3 Minuten lesen
Technologien zur Arzneimittelentwicklung (Drug Development Technologies, DDT) sind Methoden, Materialien oder Messgrößen, die bei der Arzneimittelentwicklung und der behördlichen Überprüfung helfen, wie es im 21st Century Cures Law heißt. Dazu gehören Biomarker, Bewertungen der klinischen Ergebnisse und andere Metriken. Die Food and Drug Administration (FDA) hat zur Unterstützung der DDT-Entwicklungsaktivitäten Qualifizierungsprogramme für Biomarker, klinische Ergebnisauswertungen und Tiermodelle zur Verwendung gemäß der Animal Rule geschaffen.
Am 30. November 2020 startete die FDA ein Pilotprogramm mit der Bezeichnung ISTAND, was für Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs steht. Diese Pilotinitiative richtet sich in erster Linie an die Erfinder innovativer DDTs. Dank dieses Pilotprojekts haben die Entwickler nun die Möglichkeit, Ideen für neuartige Ansätze einzureichen, für die es noch keine Zulassungsmöglichkeiten gibt.
Das ISTAND unterstützt die Entwicklung von DDTs wie Biomarkern, klinischen Ergebnisbewertungen und Tiermodellen zur Einhaltung der Animal Rule, die nicht durch die derzeitigen DDT-Qualifizierungsverfahren abgedeckt sind. Um neue Technologien und wissenschaftliche Ansätze zügig in die Arzneimittelentwicklung und die behördliche Prüfung einfließen zu lassen und letztlich die Einführung neuer Therapeutika für Patienten zu beschleunigen, bietet das ISTAND den DDT-Entwicklern und den klinischen Abteilungen der FDA wissenschaftliche und logistische Unterstützung.
Die wichtigsten Vorteile des ISTAND-Pilotprogramms
- Der frühzeitige Zugang zu den Kommentaren der FDA zur Entwicklung eines Instruments trägt dazu bei, das Vertrauen sowohl der FDA als auch der Entwickler in die Nutzung der sich entwickelnden Technologien im Rahmen des DDT-Pfads zu stärken.
- Möglichkeit der Qualifizierung durch das DDT-Qualifizierungsverfahren, mit der Option, alternative Ergebnisse anzubieten, wenn die Qualifizierung nicht der beste Weg ist.
- Neue Plattformen für eine effektive Zusammenarbeit und einen effektiven Wissensaustausch innerhalb der FDA-Abteilungen und mit externen Interessengruppen, einschließlich internationaler Regulierungsbehörden, werden zu einer größeren Übereinstimmung und einheitlichen Stellungnahmen der Behörde führen.
ISTAND-Pilotprogramm Einreichungsverfahren
Ein mehrstufiges Verfahren zur DDT-Qualifizierung wurde durch den 21st Century Cures Act gesetzlich festgelegt. Jede Person, die an der Entwicklung von Arzneimitteln oder Biologika beteiligt ist, kann eine DDT verwenden, die für einen bestimmten Anwendungskontext qualifiziert wurde (COU).
Das Qualifikationsverfahren umfasst drei Eingaben:
- Absichtserklärung (LOI)
- Qualifizierungsplan (QP)
- Vollständiges Qualifizierungspaket (FQP)
Eine Absichtserklärung (Letter of Intent, LOI) ist das erste Dokument, das von Bewerbern für das ISTAND-Pilotprogramm an istand@fda.hhs.gov geschickt wird. Das ISTAND-Pilotprogrammteam analysiert die ausgefüllte Absichtserklärung nach ihrem Eingang, teilt dem Antragsteller mit, ob sein Beitrag für das Pilotprogramm angenommen wurde, und fährt mit der technischen Prüfung fort. Nach der Bewertung durch einen Fachexperten entscheidet der DDT-Ausschuss in Abhängigkeit von mehreren Variablen, ob eine Einreichung in das Programm aufgenommen wird. Wird ein LOI- oder QP-Antrag angenommen, kann der Antragsteller zur FQP- oder QP-Phase übergehen, je nachdem, wie gut er auf die Empfehlungen und Kritikpunkte im Bestimmungsschreiben reagiert. Antragsteller können nur dann in die nächste Stufe aufsteigen, wenn sie in der LOI- oder QP-Phase angenommen wurden.
Annahme der ersten Einreichung im Rahmen des ISTAND-Pilotprogramms
Am 7. September 2022 erklärte die FDA, dass der erste Vorschlag für das Programm im Rahmen ihres Qualifizierungsweges vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und dem Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) angenommen wurde. Das prospektive Instrument, das von der FDA im Juli 2022 in ISTAND aufgenommen werden soll, zielt darauf ab, die Sicherheitsprofile experimenteller biotherapeutischer Arzneimittel mit Hilfe des Membrane Proteome Array (MPA) zu verbessern. Der Anwendungskontext (COU) des Unternehmens gilt für fast alle biotherapeutischen Verfahren, einschließlich CAR-T-Zellen, bispezifische, Peptide und Immunglobulinprodukte.
Es ist ziemlich ungewiss, ob dieses Pilotprogramm ein so großer Erfolg sein wird, wie die FDA annimmt. Auch die Tatsache, dass die FDA erwähnt hat, dass sie in der Pilotphase "2-4 Einreichungen im ISTAND-Pilotprogramm pro Jahr mit einem Triage- und Auswahlverfahren, das sich auf die Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit und die Durchführbarkeit der Umsetzung konzentriert", akzeptieren will. Die andere Grauzone ist der Zeitrahmen, der für den Qualifizierungsprozess erforderlich ist. Im Vergleich zum traditionellen Verfahren scheint die ISTAND-Qualifizierung viel komplizierter zu sein, da der Schwerpunkt auf neuartigen Produkten liegt. Weitere Informationen erhalten Sie bei Frey.
