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Arzneimittelentwicklungstechnologien (Drug Development Technologies, DDTs) sind Methoden, Materialien oder Maßnahmen, die bei der Arzneimittelentwicklung und der behördlichen Überprüfung helfen, wie im 21st Century Cures Law festgelegt. Dazu gehören Biomarker, klinische Ergebnisbewertungen und andere Messgrößen. Die Food and Drug Administration (FDA) hat Qualifizierungsprogramme für Biomarker, klinische Ergebnisbewertungen und Tiermodelle zur Verwendung gemäß der Animal Rule erstellt, um DDT-Entwicklungsaktivitäten zu unterstützen.
Am 30. November 2020 FDA ein Pilotprogramm namens ISTAND, was für „Innovative Science and Technology Approaches for New Drugs” (Innovative wissenschaftliche und technologische Ansätze für neue Arzneimittel) steht. Die Hauptzielgruppe dieser Pilotinitiative sind Entwickler innovativer DDTs. Dank dieses Pilotprojekts haben Entwickler nun die Möglichkeit, Ideen für neuartige Ansätze einzureichen, für die es noch keinen Regulierungsweg gibt.
ISTAND unterstützt die Entwicklung von DDTs wie Biomarkern, klinischen Ergebnisbewertungen und Tiermodellen zur Verwendung in Übereinstimmung mit der Animal Rule, die nicht unter die aktuellen DDT-Qualifizierungsprozesse fällt. Um neue Technologien und wissenschaftliche Ansätze schnell in die Arzneimittelentwicklung, die behördliche Überprüfung und letztlich in die Einführung neuer Therapeutika für Patienten zu integrieren, möchte ISTAND DDT-Entwicklern und den klinischen Abteilungen FDA wissenschaftliche und logistische Unterstützung bieten.
Die wichtigsten Vorteile des ISTAND-Pilotprogramms
- Der frühzeitige Zugang zu FDA zur Entwicklung eines Tools trägt dazu bei, das Vertrauen sowohl FDA als auch der Entwickler in die Nutzung von Technologien, die im Rahmen des DDT-Verfahrens entwickelt werden, zu stärken.
- Möglichkeit der Qualifizierung durch das DDT-Qualifizierungsverfahren, mit der Option, alternative Ergebnisse anzubieten, wenn die Qualifizierung nicht der beste Weg ist.
- Neue Plattformen für eine effektive Zusammenarbeit und den Wissensaustausch zwischen FDA und mit externen Interessengruppen, darunter internationale Aufsichtsbehörden, werden zu einer größeren Übereinstimmung und einheitlichen Meinungen innerhalb der Behörde führen.
ISTAND-Pilotprogramm Einreichungsverfahren
Ein mehrstufiges Verfahren zur DDT-Qualifizierung wurde durch den 21st Century Cures Act gesetzlich festgelegt. Jede Person, die an der Entwicklung von Arzneimitteln oder Biologika beteiligt ist, kann eine DDT verwenden, die für einen bestimmten Anwendungskontext qualifiziert wurde (COU).
Das Qualifikationsverfahren umfasst drei Eingaben:
- Absichtserklärung (LOI)
- Qualifizierungsplan (QP)
- Vollständiges Qualifizierungspaket (FQP)
Eine Absichtserklärung (Letter of Intent, LOI) ist das erste Dokument, das Bewerber für das ISTAND-Pilotprogramm bei fda einreichen. Das ISTAND-Pilotprogrammteam analysiert die ausgefüllte Absichtserklärung nach Erhalt, teilt dem Bewerber mit, ob seine Bewerbung für das Pilotprogramm angenommen wurde, und leitet die technische Prüfung ein. Nach der Bewertung durch einen Fachexperten entscheidet der DDT-Ausschuss anhand verschiedener Variablen, ob eine Bewerbung für das Programm angenommen wird. Wenn eine LOI- oder QP-Bewerbung angenommen wird, kann der Antragsteller je nachdem, wie gut er auf die Empfehlungen und Kritikpunkte im Entscheidungsschreiben reagiert, zur FQP- oder QP-Phase übergehen. Bewerber können nur dann zur nächsten Stufe übergehen, wenn sie in der LOI- oder QP-Phase angenommen wurden.
Annahme der ersten Einreichung im Rahmen des ISTAND-Pilotprogramms
Am 7. September 2022 FDA , dass der erste Vorschlag für das Programm im Rahmen ihres Qualifizierungsverfahrens vom Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und dem Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) angenommen worden sei. Das prospektive Tool, dessen Aufnahme in ISTAND von der FDA Juli 2022 genehmigt wurde, zielt darauf ab, die Sicherheitsprofile von experimentellen biotherapeutischen Arzneimitteln unter Verwendung des Membrane Proteome Array (MPA) zu verbessern. Der Anwendungsbereich (COU) des Unternehmens gilt für fast alle biotherapeutischen Techniken, einschließlich CAR-T-Zellen, bispezifischer Antikörper, Peptide und Immunglobulinprodukte.
Es ist ziemlich ungewiss, ob dieses Pilotprogramm so erfolgreich sein wird, wie die FDA es FDA . Außerdem FDA erwähnt, dass sie in der Pilotphase davon ausgeht, „jährlich 2 bis 4 Anträge im Rahmen des ISTAND-Pilotprogramms anzunehmen, wobei der Schwerpunkt des Auswahlverfahrens auf den Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit und der Durchführbarkeit liegt“. Eine weitere Unklarheit besteht hinsichtlich des Zeitrahmens für das Qualifizierungsverfahren. Im Vergleich zum herkömmlichen Verfahren erscheint die ISTAND-Qualifizierung angesichts der Betonung neuartiger Produkte wesentlich komplizierter. Weitere Informationen erhalten Sie bei Freyr.
