2 Minuten lesen
In den letzten Jahren hat sich in der Pharmaindustrie ein bedeutender Wandel hinsichtlich der Generierung und Nutzung klinischer Evidenz vollzogen. Real-world evidence (RWE) hat sich zu einem leistungsstarken Instrument entwickelt, das traditionelle klinische Studien ergänzt und die Entscheidungsfindung der Aufsichtsbehörden unterstützt. Angesichts der Veränderungen im Gesundheitswesen erkennen Aufsichtsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zunehmend den Wert von RWE für die Arzneimittelentwicklung und -zulassung.
Der weltweite RWE-Markt wird bis 2024 voraussichtlich reach 6 Milliarden reach , angetrieben durch die wachsende Nachfrage nach effizienteren und kostengünstigeren Strategien zur Arzneimittelentwicklung. Die Integration von RWE in Zulassungsanträge bringt jedoch besondere Herausforderungen mit sich. Dazu gehören die Sicherstellung der Datenqualität, die Berücksichtigung potenzieller Verzerrungen und die Anpassung an die Erwartungen der Aufsichtsbehörden.
Real-world evidence (RWE) wird aus der Analyse von Real-world data (RWD) gewonnen, zu denen Informationen aus Quellen wie elektronischen Gesundheitsakten, Abrechnungsdatenbanken und Patientenregistern gehören. Die FDA RWE als klinische Evidenz hinsichtlich der Verwendung und potenziellen Vorteile oder Risiken eines Medizinprodukts, die aus der Analyse von RWD gewonnen wird. Diese Evidenz kann wertvolle Erkenntnisse über die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln in verschiedenen Patientengruppen und realen klinischen Umgebungen liefern.
Einer der wichtigsten Vorteile von RWE ist seine Fähigkeit, Lücken in traditionellen klinischen Studien zu schließen. Randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) sind zwar nach wie vor der Goldstandard für die Feststellung der Wirksamkeit, haben jedoch oft Einschränkungen hinsichtlich ihrer Verallgemeinerbarkeit und langfristigen Nachverfolgung. RWE kann ein umfassenderes Bild der Leistung eines Medikaments in der Praxis liefern, einschließlich seiner Wirksamkeit bei verschiedenen Patientengruppen und seines langfristigen Sicherheitsprofils. Die FDA das Potenzial von RWE erkannt und Maßnahmen ergriffen, um es in die regulatorische Entscheidungsfindung zu integrieren. Im Jahr 2018 veröffentlichte die Behörde einen Rahmen für die Bewertung von RWE zur Unterstützung regulatorischer Entscheidungen. Dieser Rahmen umreißt wichtige Überlegungen für die Verwendung von RWE in Zulassungsanträgen, darunter Datenqualität, Studiendesign und Analysemethoden.
Sponsoren und pharmazeutische Unternehmen, die RWE für ihre Zulassungsanträge nutzen wollen, sollten einige bewährte Verfahren berücksichtigen:
- Entwickeln Sie eine klare RWE-Strategie: Stimmen Sie Ihren RWE-Ansatz mit Ihrer Gesamtstrategie für die Arzneimittelentwicklung und die Zulassung ab. Identifizieren Sie spezifische Forschungsfragen, die mit RWE angegangen werden können, und wie sie Ihre klinischen Studiendaten ergänzen.
- Sichern Sie die Datenqualität: Implementieren Sie strenge Maßnahmen zur Kontrolle der Datenqualität, um die Genauigkeit, Vollständigkeit und Zuverlässigkeit Ihrer RWD-Quellen sicherzustellen.
- Mögliche Verzerrungen berücksichtigen: Erkennen und Abschwächen potenzieller Verzerrungen in RWD, wie z. B. Auswahlverzerrungen oder Störfaktoren, durch geeignete Studiendesigns und Analysemethoden.
- Frühzeitige Einbindung der Aufsichtsbehörden: Bitten Sie die Aufsichtsbehörden frühzeitig um Feedback zu Ihrem RWE-Konzept, um sicherzustellen, dass es mit ihren Erwartungen übereinstimmt.
- Verwenden Sie geeignete Studiendesigns: Wählen Sie Studiendesigns, die zweckdienlich sind und den regulatorischen Richtlinien entsprechen. Dies kann prospektive Beobachtungsstudien, retrospektive Kohortenstudien oder pragmatische klinische Studien umfassen.
- Anwendung robuster Analysemethoden: Nutzen Sie fortschrittliche statistische und epidemiologische Methoden zur Analyse von RWD und zur Erstellung zuverlässiger RWE.
- Sorgen Sie für Transparenz: Dokumentieren und kommunizieren Sie klar und deutlich Ihre RWE-Methodik, einschließlich der Datenquellen, des Studiendesigns und der analytischen Ansätze.
- Einhaltung der ethischen und datenschutzrechtlichen Standards: Stellen Sie sicher, dass bei der Erfassung und Analyse von RWD die einschlägigen ethischen Richtlinien und Datenschutzbestimmungen eingehalten werden.
Anbieter und Partner von Regulierungsbehörden spielen eine entscheidende Rolle bei der Unterstützung von Sponsoren in ihren RWE-Initiativen. Sie sollten sich darauf konzentrieren:
- Immer auf dem Laufenden mit den sich entwickelnden regulatorischen Leitlinien für RWE
- Entwicklung von Fachwissen im Bereich RWD-Analyse und RWE-Generierung
- Bereitstellung von Leitlinien für die Datenqualität und Überlegungen zum Studiendesign
- Unterstützung bei der Vorbereitung von RWE-basierten Zulassungsanträgen
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Real-World-Evidence die regulatorische Landschaft in der Pharmaindustrie verändert. Indem sie Einblicke in die Leistungsfähigkeit von Arzneimitteln in der realen Welt bieten, ergänzen RWE die traditionellen Daten aus klinischen Studien und unterstützen eine fundiertere Entscheidungsfindung der Behörden. Da sich das Feld ständig weiterentwickelt, müssen Sponsoren und Partner bei den Behörden mit den besten Praktiken und regulatorischen Leitlinien Schritt halten, um RWE in ihren Anträgen effektiv zu nutzen. Auf diese Weise können sie zu effizienteren Arzneimittelentwicklungsprozessen beitragen und letztlich die Ergebnisse für die Patienten verbessern.
