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As Tecnologias de Desenvolvimento de Medicamentos (DDTs) são métodos, materiais ou medidas que auxiliam no desenvolvimento de medicamentos e na revisão regulatória, conforme estabelecido na Lei 21st Century Cures. Estas incluem biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e outras métricas. A Food and Drug Administration (FDA) criou programas de qualificação para biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para uso de acordo com a Regra Animal, a fim de apoiar as atividades de desenvolvimento de DDTs.
Em 30 de novembro de 2020, FDA um programa piloto chamado ISTAND, que significa Abordagens Científicas e Tecnológicas Inovadoras para Novos Medicamentos. O público-alvo principal desta iniciativa piloto são os criadores de DDTs inovadores. Graças a este projeto piloto, os desenvolvedores agora têm uma via para apresentar ideias para abordagens inovadoras que ainda não têm um caminho regulatório.
A ISTAND apoia a criação de DDTs, tais como biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para utilização em conformidade com a Regra Animal, que não é abrangida pelos atuais processos de qualificação de DDT. Para incorporar rapidamente novas tecnologias e abordagens científicas no desenvolvimento de medicamentos, na revisão regulamentar e, em última análise, para acelerar a introdução de novas terapêuticas aos pacientes, a ISTAND tem como objetivo oferecer apoio científico e logístico aos desenvolvedores de DDT e às divisões clínicas FDA.
Principais benefícios do programa-piloto ISTAND
- O acesso antecipado aos FDA sobre o desenvolvimento de uma ferramenta ajuda a aumentar a confiança tanto FDA quanto dos desenvolvedores no uso de tecnologias em desenvolvimento sob a via DDT.
- Possibilidade de qualificação através do procedimento de qualificação DDT, com a opção de fornecer resultados alternativos se a qualificação não for o melhor caminho.
- Novas plataformas para colaboração eficaz e partilha de conhecimento entre FDA e com partes interessadas externas, incluindo agências reguladoras internacionais, levarão a um maior consenso e a opiniões unificadas por parte da agência.
Processo de apresentação do programa-piloto ISTAND
O 21st Century Cures Act estabeleceu legalmente um procedimento em várias etapas para a qualificação de DDT. Qualquer pessoa envolvida no desenvolvimento de medicamentos ou produtos biológicos pode utilizar um DDT que tenha sido qualificado para um determinado contexto de utilização (COU).
O processo de qualificação inclui três apresentações:
- Carta de Intenção (LOI)
- Plano de Qualificação (PQ)
- Pacote de Qualificação Completo (PQF)
Uma Carta de Intenção (LOI) é o primeiro documento enviado pelos candidatos ao programa piloto ISTAND para fda. A equipa do programa piloto ISTAND analisará a LOI preenchida após recebê-la, informará ao candidato se a sua inscrição foi aceita para o piloto e passará para a revisão técnica. Após avaliação por um especialista no assunto, o Comité DDT decide se aceita uma inscrição no programa, dependendo de várias variáveis. Se uma LOI ou QP for aceite, o requerente pode avançar para a fase FQP ou QP, dependendo de como responder às recomendações e críticas na Carta de Determinação. Os candidatos não podem avançar para o nível seguinte, a menos que sejam aceites na fase LOI ou QP.
Aceitação da primeira apresentação pelo Programa Piloto ISTAND
Em 7 de setembro de 2022, FDA que a primeira proposta para o programa sob o seu caminho de qualificação havia sido aceita pelo Centro de Avaliação e Investigação de Medicamentos (CDER) e pelo Centro de Avaliação e Investigação Biológica (CBER). A ferramenta prospectiva, aceita para ser adicionada ao ISTAND pela FDA julho de 2022, visa melhorar os perfis de segurança de medicamentos bioterapêuticos experimentais utilizando o Membrane Proteome Array (MPA). O contexto de uso (COU) da empresa se aplica a quase todas as técnicas bioterapêuticas, incluindo células CAR-T, bispecíficas, peptídeos e produtos de imunoglobulina.
É bastante incerto se este programa piloto será um grande sucesso, como a FDA a assumir. Além disso, o facto de FDA mencionado que, na fase piloto, prevê aceitar «2 a 4 candidaturas no programa piloto ISTAND por ano, com um processo de triagem e seleção que se concentra no impacto na saúde pública e na viabilidade da implementação». Outra área cinzenta é o prazo necessário para o processo de qualificação. Em comparação com o processo tradicional, a qualificação ISTAND parece muito mais complicada, considerando a ênfase em produtos inovadores. Consulte Freyr para obter mais informações.
