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Laut der US and Drug Administration (FDA) wird ein Großteil der verschreibungspflichtigen Kinderarzneimittel nicht getestet. Um den gravierenden Mangel an Tests für Kinderarzneimittel zu beheben, FDA eine endgültige Richtlinie herausgegeben, die einen umfassenden Rahmen für die Planung und Einreichung von Anträgen für pädiatrische Studien bietet.
Diese neuen Richtlinien der FDA eine wichtige Rolle bei der Bewältigung der Probleme spielen, die im Rahmen der Entwicklung von Kinderarzneimitteln auftreten, wie beispielsweise das Fehlen wichtiger Informationen über die Anwendung der Medikamente bei Kindern unter bestimmten gemeldeten Bedingungen und die Notwendigkeit, die Anzahl der für patentierte Produkte durchgeführten pädiatrischen Studien zu erhöhen.
Die Einreichung eines vorläufigen pädiatrischen Prüfplans (Initial Pediatric Study Plan, iPSP) ist für Sponsoren obligatorisch, die einen Zulassungsantrag für folgende Fälle einreichen möchten: API (Active Pharmaceutical Ingredient, Wirkstoff)/jede neue Indikation mit Ausnahme derjenigen, die den Orphan-Status haben/eine neue Darreichungsform/eine neue Verabreichungsart. Gemäß dem Pediatric Research Equity Act (PREA) von 2003 müssen diejenigen, die Anträge für pädiatrische Arzneimittel/Biologika einreichen möchten, in der Vorphase der Produktentwicklung einen iPSP einreichen. Darüber hinaus muss ab dem 18. August 2020 ein iPSP für APIs eingereicht werden, APIs unter die PREA-Bestimmung für molekularbasierte Medikamente gegen Krebs fallen, unabhängig von ihrem Status als Orphan-Indikation.
Von den Sponsoren wird erwartet, dass sie innerhalb von 60 Kalendertagen nach der Phase-2-Sitzung oder gemäß der Vereinbarung zwischen der FDA dem Sponsor einen iPSP einreichen, sofern keine Ausnahmefälle vorliegen. Nach der Prüfung FDAerhält der Sponsor innerhalb von 90 Tagen nach Ablauf der Prüfungsfrist eine schriftliche Antwort oder eine Aufforderung zu einer Sitzung von der Behörde. Nach Beantwortung der Kommentare FDA innerhalb der Frist von 90 Tagen wird vom Sponsor erwartet, dass er vor Ablauf der Überarbeitungsfrist einen vereinbarten iPSP einreicht.
Ebenso wird die Behörde den vereinbarten iPSP innerhalb von 30 Tagen prüfen und ein Ablehnungsschreiben versenden, wenn der Sponsor die vorgegebenen Kriterien nicht erfüllt. Infolgedessen erhalten die Sponsoren ab dem Datum der Benachrichtigung weitere 30 Tage Zeit, um den iPSP zu überarbeiten. Sobald die überarbeitete Einreichung erfolgt ist, wird der 210-tägige Zyklus der FDA wieder aufgenommen.
Der abschließende Leitfaden erläutert die empfohlenen Mechanismen für den Umgang mit nicht genehmigten iPSPs und enthält einige Empfehlungen, wie die Zustimmung FDAerreicht werden kann, sowie eine Mustervorlage für die Erstellung von iPSPs.
Der Leitfaden hat zwar aufschlussreiche Strategien für die Verwendung von Daten im Zusammenhang mit der Extrapolation und deren Relevanz innerhalb der gegebenen Kriterien skizziert, doch liegt es in der Verantwortung des Antragstellers, diese für eine einfache Überprüfung und Genehmigung korrekt umzusetzen. Wenden Sie die besten Praktiken der Regulierungsbehörden an, um die Vorschriften einzuhalten. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie konform.
