Geschäftliche Erfordernisse
- Eine in Italien ansässige Organisation sah sichFDA strenger Anforderungen an ihre biologischen Produkte zur Behandlung seltener Krankheiten mit Herausforderungen seitens der US FDA konfrontiert.
- Mit den richtigen Fähigkeiten und Ressourcen Freyr nahtlose Regulierungswege und vereinfachte zukünftige Aktionspläne für die Bearbeitung FDA .
Zielsetzungen
Das Ziel bestand darin, Anträge auf Zulassung biologischer Arzneimittel (Biologics License Applications,BLA) für Enzymersatztherapieprodukte in den USA zurFDA durchFDA US FDA vorzubereiten und einzureichen.
Problemstellung
- Es fehlte an internem Fachwissen für BLA für Orphan-Produkte.
- Die US FDA , dass die wissenschaftlichen Daten in dem Antrag unzureichend waren.
- Erhöhte Komplexität aufgrund eines Wechsels in der Produktionsstätte des Arzneimittels, die zuvor nicht von der Agentur inspiziert worden war.
- Erforderliche Koordinierung mit mehreren GMOs, um Quelldaten zu sammeln und Einreichungen vorzubereiten.