Einreichung von Anträgen auf biologische Zulassungen - Überblick
Die Biologics License Application (BLA) dient als Einfallstor für die Entwicklung und Zulassung biologischer Arzneimittel, die bei der Prävention und Behandlung verschiedener lebensbedrohlicher chronischer Krankheiten und Gesundheitszustände vielversprechend sind. Daher entwickeln mehrere biopharmazeutische Unternehmen biologische Produkte, um den ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken. Da die US-Zulassungsbehörde FDA der Zulassung von Biologics License Applications (BLAs) besondere Aufmerksamkeit schenkt, besteht die Herausforderung für die Antragsteller darin, die richtige Entwicklungsstrategie für eine erfolgreiche BLA-Einreichung und anschließende Zulassung zu wählen.
Mit der zunehmenden Durchsetzung der Rechtsvorschriften für neuartige Therapien wie Zell- und Gentherapieprodukte und andere komplexe Biologika/Biosimilars, die eine umfassende Bewertung der Qualitäts-, Sicherheits- und Wirksamkeitsaspekte erfordern, haben die Gesundheitsbehörden begonnen, risikobasierte Prüfverfahren einzuführen. Dies hat zu komplexen Einreichungsaufträgen mit einer umfangreichen Liste von Dokumenten geführt. Infolgedessen kann es vorkommen, dass in den Anträgen auf Erteilung einer biologischen Zulassung vorgeschriebene Informationen fehlen, was zu einer RTF-Aktion (Refuse-to-File) der US-FDA führen kann. Aus diesem Grund bevorzugen BLA-Sponsoren die Zusammenarbeit mit einem bewährten Partner aus dem Bereich der Zulassungsbehörden, der über umfangreiche Erfahrungen in der Zulassungsberatung für Biologika und Biosimilar-Produkte verfügt.
Freyr unterstützt Sponsoren mit einer durchgängigen behördlichen Unterstützung im BLA-Einreichungsprozess, angefangen von Pre-BLA-Meetings/BPD-Meetings bis hin zu Lifecycle-Management-Aktivitäten (LCM) nach der Zulassung, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) Ergänzungen/Jahresberichte, Lot Distribution Reports (LDRs) usw. Mit seiner gut etablierten Infrastruktur und Expertise unterstützt Freyr die Zulassungsbehörden bei der Zulassung und dem erforderlichen LCM für verschiedene biologische Produkte, die auf beiden Zulassungswegen zugelassen sind (d. h. 351(a) - Zulassungsweg für innovative Biologika und 351(k) - Zulassungsweg für Biosimilars).
Einreichung von Anträgen auf biologische Zulassungen
- Vor der Einreichung und strategische Unterstützung bei der Ermittlung des optimalen Weges für die Einreichung der BLA bei den Behörden.
- Unterstützung bei der Planung von FDA-Sitzungen (Typ A, B, C und BPD-Sitzungen für Biosimilars) und verschiedenen Interaktionen mit der Behörde.
- Analyse von Regulierungslücken (Überprüfung von Entwicklungsdaten/analytischen Ähnlichkeitsbewertungsdaten), Vorbereitung von Regulierungsplänen und Regulierungsstrategie für die Einreichung von 351(a) BLA und 351 (k) BLA zur Vermeidung von RTF-Anfechtungen.
- Die Zusammenstellung, technische Überprüfung, Fertigstellung und Einreichung des Pakets für den Antrag auf eine biologische Zulassung für verschiedene Arten von biologischen/biosimilaren Produkten (Impfstoffe, rekombinante therapeutische Proteinprodukte, monoklonale Antikörperprodukte, zelluläre und gentherapeutische Produkte usw.).
- Regulatorische Beratung zu Entwicklungsprogrammen für biologische Arzneimittel und Beantragung von Schnellprüfungsprogrammen (Fast-track, Breakthrough Therapy, Accelerated Review, und Priority Review).
- Beantragung der Bezeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) für Zelltherapie, therapeutisches Tissue-Engineering-Produkt oder menschliche Zell- und Gewebeprodukte.
- Regulierungsstrategie für HA-Anfragen, Vorbereitung des Complete Response Letter (CRL) und rechtzeitige Einreichung der Antworten auf die Anfragen der US-FDA.
- Unterstützung der Regulierungsbehörden bei der Einreichung von LCM-Anträgen nach der Zulassung (Ergänzungen PAS, CBE 30, CBE/BLA-Jahresberichte usw.).
- Leitfaden für die Einreichung von BLAs.
- Bereitstellung von FDA BLA-Leitlinien für Sponsoren.
- Beratung bei der Einreichung von BLA Zulassungsanträgen.
- Terminierung von BLA-Sitzungen.
- Unterstützung bei der Einhaltung der Fristen für die Beantragung biologischer Zulassungen.
