2 min read
Na przestrzeni dziesięcioleci postępy w procedurach leczenia przyniosły niezbędne zmiany w ramach regulacyjnych. Od identyfikacji aktywnego składnika farmaceutycznego (API) po jego umieszczenie na stoliku pacjenta, rdzeń innowacyjnych protokołów leczenia obraca się wokół trzech (03) podstawowych cech, w tym bezpieczeństwa, skuteczności i terminowej dostępności dla populacji pacjentów. Podczas gdy pacjenci odkrywają luksus skutecznego leczenia, inny segment populacji z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi cierpi na wolności. Europejska Agencja Leków (EMA) wprowadziła przyspieszone ścieżki, takie jak PRIME - PRIority MEdicine oraz Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP), jako narzędzia obiecujące przyspieszone zatwierdzanie nowych leków. Aby monitorować jakość nowej terapii, testy jakości substancji leczniczych odgrywają główną rolę w cyklu rozwoju leku. Moduł 1 (regionalne informacje administracyjne), Moduł 2 (jakość - ogólne podsumowanie) i Moduł 3 (jakość) dokumentacji zawierają informacje utrzymujące optymalny standard jakości produktu leczniczego.
Ponieważ organy regulacyjne przygotowują się do zbadania przyspieszonych ścieżek dla niezaspokojonych potrzeb pacjentów, innowatorzy powinni uznać znaczenie chemii, produkcji i kontroli (CMC) poprzez podejście Quality by Design (QbD). QbD to ulepszone podejście do opracowywania leków, które ma na celu dostarczanie wysokiej jakości leków poprzez wykorzystanie metod statystycznych, analitycznych i zarządzania ryzykiem do projektowania, opracowywania i wytwarzania leków. Elementy QbD można znaleźć w wytycznych Q8 Międzynarodowej Rady Harmonizacji (ICH), obejmujących sekcję rozwoju farmaceutycznego, w której przedstawiono naukowe zrozumienie wspierające ustanowienie specyfikacji i kontroli.
Zrozumienie wymagań, które należy spełnić w sekcji CMC, biofarmaceutyki i właściwości farmakokinetyczne, w tym analiza in vivo, są istotnym prekursorem w rozpoznawaniu cząsteczki ze stabilnym i skutecznym produktem. Sekcja CMC dokumentacji Investigational New Drug (IND), New Drug Application (NDA) i Abbreviated New Drug Application (ANDA) jest zobowiązana do podania szczegółów dotyczących procedur stosowanych w całym procesie produkcyjnym przez Agencję Zdrowia. Skompilowane zapisy danych klinicznych/ nieklinicznych dostarczają niezbędnych danych potwierdzających stabilność i wykazują dopuszczalne limity i procedury analityczne stosowane w celu zapewnienia autentyczności, mocy, jakości, czystości i charakteru substancji leczniczej i produktu leczniczego.
Rozumiejąc dynamiczny charakter branży, organy regulacyjne na nowo zdefiniowały podejście do opracowywania leków farmaceutycznych poprzez ulepszone protokoły QbD, które stanowią usprawnioną walidację procesu i kontrole jakości dla małych i dużych grup cząsteczek. Żywności i Leków (USFDA), w ramach wspólnej inicjatywy, wspierają równoległą ocenę sekcji obejmujących parametry QbD wniosku.
Podejście QbD dla idealnej sekcji CMC jest obiecującym podejściem do opracowywania leków, ponieważ obejmuje:
- Systematyczne podejście do rozwoju
- Eksperymenty wielowymiarowe i projektowanie eksperymentów
- Proces produkcji i projektowanie przestrzeni
- Koncentracja na strategii kontroli i solidności procesu
- Narzędzia do analizy procesów (PAT) wykorzystywane do sterowania procesami z wyprzedzeniem i sprzężeniem zwrotnym.
- Strategia kontroli oparta na ryzyku i potencjalne uwolnienie w czasie rzeczywistym
- Prewencyjne zarządzanie cyklem życia i ciągłe doskonalenie
Idealne protokoły opracowywania leków mają na celu wypełnienie luki w populacji z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. Postęp technologiczny i dynamiczne procedury uprościły techniki przewidywania sukcesu lub porażki danej cząsteczki. Takie wstępne badania przesiewowe pozwalają usprawnić wysiłki w kierunku lepszych opcji terapeutycznych dostępnych dla pacjentów. We Freyr rozumiemy pragnienie uzyskania najlepszej w swojej klasie dokumentacji CMC dla następnej aplikacji. Nasi eksperci mogą zaspokoić Twoje potrzeby w zakresie CMC przed i po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oraz zarządzania cyklem życia, w tym zmiany w zakładzie produkcyjnym, dodanie/usunięcie, przeniesienie posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MAH), przygotowanie dokumentacji eCTD/CTD, wnioski o odnowienie licencji na leki, dokumentację ponownej rejestracji i aktualizacje certyfikatu zgodności (CEP). Aby dowiedzieć się więcej o usługach Freyr i najlepszych praktykach w zakresie zgodności, skontaktuj się z nami już dziś.
Ułatwione ścieżki regulacyjne pozwalają uniknąć opóźnień, z jakimi borykają się innowatorzy w uzyskiwaniu dostępu do rynku. Jakiego rodzaju ułatwione ścieżki są dostępne w UE? Posłuchaj, jak nasi eksperci mogą przyspieszyć wejście na rynek UE? Dowiedz się więcej.
