Imperativos comerciais

  • Uma organização sediada em Itália deparou-se com desafios com a FDA dos EUA devido às expectativas rigorosas em relação aos seus produtos biológicos utilizados no tratamento de doenças órfãs.
  • Com o conjunto certo de competências e recursos, a Freyr permitiu percursos regulamentares perfeitos e simplificou os planos de ação futuros para lidar com as questões da FDA.

Objectivos

O objetivo era preparar e apresentar pedidos de licença biológica (BLA) para produtos de terapia de substituição enzimática nos EUA para aprovação pela FDA.

Declaração do problema

  • Falta de conhecimentos internos para a apresentação de BLA para produtos órfãos.
  • A FDA dos EUA identificou dados científicos insuficientes no pedido.
  • Enfrentou uma complexidade acrescida devido a uma mudança no local de fabrico do medicamento, que não tinha sido previamente inspeccionado pela agência.
  • Foi necessária a coordenação com várias OCM para recolher dados de origem e preparar as apresentações.

Soluções e serviços Freyr

Soluções e serviços Freyr
  • A Freyr geriu a aquisição de documentos de origem, a preparação das secções do dossier e a finalização dos módulos BLA.
  • Desenvolveu estratégias de submissão regulamentar e um planeador de submissão para garantir a conformidade total.
  • Realização de análises de lacunas nos documentos de origem.
  • Coordenou com as OCM para garantir a disponibilidade atempada dos documentos necessários.
  • Preparou secções BLA com as informações necessárias.
  • Reconheceu a falta de experiência interna na apresentação de BLA para produtos órfãos.
  • Assegurar a disponibilidade atempada dos documentos.
  • Gestão de complexidades devido à alteração do local de fabrico do medicamento que não tinha sido previamente inspeccionado pela FDA dos EUA.
  • Não há recusas de BLAs por parte da FDA.
  • Formação dos recursos do cliente de acordo com o plano de ação regulamentar.
  • Transferiu conhecimentos para o cliente, de modo a que este possa tratar autonomamente de futuras questões relacionadas com a FDA.
  • Preparou e apresentou pedidos de licença biológica (BLA) para produtos de terapia de substituição enzimática, resultando na aprovação da FDA dos EUA.