od start-upów, przez średniej wielkości firmy biotechnologiczne, po duże międzynarodowe organizacje. Kwalifikacja do ścieżki jest jednak ograniczona do produktów będących w fazie rozwoju i ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w ramach procedury scentralizowanej. Kryteria kwalifikacji są stosowane rygorystycznie. W okresie od marca 2016 r. do kwietnia 2022 r. tylko 24% wniosków otrzymało zatwierdzenie, podczas gdy 72% wniosków PRIME zostało odrzuconych. Spośród 24%, które zostały wybrane do ścieżki PRIME, większość należała do onkologicznego obszaru terapeutycznego.
Innowatorzy ubiegający się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu rzadkich chorób lub sierocych produktów leczniczych mogą często dysponować ograniczonymi zbiorami danych na poparcie swoich wniosków dotyczących nowych leków, zgodnie z wymogami organów regulacyjnych. Wnioski dotyczące produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) i leków sierocych zwykle napotykają takie wyzwania. Ze względu na ograniczone dane dotyczące populacji pacjentów zachęca się do stałej interakcji z organami regulacyjnymi, aby umożliwić lepszy wgląd w przegląd naukowy i wymogi dotyczące zatwierdzania. Ścieżka PRIME może być przydatna w przypadku takich terapii ze względu na wczesne zaangażowanie organów regulacyjnych w zapewnianie proaktywnego wsparcia i wskazówek dotyczących gromadzenia danych oraz oceny korzyści i ryzyka.
Zalety podążania ścieżką PRIME
- Pomaga innowatorom opracować dobrze przygotowany plan rozwoju.
- Korzyści dla innowatorów dzięki zaangażowaniu organów ds. zdrowia na wczesnym etapie rozwoju; przyczynia się to do sporządzania wysokiej jakości wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
- Przyspiesza ogólną ocenę poprzez skrócenie średniego czasu oceny, dzięki czemu leki mogą szybciej dotrzeć do pacjentów.
- Wspiera innowatorów w skupieniu uwagi na opracowywaniu leków poprawiających wyniki pacjentów i zaspokajających ich niezaspokojone potrzeby.
Szczegółowy czas oceny
Aplikacje dla ścieżki PRIME
Ścieżka PRIME nadaje priorytet niezaspokojonym potrzebom medycznym. Spośród 384 wniosków PRIME otrzymanych od marca 2016 r., tylko 18 z nich zostało dopuszczonych do obrotu do czerwca 2021 r.
Czy jesteś gotowy na PRIME?
Istnienie ścieżki PRIME wynika ze znacznych niezaspokojonych potrzeb medycznych i skupienia się na wypełnianiu luk przez Europejską Sieć Regulacji Leków (EMRN). Aby ocenić przydatność produktu dla ścieżki PRIME, należy wziąć pod uwagę następujące kwestie:
- Wnioski: Wnioskodawcy muszą określić niezaspokojoną potrzebę medyczną i przedstawić przekonujący argument, w jaki sposób ich produkt rozwiąże ten problem.
- Potencjał: Wnioskodawcy muszą wykazać korzystny potencjał terapii w ramach kryteriów niezaspokojonych potrzeb medycznych.
- Dane przedkliniczne: Wnioskodawcy muszą przedstawić pewne dane dotyczące skuteczności lub działania terapii w ludzkim systemie biologicznym. Modele niekliniczne, jakkolwiek dokładne, nie zapewniają dokładnego przeglądu ich zachowania w ludzkim systemie biologicznym.
- Etap rozwoju: Wnioskodawca musi określić właściwy etap wejścia na ścieżkę PRIME, aby uzyskać optymalne wytyczne od organów regulacyjnych i kontynuować aplikację.
Opublikuj dotację PRIME
Po przyznaniu wnioskodawcy możliwości wejścia na ułatwioną ścieżkę, EMA:
- Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) lub Komitetu ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) w przypadku terapii zaawansowanych.
- Zorganizowanie spotkania inauguracyjnego ze sprawozdawcą CHMP/CAT i multidyscyplinarną grupą ekspertów w celu zapewnienia wytycznych dotyczących ogólnego planu rozwoju i strategii regulacyjnej.
- Wyznaczenie jednego punktu kontaktowego dla wnioskodawcy.
- Zapewnienie doradztwa naukowego na każdym kluczowym etapie rozwoju, z udziałem dodatkowego zestawu interesariuszy, takich jak organy oceny technologii medycznych - w celu przyspieszenia dostępu pacjentów do nowego leku.
- Potwierdzenie możliwości przyspieszonej oceny w momencie składania wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Czy Twoja aplikacja do ścieżki PRIority Medicine jest gotowa (PRIME-ready)? Skontaktuj się z Freyr już dziś i oceń. Dowiedz się więcej o tym, jak możemy pomóc w Twojej strategii regulacyjnej i wyznaczeniu ścieżki PRIME. Bądź na bieżąco. Zgodność z przepisami.
