Entwicklung der Zulassungsanträge im letzten Jahrzehnt

Die Landschaft der Zulassungsanträge hat sich in den letzten zehn Jahren aufgrund des technologischen Fortschritts und der Notwendigkeit effizienterer Zulassungsverfahren erheblich verändert. Dieser Blog-Beitrag befasst sich mit den wichtigsten Veränderungen, die die Art und Weise geprägt haben, wie Industrie und Zulassungsbehörden miteinander umgehen und Anträge für Arzneimittel und biologische Produkte verwalten.

Die Entwicklung

Anfang der 2010er Jahre: Dokumentengestützte Einreichungen

• Die Zulassungsanträge waren in erster Linie dokumentenbasiert.
• Der manuelle und technische Aufwand war aufgrund der unterschiedlichen Dokumentenformate erheblich.
• Die elektronische Einreichung wurde eingeführt, war aber noch nicht Standard.

Mitte der 2010er Jahre: Übergang zu elektronischen Einreichungen (e-Submissions)

• Die FDA und andere Aufsichtsbehörden begannen, elektronische Einreichungen zu fördern oder vorzuschreiben.
• Der Internationale Rat für Harmonisierung (ICH) arbeitete an der Standardisierung des Formats des Gemeinsamen Technischen Dokuments (e-CTD).
• Initiativen wie das Electronic Submissions Gateway (ESG) der FDA gewannen an Bedeutung.

Ende der 2010er Jahre: Standardisierung und globale Initiativen

• Die FDA hat einen Leitfaden für die elektronische Einreichung von Sicherheitsberichten nach dem Inverkehrbringen und andere gesetzliche Anforderungen veröffentlicht.
• Das ICH e-CTD-Format wurde in verschiedenen Regionen verbindlich vorgeschrieben, auch für die Registrierung neuer Arzneimittel und biologischer Produkte.
• Projekte wie das OpERA-Programm des Centre for Innovation in Regulatory Science (CIRS) zielten darauf ab, Prozesse und Leistungen in Regulierungsagenturen zu messen.

Anfang der 2020er Jahre: Fortschrittliche Technologien und Daten aus der realen Welt

• Die Nutzung von Big Data und Real-World-Evidence (RWE) begann die Entscheidungsfindung der Regulierungsbehörden zu beeinflussen.
• Die Sentinel-Initiative der FDA und das europäische DARWIN EU-Netz sind Beispiele für die Nutzung großer Datensätze zur Überwachung der Produktsicherheit.
• Der 21st Century Cures Act in den USA und ähnliche Initiativen auf der ganzen Welt zielen darauf ab, die rechtlichen Rahmenbedingungen zu modernisieren, um neue Technologien und Therapien zu ermöglichen.

Mitte der 2020er Jahre: Schwerpunkt auf Effizienz und globaler Harmonisierung

• Die Bemühungen um eine Verkürzung der Überprüfungszyklen und Genehmigungszeiten für Arzneimittelanträge wurden verstärkt.
• Die Regulierungsagenturen konzentrierten sich auf risikobasierte Bewertungen, um die Ressourcen effektiv zu nutzen.
• Internationale Koordinierungsbemühungen wie das Projekt Orbis und das Access Consortium ermöglichten schnellere und besser synchronisierte weltweite Arzneimittelzulassungen.

Ende der 2020er Jahre: Digitale Transformation und Pandemiebekämpfung

• Die COVID-19-Pandemie beschleunigte die Einführung digitaler Hilfsmittel und Verfahren für Zulassungsanträge.
• Die Zulassungsbehörden haben sich schnell auf die Bewertung von Impfstoffen und Behandlungen eingestellt und betonen die Notwendigkeit schneller und flexibler Bewertungsmethoden.
• Die Pandemie hat deutlich gemacht, wie wichtig starke, anpassungsfähige Regulierungssysteme sind, die auf Notfälle im Bereich der öffentlichen Gesundheit reagieren können.

Die Umstellung auf elektronische Einreichungen

Eine der bemerkenswertesten Veränderungen bei der Einreichung von Zulassungsanträgen ist die weit verbreitete Einführung elektronischer Anträge (e-submissions). Die Abkehr von papiergestützten Einreichungen wurde durch Vorschriften und Leitfäden unterstützt, die die Verwendung von Datenstandards bei elektronischen Zulassungsanträgen fördern oder vorschreiben. Dieser Übergang wurde durch die Einführung standardisierter elektronischer Formate, wie dem Electronic Common Technical Document (e-CTD) des International Council for Harmonisation (ICH), erleichtert.

Normung und internationale Harmonisierung

Die Standardisierung wird weltweit vorangetrieben, wobei verschiedene Projekte von Organisationen wie der ICH durchgeführt werden. Diese Bemühungen zielen darauf ab, eine einheitliche Reihe von Dokumenten und Dateneinreichungsformaten zu schaffen und damit den zuvor erforderlichen manuellen und technischen Aufwand zu verringern. Es ist jedoch wichtig zu wissen, dass nicht alle Standardisierungsarbeiten mit europäischer Beteiligung durchgeführt werden, was auf die Notwendigkeit einer kontinuierlichen internationalen Zusammenarbeit hinweist.

Meilensteine der Gesetzgebung und Regulierung

Mehrere Rechtsakte und endgültige Vorschriften haben dazu beigetragen, die elektronische Einreichung voranzutreiben. Die wichtigsten davon sind:

• Der Food and Drug Administration Amendments Act (FDAAA) von 2007, der die elektronische Registrierung von Arzneimittelbetrieben und die Auflistung von Arzneimittelinformationen in einem standardisierten Format vorschreibt.
• Der Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) von 2012, der vorschreibt, dass Anträge in einem von der FDA festgelegten elektronischen Format eingereicht werden müssen.
• Der 21st Century Cures Act von 2016, der darauf abzielt, die Gestaltung klinischer Studien zu modernisieren und den Prozess der Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen.

Verbesserte Überprüfungswerkzeuge und -systeme

Die FDA hat elektronische Prüfwerkzeuge und -systeme eingeführt, um den Prüfprozess zu verbessern. Diese Hilfsmittel sind darauf ausgelegt, die standardisierten Daten effektiver zu verarbeiten, was einen strafferen Prüfprozess ermöglicht, der zu einer schnelleren Entscheidungsfindung führen kann.

Einbindung der Öffentlichkeit und Transparenz

Die Regulierungsbehörden haben auch Anstrengungen unternommen, um die Transparenz und die Beteiligung der Öffentlichkeit zu erhöhen. So erlaubt die FDA beispielsweise die Einreichung von Kommentaren zu jedem Leitfaden zu jeder Zeit, was den Interessengruppen die Möglichkeit gibt, die Regulierungspraxis zu beeinflussen.

Herausforderungen und laufende Bemühungen

Trotz dieser Fortschritte steht die Branche immer noch vor der Herausforderung, die versprochenen Fristen für die Registrierung von Arzneimitteln und Biologika einzuhalten. Die Zulassungsbehörden arbeiten weiterhin an der Verfeinerung des elektronischen Einreichungsprozesses, der Gewährleistung der Nachhaltigkeit des Systems und der Ausweitung der elektronischen Prozesse auf alle Arten von Einreichungen.

Schlussfolgerung

In den letzten zehn Jahren hat sich ein deutlicher Wandel hin zu elektronischen Zulassungsanträgen vollzogen, der durch das Bedürfnis nach Effizienz und durch gesetzliche und regulatorische Änderungen unterstützt wurde. Zwar gab es erhebliche Verbesserungen, doch der Weg zu einem vollständig optimierten und harmonisierten globalen Verfahren für die Einreichung von Zulassungsanträgen geht weiter. Sowohl die Industrie als auch die Aufsichtsbehörden müssen anpassungsfähig bleiben und zusammenarbeiten, um die sich entwickelnden Anforderungen der Gesundheitsregulierung im digitalen Zeitalter zu erfüllen. Ein Partner für Zulassungsfragen wie Freyr ist ein wichtiger Akteur, der Unternehmen bei der Navigation durch die komplexe Landschaft der Zulassungsanträge unterstützt. Unser Expertenteam verfügt über Fachwissen in den Bereichen elektronische Einreichungen, Einhaltung von Vorschriften und globale Harmonisierung und ermöglicht es Unternehmen, ihre behördlichen Prozesse zu rationalisieren und die Einhaltung der sich entwickelnden Anforderungen zu gewährleisten.

Autorin: Sonal Gadekar