3 min ler
As Tecnologias de Desenvolvimento de Medicamentos (DDT) são métodos, materiais ou medidas que auxiliam no desenvolvimento de medicamentos e na revisão regulamentar, tal como referido na Lei 21st Century Cures. Estas incluem biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e outras métricas. A Food and Drug Administration (FDA) criou programas de qualificação para biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para utilização de acordo com a Regra dos Animais para apoiar as actividades de desenvolvimento de DDT.
Em 30 de novembro de 2020, a FDA lançou um programa-piloto denominado ISTAND, que significa Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs (Abordagens inovadoras de ciência e tecnologia para novos medicamentos). O público principal desta iniciativa-piloto são os criadores de DDTs inovadores. Graças a este projeto-piloto, os criadores têm agora uma via para apresentar ideias para novas abordagens que ainda não têm um caminho regulamentar.
O ISTAND apoia a criação de DDT, tais como biomarcadores, avaliações de resultados clínicos e modelos animais para utilização em conformidade com a regulamentação relativa aos animais, que não está abrangida pelos actuais processos de qualificação de DDT. Para incorporar rapidamente novas tecnologias e abordagens científicas no desenvolvimento de medicamentos, na revisão regulamentar e, em última análise, para acelerar a introdução de novas terapêuticas nos doentes, o ISTAND pretende oferecer apoio científico e logístico aos criadores de DDT e às divisões clínicas da FDA.
Principais benefícios do programa-piloto ISTAND
- O acesso antecipado aos comentários da FDA sobre o desenvolvimento de uma ferramenta ajuda a aumentar a confiança da FDA e dos criadores na utilização de tecnologias em desenvolvimento ao abrigo da via DDT.
- Possibilidade de qualificação através do procedimento de qualificação DDT, com a opção de fornecer resultados alternativos se a qualificação não for o melhor caminho.
- Novas plataformas para uma colaboração eficaz e a partilha de conhecimentos entre as divisões da FDA e com os intervenientes externos, incluindo as agências reguladoras internacionais, conduzirão a um maior acordo e a opiniões unificadas por parte da agência.
Processo de apresentação do programa-piloto ISTAND
O 21st Century Cures Act estabeleceu legalmente um procedimento em várias etapas para a qualificação de DDT. Qualquer pessoa envolvida no desenvolvimento de medicamentos ou produtos biológicos pode utilizar um DDT que tenha sido qualificado para um determinado contexto de utilização (COU).
O processo de qualificação inclui três apresentações:
- Carta de Intenção (LOI)
- Plano de Qualificação (PQ)
- Pacote de Qualificação Completo (PQF)
A Carta de Intenções (LOI) é o primeiro documento enviado pelos candidatos ao programa-piloto ISTAND para istand@fda.hhs.gov. A equipa do programa-piloto ISTAND analisará a LOI preenchida depois de a receber, informará o candidato se a sua candidatura foi aceite para o programa-piloto e passará à revisão técnica. Após a avaliação por um perito na matéria, o Comité DDT decide se aceita uma candidatura ao programa em função de diversas variáveis. Se uma submissão LOI ou QP for aceite, o requerente pode passar à fase FQP ou QP, dependendo da forma como responde às recomendações e críticas da Carta de Determinação. Os requerentes não podem passar para o nível seguinte se não forem aceites na fase LOI ou QP.
Aceitação da primeira apresentação pelo Programa Piloto ISTAND
Em 7 de setembro de 2022, a FDA declarou que a primeira proposta para o programa ao abrigo da sua via de qualificação tinha sido aceite pelo Centro de Avaliação e Investigação de Medicamentos (CDER) e pelo Centro de Avaliação e Investigação Biológica (CBER). A ferramenta prospetiva, aceite para ser adicionada ao ISTAND pela FDA em julho de 2022, visa melhorar os perfis de segurança de medicamentos bioterapêuticos experimentais utilizando o Membrane Proteome Array (MPA). O contexto de utilização (COU) da empresa aplica-se a quase todas as técnicas bioterapêuticas, incluindo as células CAR-T, biespecíficas, péptidos e produtos de imunoglobulina.
É bastante incerto se este programa-piloto será um enorme sucesso, como a FDA está a assumir. Além disso, o facto de a FDA ter mencionado que, na fase-piloto, prevê aceitar "2 a 4 submissões no programa-piloto ISTAND por ano, com um processo de triagem e seleção que se centra no impacto na saúde pública e na viabilidade de implementação". A outra área cinzenta é o calendário necessário para o processo de qualificação. Em comparação com o processo tradicional, a qualificação ISTAND parece muito mais complicada, tendo em conta a ênfase em produtos novos. Consulte a Freyr para mais informações.
