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As necessidades médicas não satisfeitas (UMN) são uma das prioridades mais prementes dos sistemas de saúde. A constante evolução da ciência e da tecnologia no domínio dos cuidados de saúde tem permitido explorar várias opções terapêuticas. As autoridades de saúde incentivam as terapias inovadoras que prometem benefícios significativos para a qualidade de vida dos doentes. Com base na prioridade dada à inovação e na identificação de necessidades não satisfeitas dos doentes para o desenvolvimento de medicamentos, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) introduziu a via PRIority MEdicines (PRIME) em 2016. Desde então, a via PRIME tem sido um método de concessão de aprovações para terapias inovadoras num prazo acelerado. Este tipo de via facilitada pode ser explorado por qualquer empresa, desde start-ups a biotecnologias de média dimensão e grandes organizações multinacionais. No entanto, a qualificação para a via facilitada está limitada aos produtos em desenvolvimento e que ainda não solicitaram uma autorização de comercialização através do procedimento centralizado. Os critérios de qualificação são aplicados com rigor. Entre março de 2016 e abril de 2022, apenas 24% dos pedidos receberam o aval, enquanto 72% dos pedidos PRIME foram rejeitados. Dos 24% que foram selecionados para a via PRIME, a maioria pertencia à área terapêutica da oncologia.
Os inovadores que pretendem obter autorizações de introdução no mercado para doenças raras ou medicamentos órfãos podem, muitas vezes, ter conjuntos de dados limitados disponíveis como prova para apoiar os seus pedidos de autorização de introdução no mercado de novos medicamentos, tal como exigido pelas entidades reguladoras. Os pedidos de autorização de introdução no mercado de Medicamentos de Terapias Avançadas (ATMP) e de medicamentos órfãos enfrentam normalmente estes desafios. Devido à limitação dos dados relativos à população de doentes, a interação constante com os reguladores é incentivada para permitir uma melhor compreensão dos requisitos de revisão científica e de aprovação. A via PRIME pode ser útil para essas terapias devido ao envolvimento precoce das entidades reguladoras na prestação de apoio e orientação proactivos para a recolha de dados e a avaliação do risco-benefício.
Méritos de seguir a via PRIME
- Ajuda os inovadores a desenvolver um plano de desenvolvimento bem elaborado.
- Beneficia os inovadores ao envolver as Autoridades de Saúde na fase inicial de desenvolvimento, o que contribui para a elaboração de pedidos de autorização de comercialização de elevada qualidade.
- Acelera a avaliação global, reduzindo o tempo médio de avaliação, para que os medicamentos possam chegar mais rapidamente aos doentes.
- Apoia os inovadores a concentrarem a sua atenção no desenvolvimento de medicamentos para melhorar os resultados dos doentes e responder a necessidades não satisfeitas dos doentes.
Tempo de avaliação em pormenor
Candidaturas ao PRIME Pathway
A via PRIME dá prioridade às necessidades médicas não satisfeitas. Dos 384 pedidos PRIME recebidos desde março de 2016, apenas 18 chegaram à autorização de introdução no mercado até junho de 2021.
Está preparado para o PRIME?
A existência da via PRIME deve-se a necessidades médicas significativas não satisfeitas e ao facto de a Rede Europeia de Regulamentação dos Medicamentos (REM) se concentrar em colmatar as lacunas. Para avaliar a adequação de um produto à via PRIME, é necessário considerar o seguinte
- Conclusões: Os candidatos devem indicar a necessidade médica não satisfeita e apresentar um argumento convincente sobre a forma como o seu produto abordará a questão.
- Potencial: Os candidatos devem demonstrar o potencial benéfico da terapia nos critérios de necessidade médica não satisfeita.
- Dados pré-clínicos: Os requerentes devem apresentar alguns dados sobre a eficácia ou o desempenho da terapêutica no sistema biológico humano. Os modelos não clínicos, por muito precisos que sejam, não fornecem uma visão exacta do seu comportamento no sistema biológico humano.
- Fase de desenvolvimento: O requerente deve identificar a fase correta para entrar na via PRIME, a fim de obter uma orientação óptima dos reguladores e prosseguir com o pedido.
Afixar a subvenção PRIME
Depois de ter sido concedida a um candidato a oportunidade de aceder ao itinerário facilitado, a EMA
- Designar um relator do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) ou do Comité das Terapias Avançadas (CAT) no caso das terapias avançadas.
- Organizar uma reunião inicial com o relator do CHMP/CAT e um grupo multidisciplinar de peritos para fornecer orientações sobre o plano global de desenvolvimento e a estratégia regulamentar.
- Atribuir um ponto de contacto único para o candidato.
- Fornecer aconselhamento científico em cada etapa fundamental do desenvolvimento, envolvendo um conjunto adicional de partes interessadas, como os organismos de avaliação das tecnologias da saúde - para acelerar o acesso dos doentes ao novo medicamento.
- Confirmar o potencial para uma avaliação acelerada aquando da apresentação de um pedido de autorização de introdução no mercado.
A sua candidatura ao PRIority MEdicine pathway está pronta (PRIME-ready)? Contacte a Freyr hoje mesmo e avalie. Saiba mais sobre como podemos ajudar com a sua estratégia de regulamentação e designação da via PRIME. Mantenha-se informado. Mantenha-se em conformidade.
