2 min read
Con el fin de promover la convergencia global entre las autoridades sanitarias y animar Member States los Member States reforzar su sistema regulador en materia de productos de terapia celular y génica, la WHO Organización Mundial de la Salud) propuso un marco basado en el riesgo para regular los productos de terapia celular y génica (CGTP). El libroWHO describe los principios fundamentales que son importantes para proporcionar una supervisión reguladora adecuada de los diferentes tipos de CGTP y que deben revisarse en ese contexto. Vamos a descifrarlos.
WHO
El marco regulador debe basarse en principios científicos y éticos, y en una evaluación exhaustiva de los riesgos frente a los beneficios para las diferentes categorías de CGTP. En el caso de las células y los tejidos humanos de bajo riesgo, la normativa debe centrarse en controlar las posibles contaminaciones y la transmisión de enfermedades, mientras que las expectativas reguladoras de los productos médicos de terapia avanzada son mayores para abordar los riesgos de los productos altamente manipulados. Los elementos clave de este marco incluyen:
- Definición clara de las categorías de productos que constituyen CGTP.
- Estratificación del riesgo de los productos definidos como CGTP.
- Alinear el nivel de control reglamentario en función de las distintas categorías de riesgo.
- Consideración del nivel de madurez, experiencia y recursos de la Autoridad Reguladora para supervisar las CGTP en las diferentes categorías de riesgo.
El documento es el primer paso para responder a la recomendación de 2018 de la ICDRA (Conferencia Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) y esboza las prioridades y los próximos pasos, según lo identificado por los reguladores de los países desarrollados y en desarrollo, para avanzar en la convergencia mundial sobre la regulación de los CGTP, incluidos los ATMP. Las prioridades son:
- Describir claramente qué son los CGTP, describir cómo se definen los subconjuntos de los HCT y los ATMP a partir de esta clase más amplia, y proporcionar definiciones de la terminología clave relevante en este ámbito.
- Resumir el estado actual de los medicamentos veterinarios aprobados o en fase de desarrollo, incluyendo ejemplos de retos en el desarrollo y dónde se han identificado soluciones. Estos ejemplos deben abarcar el desarrollo no clínico, el desarrollo clínico y la fabricación y calidad del producto.
- Proporcionar los elementos clave de un marco regulatorio que respalde la seguridad y eficacia de los CGTP, incluyendo controles regulatorios sugeridos para diferentes categorías de riesgo de los productos. Los productos cubren elementos clave para una supervisión adecuada que abarca todo el ciclo de vida del producto, desde la fase de investigación hasta la vigilancia posterior a la comercialización.
- Desarrollar una propuesta sobre cómo podría aplicarse el marco regulador de las categorías de riesgo en países con diferentes niveles de madurez reguladora.
Diferentes marcos para los HCT y los ATMP
Según el documento, la WHO diferentes clasificaciones reglamentarias para los HCT y los ATMP. Los HCT se manipulan mínimamente o están destinados a un uso homólogo en comparación con los ATMP, que se derivan de células humanas o animales y requieren una manipulación más extensa. Por lo tanto, los ATMP requieren una regulación más exhaustiva y una demostración de su seguridad y eficacia, junto con:
- Controles de fabricación y calidad más estrictos, incluidos cambios en los procesos y evaluaciones de comparabilidad, para ensayos clínicos y producción comercial bajo las Buenas Prácticas de Fabricación (BPF).
- Estudios no clínicos para generar datos farmacodinámicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribución y de seguridad de los productos, con el fin de garantizar que se conozcan y mitiguen los riesgos antes de la exposición humana (se requiere el cumplimiento de las buenas prácticas de laboratorio (GLP) para los estudios de seguridad fundamentales).
- Estudios clínicos con un diseño y control adecuados para recopilar datos sólidos y fiables sobre la seguridad y eficacia de los productos y el seguimiento a largo plazo de los pacientes (Buenas Prácticas Clínicas, (BPC) necesarias para realizar los estudios).
Es esperanzador que, a través de diversas iniciativas para la confianza regulatoria a nivel regional e internacional, la convergencia regulatoria conduzca finalmente a la armonización regulatoria. La alineación con estos requisitos regulatorios para los HCT y los ATMP beneficiaría a la salud pública al poner a disposición productos médicos potencialmente transformadores, seguros y eficaces para necesidades médicas no satisfechas. ¿Le gustaría saber más sobre las WHO para regular los CGTP? Póngase en contacto con Freyr, un socio regulatorio de confianza desde hace una década. Manténgase informado. Manténgase en cumplimiento.
