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Para promover a convergência global entre as autoridades de saúde e incentivar os Estados-Membros a reforçarem o seu sistema regulamentar em matéria de produtos de terapia celular e genética, a OMS (Organização Mundial de Saúde) propôs um quadro baseado no risco para a regulamentação dos produtos de terapia celular e genética (PCGT). O Livro Branco da OMS descreve os princípios fundamentais que são importantes para proporcionar uma supervisão regulamentar adequada para os diferentes tipos de CGTP e devem ser analisados nesse contexto. Vamos descodificá-los.
Considerações da OMS
O quadro regulamentar deve basear-se em princípios científicos e éticos e numa avaliação exaustiva dos riscos e benefícios para as diferentes categorias de CGTP. Para as Células e Tecidos Humanos (HCT) de baixo risco, a regulamentação deve concentrar-se no controlo de possíveis contaminações e transmissão de doenças, enquanto as expectativas regulamentares para os Produtos Médicos de Terapias Avançadas (ATMP) são mais elevadas, a fim de abordar os riscos de produtos altamente manipulados. Os principais elementos deste quadro incluem:
- Definição clara das categorias de produtos que constituem CGTP.
- Estratificação do risco dos produtos definidos como CGTP.
- Alinhamento do nível de controlo regulamentar, com base nas diferentes categorias de risco.
- Consideração do nível de maturidade, conhecimentos especializados e recursos da autoridade reguladora para efetuar a supervisão das CGTP nas diferentes categorias de risco.
O documento é o primeiro passo para responder à recomendação de 2018 da ICDRA (Conferência Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos) e descreve as prioridades e as próximas etapas, conforme identificadas pelos reguladores de países desenvolvidos e em desenvolvimento, para promover a convergência global na regulamentação de CGTPs, incluindo ATMPs. As prioridades são as seguintes
- Descrever claramente o que são as CGTP, descrever a forma como os subconjuntos de HCT e ATMP são definidos a partir desta classe mais vasta e fornecer definições da terminologia-chave relevante neste domínio.
- Resumir o estado atual dos ATMPs aprovados ou em desenvolvimento, incluindo exemplos de desafios no desenvolvimento e onde foram identificadas soluções. Estes exemplos devem abranger o desenvolvimento não clínico, o desenvolvimento clínico e o fabrico e a qualidade do produto.
- Fornecer os elementos-chave de um quadro regulamentar que apoie a segurança e a eficácia dos CGTP, incluindo sugestões de controlos regulamentares para diferentes categorias de risco de produtos. Os produtos abrangem elementos-chave para uma supervisão adequada que abrange todo o ciclo de vida do produto, desde a fase de investigação até à vigilância pós-comercialização.
- Desenvolver uma proposta sobre a forma como o quadro regulamentar para as categorias de risco pode ser implementado em países com diferentes níveis de maturidade regulamentar.
Diferentes enquadramentos para HCTs e ATMPs
De acordo com o documento, a OMS propõe diferentes classificações regulamentares para os HCT e os ATMP. Os HCT são minimamente manipulados ou destinam-se a uma utilização homóloga quando comparados com os ATMP, que são derivados de células humanas ou animais e envolvem uma manipulação mais extensa. Por conseguinte, os ATMP exigem uma regulamentação mais abrangente e a demonstração de segurança e eficácia, juntamente com:
- Controlos de fabrico e de qualidade mais rigorosos, incluindo alterações de processos e avaliações de comparabilidade, para ensaios clínicos e produção comercial ao abrigo das Boas Práticas de Fabrico (BPF).
- Estudos não clínicos para gerar dados farmacodinâmicos (PD), farmacocinéticos (PK), de biodistribuição e de segurança para os produtos, a fim de garantir que os riscos são conhecidos e atenuados antes da exposição humana (Boas Práticas de Laboratório (BPL) exigidas para os estudos de segurança fundamentais).
- Estudos clínicos com conceção e controlo adequados para recolher dados sólidos e fiáveis sobre a segurança e a eficácia dos produtos e o acompanhamento a longo prazo dos doentes (Boas Práticas Clínicas (BPC) necessárias para a realização dos estudos).
É de esperar que, através de várias iniciativas para a confiança regulamentar a nível regional e internacional, a convergência regulamentar acabe por conduzir à harmonização regulamentar. O alinhamento com estes requisitos regulamentares para os HCTs e ATMPs beneficiaria a saúde pública ao disponibilizar produtos médicos potencialmente transformadores, seguros e eficazes para necessidades médicas não satisfeitas. Gostaria de saber mais sobre as considerações da OMS para a regulamentação dos CGTPs? Contacte a Freyr - um parceiro regulador de confiança há uma década. Mantenha-se informado. Mantenha-se em conformidade.
