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Nach Angaben der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) wird ein Großteil der verschriebenen pädiatrischen Arzneimittel nicht getestet. Um den gravierenden Mangel an pädiatrischen Arzneimitteltests zu beheben, hat die FDA einen endgültigen Leitfaden herausgegeben, der einen umfassenden Rahmen für die Planung und Einreichung von Anträgen für pädiatrische Studien bietet.
Diese neuen Leitlinien der FDA werden eine wichtige Rolle bei der Lösung von Problemen spielen, die bei der Entwicklung pädiatrischer Arzneimittel auftreten, wie z. B. das Fehlen kritischer Informationen über die pädiatrische Verwendung von Medikamenten unter bestimmten Bedingungen und die Notwendigkeit, die Zahl der pädiatrischen Studien für patentierte Produkte zu erhöhen.
Die Vorlage eines pädiatrischen Erststudienkonzepts (iPSP) ist für Sponsoren obligatorisch, die beabsichtigen, einen Zulassungsantrag für folgende Fälle einzureichen: einen Wirkstoff (Active Pharmaceutical Ingredient, API), eine neue Indikation mit Ausnahme einer Indikation mit Orphan-Status, eine neue Darreichungsform oder eine neue Verabreichungsform. Gemäß dem Pediatric Research Equity Act (PREA) von 2003 müssen diejenigen, die Anträge für pädiatrische Arzneimittel/Biologika stellen wollen, in der Vorphase der Produktentwicklung iPSP einreichen. Darüber hinaus muss ab dem 18. August 2020 ein iPSP für Wirkstoffe eingereicht werden, die unter die PREA-Bestimmung der molekularbasierten Medizin für Krebs fallen, unabhängig von ihrem Status als Orphan-Indikation.
Von den Sponsoren wird erwartet, dass sie den iPSP innerhalb von 60 Kalendertagen nach der Phase-2-Sitzung oder gemäß der Vereinbarung zwischen der FDA und dem Sponsor einreichen, es sei denn, es gibt Ausnahmefälle. Nach der Überprüfung durch die FDA erhält der Sponsor innerhalb von 90 Tagen eine schriftliche Antwort oder eine Aufforderung zu einem Treffen von der Agentur. Nach der Beantwortung der FDA-Kommentare innerhalb der 90-Tage-Frist wird vom Sponsor erwartet, dass er einen vereinbarten iPSP vor Ablauf der Überarbeitungsfrist einreicht.
Ebenso überprüft die Agentur den vereinbarten iPSP innerhalb von 30 Tagen und sendet ein Schreiben, in dem sie ihre Zustimmung verweigert, wenn der Sponsor die vorgegebenen Kriterien nicht erfüllt. Infolgedessen erhalten die Sponsoren weitere 30 Tage ab dem Datum der Benachrichtigung, um den iPSP zu überprüfen. Sobald die geänderte Einreichung erfolgt ist, wird der 210-Tage-Zyklus der FDA-Sponsor-Prüfung wieder aufgenommen.
Der abschließende Leitfaden erläutert die empfohlenen Mechanismen für den Umgang mit nicht abgestimmten iPSPs und enthält einige Empfehlungen, wie die Zustimmung der FDA erreicht werden kann, sowie eine Mustervorlage für die iPSP-Erstellung.
Der Leitfaden hat zwar aufschlussreiche Strategien für die Verwendung von Daten im Zusammenhang mit der Extrapolation und deren Relevanz innerhalb der gegebenen Kriterien skizziert, doch liegt es in der Verantwortung des Antragstellers, diese für eine einfache Überprüfung und Genehmigung korrekt umzusetzen. Wenden Sie die besten Praktiken der Regulierungsbehörden an, um die Vorschriften einzuhalten. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie konform.
