Anwendungsarten für das kommende eCTD-Mandat der FDA

Wie wir alle wissen, nähert sich die Anforderung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (US FDA) für das elektronische Common Technical Document (eCTD) dem Stichtag. Bis zum 5. Mai 2017 müssen alle Hersteller von Pharmazeutika, Biologika und Generika die Antragsarten New Drug Applications (NDAs), Biologics License Application (BLAs) und Abbreviated New Drug Applications (ANDAs) bei der US Food and Drug Administration (FDA) einreichen und dabei ausschließlich das elektronische CommonTechnicalDocument (eCTD) Format verwenden.

Wie von der FDA in ihrem eCTD-Leitfaden vorgegeben, müssen ab dem 5. Mai 2017 alle neuen DMFs (Drug Master Files) sowie alle zu bestehenden DMFs eingereichten Dokumente in einem elektronischen Format (eCTD) eingereicht werden. DMF-Einreichungen, die nach diesem Stichtag nicht im eCTD-Format eingereicht werden, werden damit abgelehnt. Die DMF-Inhaber, deren DMFs derzeit in Papierform vorliegen, müssen jedoch nicht ihr gesamtes DMF nach dem 5. Mai 2017 erneut im eCTD-Format einreichen.

Was genau sollten Hersteller also über die verschiedenen Antragsarten wissen, die eine durchgängige eCTD-Konvertierung erfordern, um die Anforderungen erfolgreich zu erfüllen? Werfen wir einen kurzen Blick auf die verschiedenen Antragsarten, die im elektronischen Format eingereicht werden müssen.

Anwendungstypen, die eine eCTD-Konvertierung benötigen:

• Neue Medikamentenanträge (NDA): Ein NDA-Antrag ist die Quelle, über die sich Arzneimittelsponsoren weltweit formell an die FDA wenden, um ein neues Arzneimittel für den Verkauf und die Vermarktung auf dem US-Markt zu genehmigen. Alle Daten, die im Rahmen von Tierversuchen und klinischen Studien am Menschen für ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) gesammelt wurden, werden schließlich auch in den NDA-Antrag aufgenommen. Die in einer NDA geforderte Dokumentation umfasst die gesamte Geschichte des Arzneimittels, angefangen bei den verwendeten Inhaltsstoffen, den Berichten über klinische Tests, den Ergebnissen von Tierversuchen, der genauen Wirkungsweise des Arzneimittels im Körper und der Art und Weise, wie es hergestellt, verarbeitet und verpackt wird.

• Abgekürzte Anträge für neue Arzneimittel (ANDA): Ein ANDA-Antrag besteht aus Daten, die sich auf die Prüfung und endgültige Zulassung eines generischen Arzneimittels beziehen. Nach der Genehmigung durch die US-Zulassungsbehörde FDA kann ein Antragsteller das betreffende Generikum herstellen und vermarkten und damit der Öffentlichkeit eine sichere, wirksame und kostengünstige Alternative anbieten. Diese Generikaanträge werden als "abgekürzt" bezeichnet, weil sie im Allgemeinen keine präklinischen und klinischen Daten zum Nachweis der Sicherheits- und Wirksamkeitsfaktoren enthalten müssen. Ein Generikum wird in Bezug auf Dosierung, Stärke, Art der Verabreichung, Qualität, Leistungsmerkmale und Verwendungszweck mit einem innovativen Arzneimittel verglichen. Es reicht also aus, wenn der Antragsteller eines Generikums wissenschaftlich nachweist, dass sein Produkt bioäquivalent ist, d. h. die gleiche Wirkung hat wie das innovative Arzneimittel.

• Biologics License Application (BLA): Eine BLA ist nach der Definition der US-FDA ein Antrag auf Erlaubnis, ein biologisches Produkt in den zwischenstaatlichen Handel einzuführen bzw. zur Einführung zu liefern. Eine BLA wird von jeder juristischen Person oder Einrichtung eingereicht, die sich mit der Herstellung von Biologika befasst, oder von einem Antragsteller, der die Verantwortung für die Einhaltung der Produkt- und Betriebsstandards übernimmt. Sie enthält Angaben zum Antragsteller, Informationen zum Produkt/Herstellung, Berichte über vorklinische und klinische Studien sowie Angaben zur Kennzeichnung. Eine BLA wird eingereicht, nachdem ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) genehmigt wurde. Darin wird versichert, dass das betreffende Produkt "sicher, rein und wirksam" ist, die Herstellungsanlagen auditfähig sind und jede Verpackung des Produkts die Lizenznummer trägt.

• Drug Master Files (DMFs): Ein DMF-Antrag ist ein vertrauliches, detailliertes Dokument, das von einem Arzneimittelhersteller bei der US-FDA eingereicht wird. Es enthält hauptsächlich detaillierte Informationen über Einrichtungen, Verfahren oder Inhaltsstoffe, die bei der Herstellung, Verarbeitung, Verpackung und Lagerung eines betreffenden Arzneimittels verwendet werden. Nach Angaben der FDA wird ein DMF-Antrag weder genehmigt noch abgelehnt, aber seine Informationen werden zur Prüfung eines IND-, NDA-, ANDA- oder Exportantrags verwendet.

Jetzt, da die Frist für die eCTD-Konvertierung näher rückt, ist es an der Zeit, dass alle Pharma-, Biologika- und Generikahersteller auf der ganzen Welt, die auf den US-amerikanischen Markt abzielen, die erforderlichen Anwendungen rechtzeitig in das eCTD-Format konvertieren, um Verwirrung in letzter Minute zu vermeiden. Veraltete eCTD-Konvertierungstools können jedoch die Bemühungen der Unternehmen um die Einhaltung der Vorschriften behindern. Nutzen Sie die Vorteile eines Experten für Veröffentlichung und Einreichung sowie eCTD-Konvertierung.