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Nos últimos anos, a indústria farmacêutica testemunhou uma mudança significativa na forma como as evidências clínicas são geradas e utilizadas. As evidências do mundo real (RWE) surgiram como uma ferramenta poderosa para complementar os ensaios clínicos tradicionais e apoiar a tomada de decisões regulatórias. À medida que o panorama da saúde evolui, as agências regulatórias, incluindo a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, estão cada vez mais a reconhecer o valor das RWE nos processos de desenvolvimento e aprovação de medicamentos.
O mercado global de RWE deverá reach ,6 bilhão até 2024, impulsionado pela crescente demanda por estratégias de desenvolvimento de medicamentos mais eficientes e econômicas. No entanto, a integração da RWE nas submissões regulatórias apresenta desafios únicos. Entre eles estão garantir a qualidade dos dados, lidar com possíveis vieses e alinhar-se às expectativas regulatórias.
As evidências do mundo real são derivadas da análise de dados do mundo real (RWD), que incluem informações coletadas de fontes como registos de saúde eletrónicos, bases de dados de reclamações e registos de pacientes. A FDA RWE como evidência clínica relativa ao uso e aos potenciais benefícios ou riscos de um produto médico derivada da análise de RWD. Essas evidências podem fornecer informações valiosas sobre a segurança e a eficácia de medicamentos em diversas populações de pacientes e contextos clínicos do mundo real.
Uma das principais vantagens da RWE é a sua capacidade de preencher lacunas nos ensaios clínicos tradicionais. Embora os ensaios clínicos randomizados (RCTs) continuem a ser o padrão ouro para estabelecer a eficácia, eles frequentemente têm limitações em termos de generalização e acompanhamento a longo prazo. A RWE pode fornecer uma visão mais abrangente do desempenho de um medicamento em contextos reais, incluindo a sua eficácia em diversas populações de pacientes e o seu perfil de segurança a longo prazo. A FDA o potencial da RWE e tomou medidas para integrá-la na tomada de decisões regulatórias. Em 2018, a agência divulgou uma estrutura para avaliar a RWE para apoiar decisões regulatórias. Essa estrutura descreve as principais considerações para o uso da RWE em submissões regulatórias, incluindo qualidade dos dados, desenho do estudo e métodos analíticos.
Para os patrocinadores e as empresas farmacêuticas que pretendem utilizar a RWE nas suas apresentações regulamentares, devem ser consideradas várias práticas recomendadas:
- Desenvolver uma estratégia clara de RWE: Alinhar a sua abordagem de RWE com a sua estratégia global de desenvolvimento de medicamentos e de regulamentação. Identifique questões de investigação específicas que a RWE pode abordar e a forma como complementa os seus dados de ensaios clínicos.
- Garantir a qualidade dos dados: Implemente medidas rigorosas de controlo da qualidade dos dados para garantir a exatidão, a exaustividade e a fiabilidade das suas fontes de RWD.
- Abordar potenciais enviesamentos: Reconhecer e mitigar potenciais enviesamentos no RWD, tais como enviesamentos de seleção ou factores de confusão, através de concepções de estudo e métodos analíticos adequados.
- Envolver-se com as agências reguladoras desde o início: Procure obter feedback antecipado das agências reguladoras sobre a sua abordagem RWE para garantir o alinhamento com as suas expectativas.
- Utilizar concepções de estudo adequadas: Selecionar concepções de estudo que sejam adequadas ao objetivo e estejam em conformidade com as orientações regulamentares. Isto pode incluir estudos observacionais prospectivos, estudos de coorte retrospectivos ou ensaios clínicos pragmáticos.
- Implementar métodos analíticos robustos: Utilizar métodos estatísticos e epidemiológicos avançados para analisar RWD e gerar RWE fiáveis.
- Garantir a transparência: Documentar e comunicar claramente a sua metodologia de RWE, incluindo fontes de dados, conceção do estudo e abordagens analíticas.
- Cumprir as normas éticas e de privacidade: Garantir a conformidade com as diretrizes éticas relevantes e os regulamentos de privacidade de dados ao recolher e analisar RWD.
Os fornecedores e parceiros de regulamentação desempenham um papel crucial no apoio aos promotores nas suas iniciativas de RWE. Devem concentrar-se em:
- Manter-se atualizado com a evolução das orientações regulamentares sobre RWE
- Desenvolvimento de competências na análise de RWD e na geração de RWE
- Fornecer orientações sobre a qualidade dos dados e considerações relativas à conceção do estudo
- Assistência na preparação de apresentações regulamentares baseadas em RWE
Em resumo, as provas do mundo real estão a transformar o panorama regulamentar da indústria farmacêutica. Ao fornecer informações sobre o desempenho dos medicamentos em contextos reais, a RWE complementa os dados tradicionais dos ensaios clínicos e apoia a tomada de decisões regulamentares mais informadas. À medida que o campo continua a evoluir, os patrocinadores e os parceiros regulamentares devem manter-se a par das melhores práticas e das orientações regulamentares para aproveitarem eficazmente a RWE nas suas apresentações. Ao fazê-lo, podem contribuir para processos de desenvolvimento de medicamentos mais eficientes e, em última análise, melhorar os resultados para os doentes.
