Imperativos comerciais
- Uma organização sediada na Itália enfrentou desafios com aFDA US FDA às rigorosas expectativas em relação aos seus produtos biológicos utilizados no tratamento de doenças órfãs.
- Com o conjunto certo de competências e recursos, Freyr caminhos regulatórios contínuos e simplificou planos de ação futuros para lidar com FDA .
Objectivos
O objetivo era preparar e apresentar pedidos de licença biológica (BLA) para produtos de terapia de reposição enzimática nos EUA paraFDA .
Declaração do problema
- Falta de experiência interna para BLA para produtos órfãos.
- FDA US FDA dados científicos insuficientes na candidatura.
- Enfrentou uma complexidade acrescida devido a uma mudança no local de fabrico do medicamento, que não tinha sido previamente inspeccionado pela agência.
- Foi necessária a coordenação com várias OCM para recolher dados de origem e preparar as apresentações.