Regulatorische Strategie und Einblicke - Überblick
Die Gesundheitsbehörden haben damit begonnen, risikobasierte Prüfverfahren für die Genehmigung von Biologics License Applications (BLAs) einzuführen. Grund dafür sind die sich weiterentwickelnden gesetzlichen Bestimmungen für neuartige Therapien wie Zell- und Gentherapieprodukte sowie andere komplexe Biologika/Biosimilars, die eine gründliche Bewertung der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln erfordern. Infolgedessen besteht die Gefahr, dass obligatorische Informationen in den Biologics License Applications fehlen, was zu einer RTF-Aktion (Refuse-to-File) der US Food and Drug Administration (US FDA) führen könnte. Aus diesem Grund bevorzugen BLA-Sponsoren die Zusammenarbeit mit einem bewährten Partner aus der Zulassungsbranche, der über umfangreiche Erfahrungen in der Beratung bei der Zulassung von Biologika und Biosimilars verfügt.
Freyr unterstützt Sponsoren mit durchgängiger regulatorischer Unterstützung im BLA-Einreichungsprozess, von Pre-BLA-/BPD-Sitzungen bis hin zu Lifecycle-Management-Aktivitäten (LCM) nach der Zulassung. Darüber hinaus unterstützt unser erfahrenes Team die Zulassungsbehörden bei der Erteilung von Marktzulassungen und dem entsprechenden LCM für verschiedene biologische Produkte, die auf beiden Zulassungswegen zugelassen sind (d.h. 351(a) Innovator Biologics Regulatory Pathway und 351(k) Biosimilar Regulatory Pathway).
Biologics License Application (BLA) - Fachwissen
- Vor der Einreichung und strategische Unterstützung bei der Ermittlung des optimalen Weges für die Einreichung der BLA bei den Behörden.
- Analyse von Regulierungslücken (Überprüfung von Entwicklungsdaten/analytischen Ähnlichkeitsbewertungsdaten), Erstellung von Regulierungsplänen und Regulierungsstrategie für 351(a) BLA-Einreichung und 351(k) BLA-Einreichung zur Vermeidung von RTF-Anfechtungen.
- Beratung zu Entwicklungsprogrammen für biologische Arzneimittel und Beantragung von Programmen zur beschleunigten Prüfung (Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review und Priority Review).
- Regulierungsstrategie für HA-Anfragen, Vorbereitung von Complete Response Letters (CRLs) und rechtzeitige Einreichung der Antworten auf die Anfragen der US-FDA.
- Unterstützung bei der Planung von BLA-Sitzungen (Typ A, B, C und BPD-Sitzungen für Biosimilars) und verschiedenen Interaktionen mit der Behörde.
- Zusammenstellung, technische Überprüfung, Fertigstellung und Einreichung des BLA-Pakets für verschiedene biologische/biosimilare Produkte (Impfstoffe, rekombinante therapeutische Proteinprodukte, monoklonale Antikörperprodukte, zelluläre und gentherapeutische Produkte, usw.)
- Beantragung der Bezeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) für Zelltherapie, therapeutisches Tissue-Engineering-Produkt oder menschliche Zell- und Gewebeprodukte.
- Regulatorische Unterstützung für LCM-Einreichungen nach der Zulassung (Ergänzungen PAS, CBE 30 und CBE/BLA-Jahresberichte).
