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Das Ministerium für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (MFDS) hat umfassende Leitlinien für die Durchführung klinischer Studien mit Krebsmedikamenten herausgegeben, die für alle Krebsarten gelten und auf spezifische molekulare Veränderungen abzielen. Nach diesen neuen Leitlinien liegt der Schwerpunkt auf der Sicherstellung wissenschaftlicher Beweise, der Sicherheit, der Wirksamkeit und der Einhaltung der gesetzlichen Vorschriften während des gesamten Prüfverfahrens.

Einführung 

Dieser Leitfaden gilt für die Entwicklung von Krebsmedikamenten, die auf spezifische molekulare Veränderungen bei verschiedenen Krebsarten abzielen, wie z. B. Dickdarm-, Schilddrüsen-, Gebärmutterhals- und Brustkrebs.

  • Sie definiert Krebsmedikamente als solche, die auf molekulare Marker in verschiedenen Krebsarten abzielen.
  • Der Rechtsrahmen für diese Arzneimittel bleibt derselbe wie für krebsartspezifische Arzneimittel.
  • Die Unbedenklichkeit und Wirksamkeit müssen bewertet werden, und es ist eine Konsultation mit dem MFDS erforderlich.

Hintergrund zur Entwicklung von Krebsmedikamenten 

  • Traditionell wurden Krebserkrankungen anhand der Pathologie und der Organbeteiligung klassifiziert. Krebsmedikamente hingegen konzentrieren sich auf Veränderungen auf molekularer Ebene.
  • Die Entwicklung wird durch interne Faktoren (z. B. NTRK-Genfusion) und externe Faktoren (z. B. Mikroumgebung des Tumors, Reaktion des Immunsystems) beeinflusst.
  • Diese molekularen Zielmoleküle bieten ein breiteres Potenzial für den Patientennutzen über eine einzelne Krebsart hinaus.

Bestimmung der Eignung von klinischen Studien für verschiedene Krebsarten

Biologie

  • Ein tiefgreifendes Verständnis der molekularen Mechanismen und der Arzneimittelreaktionen ist von entscheidender Bedeutung, ebenso wie der Nachweis der Wirksamkeit des Arzneimittels bei verschiedenen Krebsarten. Dies sollte durch wissenschaftliche Daten untermauert werden, nicht nur durch molekulare Theorien.
  • Die Wirksamkeit des Medikaments bei verschiedenen Krebsarten hängt von der wissenschaftlichen Validierung ab, nicht nur von der Ähnlichkeit der molekularen Ziele.
  • Frühe Studiendaten sind erforderlich, um zu bestätigen, dass die Wirksamkeit bei allen Krebsarten gleich ist.

Probandenpopulation 

  • Seltene molekulare Veränderungen könnten solche Versuche leichter durchführbar machen.
  • Bei häufigen molekularen Veränderungen (wie RET-positivem Lungen- oder Schilddrüsenkrebs) kann das Medikament bei verschiedenen Typen wirksam sein.

Klinische Pharmakologie und klinische Sicherheit/Wirksamkeit 

  • Pharmakologie: Untersuchung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD), einschließlich der Probenentnahme, der Tumorbelastung, der Patientencharakteristika und der Lage des Tumors.
  • Sicherheit und Wirksamkeit: Die ersten Daten zeigen zwar konsistente Ansprechraten bei allen Krebsarten, aber die wissenschaftliche Grundlage ist unzureichend. Daher ist es sinnvoller, sich auf Krebsarten zu konzentrieren, die eine bestimmte Ansprechschwelle erreichen.

Wichtige Überlegungen zu klinischen Studien bei verschiedenen Krebsarten

Nichtklinische, bevölkerungs- und krebsspezifische Daten

  • Die Studienplanung sollte auf einer Kombination aus nichtklinischen Studien, Bevölkerungsdaten und krebsspezifischen Erkenntnissen beruhen.
  • Faktoren wie die Stichprobengröße von Untergruppen und Entwicklungsstrategien müssen bewertet werden.

Nicht-klinische Bewertung 

  • Studien für Indikationen, die sich auf mehrere Krebsarten erstrecken, müssen den bestehenden Leitlinien entsprechen:
    • Leitlinien für klinische Prüfungen
    • Fragen und Antworten zu Leitlinien für nichtklinische Studien mit Krebsmedikamenten

Themenauswahl  

  • Die Patienten werden auf der Grundlage ihrer Krankheit, der Bedürfnisse der Bevölkerung und des ungedeckten medizinischen Bedarfs ausgewählt.
  • Die Indikation des Arzneimittels kann durch Untergruppenmerkmale oder durch den Einschluss bzw. Ausschluss bestimmter Bevölkerungsgruppen definiert werden.

Klinischer Versuchsplan 

  • Das Design wird von den Behandlungsmöglichkeiten, dem ungedeckten Bedarf, den erwarteten Ergebnissen, den kommerziellen Zielen und der Größe der anvisierten Patientengruppe bestimmt.
  • Die frühe Entwicklung konzentriert sich auf die Bewertung der Aktivität des Medikaments bei verschiedenen Krebsarten.

Schlussfolgerung
Erfolgreiche Versuche mit Krebsmedikamenten erfordern ein tiefes Verständnis der Molekularbiologie, eine sorgfältige Auswahl der Probanden und die strikte Einhaltung der Erwartungen der Zulassungsbehörden.

Die südkoreanischen MFDS-Richtlinien betonen die frühzeitige Konsultation der Aufsichtsbehörden, die wissenschaftliche Evidenz und die Patientensicherheit während des gesamten Studienprozesses.

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