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Para promover la convergencia global entre las Autoridades Sanitarias y animar a los Estados Miembros a reforzar sus sistemas regulatorios sobre productos de Terapia Celular y Génica, la OMS (Organización Mundial de la Salud) propuso un marco basado en el riesgo para regular los Productos de Terapia Celular y Génica (CGTPs). El libro blanco de la OMS esboza los principios fundamentales que son importantes para proporcionar una supervisión reguladora adecuada para los diferentes tipos de CGTPs y deben ser revisados en ese contexto. Descifrémoslos.
Consideraciones de la OMS
El marco regulador debe basarse en principios científicos y éticos, y en una evaluación exhaustiva de los riesgos frente a los beneficios para las diferentes categorías de CGTP. En el caso de las células y los tejidos humanos de bajo riesgo, la normativa debe centrarse en controlar las posibles contaminaciones y la transmisión de enfermedades, mientras que las expectativas reguladoras de los productos médicos de terapia avanzada son mayores para abordar los riesgos de los productos altamente manipulados. Los elementos clave de este marco incluyen:
- Definición clara de las categorías de productos que constituyen CGTP.
- Estratificación del riesgo de los productos definidos como CGTP.
- Alinear el nivel de control reglamentario en función de las distintas categorías de riesgo.
- Consideración del nivel de madurez, experiencia y recursos de la Autoridad Reguladora para supervisar las CGTP en las diferentes categorías de riesgo.
El documento es el primer paso para responder a la recomendación de 2018 de la ICDRA (Conferencia Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) y esboza las prioridades y los próximos pasos, según lo identificado por los reguladores de los países desarrollados y en desarrollo, para avanzar en la convergencia mundial sobre la regulación de los CGTP, incluidos los ATMP. Las prioridades son:
- Describir claramente qué son los CGTP, describir cómo se definen los subconjuntos de los HCT y los ATMP a partir de esta clase más amplia, y proporcionar definiciones de la terminología clave relevante en este ámbito.
- Resumir el estado actual de los medicamentos veterinarios aprobados o en fase de desarrollo, incluyendo ejemplos de retos en el desarrollo y dónde se han identificado soluciones. Estos ejemplos deben abarcar el desarrollo no clínico, el desarrollo clínico y la fabricación y calidad del producto.
- Proporcionar los elementos clave de un marco normativo que respalde la seguridad y la eficacia de los CGTP, incluidos los controles normativos sugeridos para las diferentes categorías de riesgo de los productos. Los productos abarcan elementos clave para una supervisión adecuada que abarque todo el ciclo de vida del producto, desde la fase de investigación hasta la vigilancia posterior a la comercialización.
- Desarrollar una propuesta sobre cómo podría aplicarse el marco regulador de las categorías de riesgo en países con diferentes niveles de madurez reguladora.
Diferentes marcos para los HCT y los ATMP
Según el documento, la OMS propone diferentes clasificaciones reglamentarias para los HCT y los ATMP. Los HCT se manipulan mínimamente o se destinan a un uso homólogo en comparación con los ATMP, que se derivan de células humanas o animales e implican una manipulación más extensa. Por lo tanto, los ATMP requieren una regulación más exhaustiva y la demostración de su seguridad y eficacia, junto con:
- Controles de fabricación y calidad más estrictos, incluidos los cambios de proceso y las evaluaciones de comparabilidad, para los ensayos clínicos y la producción comercial con arreglo a las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF).
- Estudios no clínicos para generar datos farmacodinámicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribución y de seguridad de los productos para garantizar que se conocen y mitigan los riesgos antes de la exposición humana (Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL) requeridas para los estudios de seguridad pivotales).
- Estudios clínicos con un diseño y control adecuados para recopilar datos sólidos y fiables sobre la seguridad y eficacia de los productos y el seguimiento a largo plazo de los pacientes (Buenas Prácticas Clínicas, (BPC) necesarias para realizar los estudios).
Es de esperar que, a través de diversas iniciativas de cooperación en materia de reglamentación a nivel regional e internacional, la convergencia reglamentaria conduzca en última instancia a la armonización reglamentaria. La alineación con estos requisitos reglamentarios para los CGTP y los ATMP beneficiaría a la salud pública al poner a disposición productos médicos potencialmente transformadores, seguros y eficaces para necesidades médicas no cubiertas. ¿Le gustaría saber más sobre las consideraciones de la OMS para regular los CGTPs? Póngase en contacto con Freyr, un socio regulador de confianza desde hace una década. Manténgase informado. Cumpla las normas.
