4 min read
Drug Information Association (DIA), US organizacja non-profit o zasięgu globalnym, opublikowała swój drugi raport roczny. Raport zawiera szczegółowe opinie ekspertów branżowych na temat trendów, jakie przewidują oni w świecie rozwoju produktów medycznych dla farmaceutyków, biotechnologii i urządzeń medycznych w 2014 roku. W tym roku trzy trendy wydają się walczyć o pierwsze miejsce. Należą do nich ewolucja zaangażowania pacjentów/konsumentów, wsparcie agencji regulacyjnych dla innowacji oraz nauka korzystania z dużych zbiorów danych. Oto kilka największych trendów przewidywanych na ten rok.
Postęp w zaangażowaniu pacjentów/klientów
Pacjent/konsument jest obecnie uznawany za integralny element, który może poprawić zdrowie pacjenta i wyniki opieki zdrowotnej, ponieważ branża stara się stopniowo zwiększać zrozumienie pełnego potencjału wkładu pacjenta.
Projekt badań klinicznych, punkty końcowe/wyniki, waga korzyści w stosunku do ryzyka, produkty, które mają zostać opracowane i te, które pozostaną na rynku, będą musiały poczekać na wkład pacjentów. Branża poszukuje obecnie sposobów na zaangażowanie pacjentów w dialog, aby zoptymalizować ich wkład
Zastosowanie Big Data
Branża zrozumiała już potencjał tego, czym są duże zbiory danych i ich zastosowanie do celów obejmujących innowacje i odkrycia, a także ocenę wyników leczenia. Aby zrozumieć pacjentów w złożonych wymiarach, tradycyjne metody analityczne wydają się niewystarczające ze względu na integrację wielu zbiorów danych.
Opracowywane jest podejście analityczne nowej ery mające na celu zrozumienie tych dużych zbiorów danych, które może zaoferować rozwiązania dla pytań opartych na dowodach. Specjaliści z branży będą musieli doskonalić i rozwijać swoje umiejętności, aby pracować z danymi i uzyskiwać z nich maksymalne wyniki.
Agencja regulacyjna wspierająca innowacje
Agencje regulacyjne muszą wspierać i zapewniać bezpieczeństwo nowych rodzajów produktów, takich jak żywe terapie biologiczne i terapie oligonukleotydowe, w celu wspierania innowacji. W oparciu o przepisy FDASIA i zobowiązania dotyczące opłat użytkowników, FDA nad przyspieszeniem ścieżek regulacyjnych, współpracując jednocześnie ze sponsorami w procesie opracowywania leków. Nanotechnologia, leki biopodobne, medycyna regeneracyjna i terapie komórkowe to tylko niektóre z obszarów, które wymagają wytycznych od agencji regulacyjnej w celu poprawy innowacyjności w branży.
Współpraca
Współpraca już po raz drugi z rzędu znalazła się wśród najważniejszych trendów 2014 roku, zgodnie z opinią liderów DIA, po tym jak w ubiegłym roku została uznana za jeden z najważniejszych trendów. Zapewnienie wysokiej jakości opieki, z lepszymi wynikami zdrowotnymi dla pacjentów, przy jednoczesnym obniżeniu kosztów, można osiągnąć, gdy zainteresowane strony w ekosystemie opieki zdrowotnej współpracują ze sobą. Istnieje potrzeba współpracy z innymi zainteresowanymi stronami; chociaż niewielki odsetek mniej niż 20% stwierdził, że poczynił postępy w tej dziedzinie, zgodnie z ankietą przeprowadzoną wśród biofarmaceutów, płatników i dyrektorów świadczeniodawców. Branża biofarmaceutyczna musi pozycjonować się jako skuteczny współpracownik i nawiązywać relacje z różnymi interesariuszami w celu wprowadzania innowacji.
Medycyna spersonalizowana/terapie dostosowane do potrzeb i diagnostyka towarzysząca
Medycyna spersonalizowana awansowała na 5. miejsce jako jeden z najważniejszych trendów w 2014 roku, w porównaniu do 6. miejsca w roku ubiegłym. Postęp w nauce przyczynił się do lepszego zrozumienia stanów chorobowych, mechanizmów działania nowych i istniejących terapii oraz przyczyn reakcji na terapie u poszczególnych osób.
Branża zrozumiała potencjał terapii stosowanych w mniejszych, odpowiednio zidentyfikowanych grupach pacjentów, a firmy we co z agencjami regulacyjnymi optymalizują procesy opracowywania diagnostyki towarzyszącej dla nowych i istniejących produktów terapeutycznych.
Orzeczenie Sądu Najwyższego z 2013 roku otworzyło nowym firmom pole do konkurowania o rozwój opcji testów genetycznych. Zasada ta stanowi, że naturalnie występujące DNA nie podlega opatentowaniu.
Decyzja ta będzie korzystna, ponieważ wiele patentów na geny wkrótce wygaśnie.
Dostęp do precyzyjnej diagnostyki dla wielu pacjentów może być w zasięgu ręki, ponieważ niski koszt testów doprowadzi do pokrycia kosztów testów genetycznych przez płatnika. Nadal istnieją pytania dotyczące przystępności cenowej medycyny precyzyjnej; podczas gdy medycyna spersonalizowana staje się rzeczywistością, ponieważ identyfikowane są korzyści i ograniczenia.
Przejrzystość danych dotyczących badań klinicznych
W związku ze zmianami, które miały miejsce w ubiegłym roku, wprowadzono system wymiany danych; jednakże kwestia udostępniania danych z badań klinicznych nadal pozostaje przedmiotem dyskusji w 2014 r. EMA 1000 komentarzy, gdy ogłosiła plany udostępnienia danych z badań klinicznych, co dodatkowo opóźniło publikację ostatecznych dokumentów do czasu przeanalizowania przez agencję otrzymanych opinii. GSK zamierza udostępniać dane kliniczne na żądanie wykwalifikowanym badaczom; FDA również FDA pozytywne aspekty udostępniania danych klinicznych.
Wdrożenie monitorowania opartego na ryzyku w badaniach klinicznych
Według FDA weryfikacja wszystkich dokumentów źródłowych nie jest skutecznym sposobem monitorowania badań klinicznych. Konieczne jest opracowanie dostosowanego do potrzeb planu, który uwzględnia ryzyko związane z ochroną pacjentów i integralnością danych charakterystyczne dla danego badania. TransCelerate Pharma, organizacja non-profit zajmująca się promowaniem innowacji w dziedzinie badań i rozwoju, zainicjowała projekt mający na celu ustanowienie standardowych ram, jednak sponsorzy będą musieli opracować strategię alokacji zasobów badawczych w oparciu o ryzyko.
Niezaspokojone potrzeby medyczne
Niezaspokojone potrzeby medyczne są punktem, na którym należy się skupić w dążeniu do innowacji w tym roku. Produkty powielające dostępne terapie nie są już cenione; produkty na rynkach rozwijających się muszą spełniać specyficzne potrzeby danego kraju, podczas gdy na dojrzałych rynkach istnieją niezaspokojone potrzeby medyczne w chorobach takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona i niektóre nowotwory. Choroby rzadkie będą również nadal przedmiotem zainteresowania w zakresie rozwoju terapii.
Standaryzacja danych i interoperacyjność
Do 2018 r. FDA wymagać od firm przedkładania znormalizowanych, w pełni elektronicznych zestawów danych i analiz dla wszystkich wniosków. Doprowadziło to do przyjęcia standardów danych, takich jak CDISC. Łączenie wielu zestawów danych w celu analizy dużych zbiorów danych jest ułatwione dzięki zastosowaniu standardów danych, a interoperacyjność systemów danych opiera się na stosowaniu standardów danych w celu płynnej wymiany dokładnych danych.
Rynki globalne
Firmy muszą działać na rynkach globalnych, głównie na rynkach rozwijających się, takich jak Chiny, Azja, Rosja, Europa Wschodnia, Indie, Brazylia, Argentyna, Wenezuela i inne kraje Ameryki Łacińskiej. W miarę dojrzewania podejścia do rynków rozwijających się, wyzwania tych regionów są coraz lepiej rozumiane.
Każdy kraj ma unikalną infrastrukturę regulacyjną i opieki zdrowotnej, ekonomię i kulturę, które należy ocenić. Mając na uwadze ekspansję, firmy przeprowadzają analizę i planowanie na wczesnym etapie, aby wziąć pod uwagę czynniki globalne, jednocześnie tworząc partnerstwa w celu budowy infrastruktury, w tym szkolenia siły roboczej.
Mobilne aplikacje zdrowotne
FDA wytyczne dotyczące rodzajów aplikacji mobilnych, które będą podlegać regulacjom; ułatwi to wprowadzanie innowacji przez twórców oprogramowania. Wiele firm wykorzystuje technologie mobilne do gromadzenia danych przekazywanych przez pacjentów, monitorowania i prostej komunikacji. Wiadomo, że aplikacje kontekstowe mogą gromadzić dane dotyczące otoczenia pacjenta i wysyłać przypomnienia lub alerty dla personelu medycznego. Lepsza relacja między pacjentem a lekarzem wymaga zaufania i uwagi, co przekłada się na wyższą jakość opieki.
