Geschäftliche Erfordernisse
- Ein in Italien ansässiges Unternehmen hatte Probleme mit der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA wegen der strengen Erwartungen an seine biologischen Produkte, die zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden.
- Mit den richtigen Fähigkeiten und Ressourcen ermöglichte Freyr nahtlose Regulierungswege und vereinfachte künftige Aktionspläne für die Bearbeitung von FDA-Anfragen.
Zielsetzungen
Ziel war die Vorbereitung und Einreichung von Biologics License Applications (BLA) für Enzymersatztherapien in den USA zur Zulassung durch die FDA.
Problemstellung
- Es fehlte an internem Fachwissen für BLA-Anträge für Produkte für seltene Krankheiten.
- Die US-amerikanische FDA stellte fest, dass der Antrag keine ausreichenden wissenschaftlichen Daten enthielt.
- Erhöhte Komplexität aufgrund eines Wechsels in der Produktionsstätte des Arzneimittels, die zuvor nicht von der Agentur inspiziert worden war.
- Erforderliche Koordinierung mit mehreren GMOs, um Quelldaten zu sammeln und Einreichungen vorzubereiten.