Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Leiden - Entschlüsselung der EU-Perspektive

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) überwacht über ihren Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) die Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Leiden. Die Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation, ODD) ist ein strategisches Geschäftsmodell für pharmazeutische Unternehmen, um den ungedeckten Bedarf bei der Behandlung seltener Krankheiten zu decken, und bietet einen Weg, um Einnahmeausfälle aufgrund von Patentabläufen zu kompensieren. Die ODD bietet Anreize wie Protokollunterstützung, reduzierte Gebühren, Marktexklusivität und Zugang zu Zuschüssen. Trotz der Anreize stehen die Unternehmen vor Herausforderungen wie komplexen regulatorischen Anforderungen und Wissenslücken. In diesem Whitepaper wird das Global Labeling Xcellence (GLX) Framework von Freyr als Lösung zur Rationalisierung der regulatorischen Kennzeichnungsprozesse vorgestellt, die die Einhaltung der Vorschriften gewährleistet und die Gemeinkosten reduziert.

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