System Fast-break w Japonii: Usprawnienie systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych Część 1
4 min read

Największym wyzwaniem, przed jakim stoją kreatywne programy badawczo-rozwojowe (R&D) w dziedzinie urządzeń medycznych, jest znalezienie równowagi między dowodami klinicznymi a wczesnym dostępem pacjentów do tych urządzeń. Aby sprostać temu wyzwaniu, w Japonii zaproponowano nowy system przeglądu, który ma przyspieszyć proces zatwierdzania urządzeń przy jednoczesnym zachowaniu bezpieczeństwa i skuteczności. Przyniesie to korzyści pacjentom cierpiącym na choroby zagrażające życiu, dla których brakuje skutecznych metod leczenia.

W odpowiedzi na to Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej Japonii (MHLW) ustanowiło system warunkowego wczesnego zatwierdzania (CEA). System ten ma na celu zminimalizowanie obciążeń związanych z badaniami klinicznymi przed wprowadzeniem produktu do obrotu oraz wzmocnienie działań w zakresie nadzoru po wprowadzeniu produktu do obrotu (PMS). Poniższy rysunek 1 przedstawia cztery (04) kluczowe etapy, które należy wykonać w ramach systemu CEA dla innowacyjnych wyrobów medycznych.

Rysunek 1: Cztery (04) główne kroki w systemie CEA

us się us poszczególnym krokom bardziej szczegółowo:

  1. Uzasadnienie systemu: System ma na celu przyspieszenie dostępu pacjentów do innowacyjnych wyrobów medycznych opracowanych z myślą o chorobach zagrażających życiu, w przypadku których nie istnieją żadne terapie. Koncentruje się on na przypadkach, w których rozwój kliniczny obiecującego i innowacyjnego wyrobu medycznego napotyka na przeszkody.
    Intencją jest zaradzenie ograniczeniom danych klinicznych przed zatwierdzeniem poprzez monitorowanie rzeczywistych wyników produktu i identyfikację wszelkich nieprzewidzianych zagrożeń, które mogą pojawić się po jego publicznym udostępnieniu. Podejście to zapewnia wprowadzenie odpowiednich środków w celu zarządzania i ograniczania ryzyka związanego z produktem, nawet jeśli nie było ono początkowo widoczne podczas ograniczonych badań klinicznych przeprowadzonych przed CEA.

 

 

 

 

Przed złożeniem wniosku do zatwierdzenia

 

Do wniosku należy dołączyć plan zarządzania ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu wyrobów medycznych (RMP).
RMP określa działania związane z zarządzaniem ryzykiem po wprowadzeniu do obrotu - takie jak gromadzenie danych i pomiary w oparciu o informacje dotyczące bezpieczeństwa, które należy uwzględnić.
RMP należy przygotować w ścisłej współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami.
Podczas przeglądu zatwierdzającego skuteczność i bezpieczeństwo wyrobu medycznego ocenia się na podstawie danych klinicznych sprzed wprowadzenia do obrotu, przy założeniu, że opisane działania w zakresie zarządzania ryzykiem zostaną odpowiednio wdrożone.
Uwaga - jest to uproszczona reprezentacja, a rzeczywisty proces może wymagać dodatkowych rozważań.

 

  1. Produkty kwalifikujące się do CEA: Tabela 1 poniżej zawiera listę produktów kwalifikujących się do programu Fast-break.

Tabela 1: Produkty kwalifikujące się do CEA

  • Wyroby medyczne do leczenia chorób zagrażających życiu lub postępujących, które mają znaczny wpływ na codzienne czynności życiowe pacjentów.
  • Wyroby medyczne stosowane w stanach chorobowych, w których brakuje skutecznych terapii, profilaktyki lub diagnostyki, lub o znacznie zwiększonej skuteczności i/lub bezpieczeństwie w porównaniu z istniejącymi metodami leczenia.
  • Wyroby medyczne z określonymi rodzajami dostępnych danych klinicznych do oceny.
  • Wyroby medyczne ze standardami użytkowania ustanowionymi we współpracy z odpowiednimi towarzystwami naukowymi lub podobnymi podmiotami oraz z konkretnym planem gromadzenia i oceny danych po wprowadzeniu do obrotu.
  • Wyroby medyczne z uzasadnionymi trudnościami lub brakiem możliwości przeprowadzenia dodatkowych/nowych badań klinicznych.


2.2. Złożenie wniosku w ramach systemu

  1. Przygotuj "Podsumowanie kwalifikowalności do warunkowego systemu wczesnego zatwierdzania z warunkami dla innowacyjnych wyrobów medycznych" jako załącznik do głównego wniosku.
  2. Przed umówieniem się na konsultację dotyczącą wstępnego opracowania wyrobu medycznego należy złożyć wniosek główny wraz z podsumowaniem kwalifikowalności do Agencji ds. Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (PMDA).
  3. Podczas konsultacji MHLW oraz PMDA produkt kwalifikuje się do systemu.

2.3. Proces PMDA MHLW PMDA

  1. MHLW PMDA , czy produkt spełnia wymagania systemu na podstawie pięciu (05) kryteriów, o których wspomniano wcześniej. Aby ułatwić proces sprawdzania, mogą poprosić o dodatkowe materiały lub dane.
  2. W razie potrzeby MHLW „Grupę roboczą ds. przyspieszonego wprowadzania wyrobów medycznych spełniających potrzeby w obszarach o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych” w celu dalszej oceny powagi proponowanych wskazań i dostępności alternatywnych metod leczenia.
  3. Określenie kwalifikowalności zostanie udokumentowane w protokole konsultacji przedrozwojowej wyrobu medycznego.
  4. Jeśli decyzja w sprawie kwalifikowalności nie zostanie podjęta w ciągu trzydziestu (30) dni roboczych od konsultacji bezpośredniej, MHLW PMDA tym wnioskodawcę.

2.4. Kwalifikowalność bez konsultacji poprzedzających opracowanie

Jeśli kandydujący produkt jest wskazany w przypadku rzadkiej choroby lub spełnia obszar o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej, określenie kwalifikowalności systemu może zostać dokonane bez konsultacji przed opracowaniem wyrobu medycznego.

W takich przypadkach wnioskodawcy powinni przygotować podsumowanie kwalifikowalności i skonsultować się z Wydziałem ds. Oceny Wyrobów Medycznych (MDED) w Ministerstwie Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) przed złożeniem wniosku o konsultację przedrozwojową dotyczącą wyrobu medycznego.

2.5. Kluczowe uwagi dotyczące opisu podsumowania kwalifikowalności:

Wymaganie APodsumowanie dostępnych danych, w tym informacje na temat kandydata na produkt, docelowych chorób, charakterystyki pacjentów, wielkości docelowej populacji pacjentów i pomocniczych źródeł danych.
Wymaganie B

Szczegółowe informacje na temat istniejących terapii, w tym procedur, stosowanych urządzeń medycznych, danych dotyczących skuteczności klinicznej oraz podkreślenie wyższej skuteczności produktu kandydującego.

Dodatkowe informacje - odniesienia, wytyczne i odpowiednie materiały. Jeśli podobne produkty są opracowywane w Japonii, należy podać ich opisy.

Wymaganie C
  • Dostępne dane z badań klinicznych, w tym wyższa skuteczność kliniczna i akceptowalny poziom ryzyka.
  • Dane dotyczące wydajności, literatura na temat zaawansowanych metod leczenia i badania kliniczne.
  • Dane poszczególnych przypadków mają być udostępniane do wglądu (co do zasady).
  • Lista materiałów pomocniczych z załączonymi kopiami, jeśli to możliwe.
  • Protokoły, względy etyczne i odniesienia do przeprowadzonych badań klinicznych.
  • Nakreślenie planowanych środków w celu zapewnienia wiarygodności danych.
  • Podsumowanie trwających badań klinicznych.
Wymaganie D
  • Współpraca z odpowiednimi stowarzyszeniami akademickimi lub podobnymi podmiotami w celu ustanowienia standardów użytkowania.
  • Podsumowanie kwalifikowalności z krótkimi opisami projektów standardów użytkowania, postępów i planów dotyczących danych po wprowadzeniu do obrotu.
  • Projekt standardów użytkowania powinien określać wymagania, rozważania, szkolenia i rozbudowę obiektu.
  • Towarzystwa akademickie powinny mieć związek ze stosowaniem produktu i leczeniem powikłań.
  • Dane kontaktowe zaangażowanych stowarzyszeń/podmiotów.
  • Projekt planów gromadzenia danych, oceny, rozbudowy obiektu i dostarczania informacji o wynikach użytkowania.
  • RMP po wprowadzeniu do obrotu z normami stosowania i planem nadzoru.
Wymaganie E
  • Szczegółowy opis stanu rozwoju produktu.
  • Wyjaśnienie konkretnych powodów, dla których przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych jest niewykonalne w momencie składania wniosku.
  • Dołączenie komentarzy powiązanych towarzystw naukowych jako załączników, jeśli są dostępne.
  • Wyjaśnienie przewidywanego czasu wymaganego do przeprowadzenia nowego badania klinicznego lub ukończenia trwającego badania, jeśli dotyczy.
Inne wymaganiaJeśli opracowywany kandydat na produkt jest uznawany za wyrób medyczny wskazany w przypadku rzadkiej choroby lub zaspokajający obszar o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej, oznaczenie to należy umieścić w polu uwag.

W związku z tym japoński program Fast-break Scheme oferuje usprawniony i przyspieszony proces zatwierdzania innowacyjnych urządzeń medycznych i ma na celu zapewnienie wczesnego dostępu pacjentów przy jednoczesnym zapewnieniu bezpieczeństwa i skuteczności. Program ten odpowiada na wyzwania stojące przed programami badawczo-rozwojowymi w zakresie równoważenia zapotrzebowania na dowody kliniczne z terminową dostępnością terapii ratujących życie.

Aby zapoznać się z programem Fast-break Scheme i uzyskać zatwierdzenie swoich urządzeń medycznych w ramach tego programu, skontaktuj się z Freyr. Skorzystaj z tej okazji, aby udostępnić swoje innowacyjne urządzenia medyczne pacjentom, którzy ich potrzebują. Bądź na bieżąco! Dbaj o zgodność z przepisami!

Subskrybuj blog Freyr