2 min read
Przez dziesięciolecia postępy w procedurach leczenia spowodowały konieczność wprowadzenia zmian w ramach regulacyjnych. Od identyfikacji aktywnego składnika farmaceutycznego (API) po umieszczenie go na stoliku przy łóżku pacjenta, sedno innowacyjnych protokołów leczenia opiera się na trzech (03) podstawowych cechach, w tym bezpieczeństwie, skuteczności i terminowej dostępności dla populacji pacjentów. Podczas gdy pacjenci korzystają z luksusu skutecznego leczenia, inna część populacji z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi cierpi. Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła przyspieszone procedury, takie jak PRIME (PRIority MEdicine) oraz ILAP (Innovative Licensing and Access Pathway), jako narzędzia zapewniające przyspieszenie procesu zatwierdzania nowych leków. Aby monitorować jakość nowej terapii, badania jakości substancji leczniczych odgrywają ważną rolę w cyklu życia leku. Moduł 1 (informacje administracyjne dotyczące regionu), moduł 2 (jakość – ogólne podsumowanie) i moduł 3 (jakość) dokumentacji zawierają informacje potwierdzające optymalny standard jakości produktu leczniczego.
W miarę jak organy regulacyjne przygotowują się do zbadania przyspieszonych ścieżek zaspokajania niezaspokojonych potrzeb pacjentów, innowatorzy powinni uznać znaczenie chemii, produkcji i kontroli (CMC) poprzez podejście Quality by Design (QbD). QbD ulepszone podejście do opracowywania leków, którego celem jest dostarczanie wysokiej jakości leków poprzez zastosowanie metod statystycznych, analitycznych i zarządzania ryzykiem do projektowania, opracowywania i produkcji leków. QbD można znaleźć w wytycznych Międzynarodowej Rady ds. Harmonizacji (ICH) Q8, obejmujących sekcję dotyczącą rozwoju farmaceutycznego, w której przedstawiono naukowe podstawy wspierające ustanowienie specyfikacji i kontroli.
Zrozumienie wymagań, które należy spełnić w CMC , biofarmaceutyki i charakterystyki farmakokinetycznej, w tym analizy in vivo, jest istotnym warunkiem wstępnym rozpoznania cząsteczki jako stabilnego i skutecznego produktu. CMC w dokumentacji dotyczącej nowych leków badanych (IND), wniosków o rejestrację nowych leków (NDA) oraz skróconych wniosków o rejestrację nowych leków (ANDA) musi zawierać szczegółowe informacje dotyczące procedur stosowanych przez agencję ds. zdrowia w całym procesie produkcyjnym. Zebrane dane kliniczne/niekliniczne dostarczają informacji niezbędnych do potwierdzenia stabilności oraz wykazania dopuszczalnych limitów i procedur analitycznych stosowanych w celu zapewnienia autentyczności, mocy, jakości, czystości i charakteru substancji leczniczej oraz produktu leczniczego.
Rozumiejąc dynamiczny charakter branży, organy regulacyjne na nowo zdefiniowały podejście do opracowywania leków farmaceutycznych poprzez ulepszone QbD , które oznaczają usprawnioną walidację procesów i kontrolę jakości dla małych i dużych grup cząsteczek. EMA Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (USFDA) w ramach wspólnej inicjatywy wspierają równoległą ocenę sekcji wniosków dotyczących QbD .
QbD do idealnej CMC jest obiecującym podejściem do opracowywania leków, ponieważ obejmuje:
- Systematyczne podejście do rozwoju
- Eksperymenty wielowymiarowe i projektowanie eksperymentów
- Proces produkcji i projektowanie przestrzeni
- Koncentracja na strategii kontroli i solidności procesu
- Narzędzia do analizy procesów (PAT) wykorzystywane do sterowania procesami z wyprzedzeniem i sprzężeniem zwrotnym.
- Strategia kontroli oparta na ryzyku i potencjalne uwolnienie w czasie rzeczywistym
- Prewencyjne zarządzanie cyklem życia i ciągłe doskonalenie
Idealne protokoły opracowywania leków mają na celu wypełnienie luki w populacji, której potrzeby medyczne nie są zaspokajane. Postęp technologiczny i dynamiczne procedury uprościły techniki przewidywania sukcesu lub porażki danej cząsteczki. Takie wstępne badania przesiewowe pozwalają usprawnić działania w kierunku lepszych wyborów terapeutycznych dostępnych dla pacjentów. W Freyr rozumiemy Państwa pragnienie uzyskania najlepszej w swojej klasie CMC dla kolejnego wniosku. Nasi eksperci mogą zaspokoić Państwa potrzeby CMC przed i po uzyskaniu zezwolenia CMC zarządzania cyklem życia produktu, w tym zmiany miejsca produkcji, dodawanie/usuwanie, przeniesienia posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MAH), przygotowanie dokumentacji eCTD/CTD, wnioski o przedłużenie licencji na lek, dokumentacja ponownej rejestracji oraz aktualizacje certyfikatu zgodności (CEP). Aby dowiedzieć się więcej o usługach Freyri najlepszych praktykach w zakresie zgodności, skontaktuj się us już dziś.
Ułatwione ścieżki regulacyjne pozwalają uniknąć opóźnień, z jakimi borykają się innowatorzy w uzyskiwaniu dostępu do rynku. Jakiego rodzaju ułatwione ścieżki są dostępne w UE? Posłuchaj, jak nasi eksperci mogą przyspieszyć wejście na rynek UE? Dowiedz się więcej.
