Überlegungen der WHO zur Regulierung von Zell- und Gentherapieprodukten (CGTPs)

Um die globale Konvergenz zwischen den Gesundheitsbehörden zu fördern und die Mitgliedstaaten zu ermutigen, ihr Regulierungssystem für Zell- und Gentherapieprodukte zu stärken, hat die WHO (Weltgesundheitsorganisation) einen risikobasierten Rahmen für die Regulierung von Zell- und Gentherapieprodukten (CGTPs) vorgeschlagen. Das Weißbuch der WHO umreißt die Grundprinzipien, die für eine angemessene behördliche Aufsicht über die verschiedenen Arten von CGTPs wichtig sind und in diesem Zusammenhang überprüft werden sollten. Lassen Sie uns diese entschlüsseln.

WHO-Erwägungen

Der regulatorische Rahmen sollte auf wissenschaftlichen und ethischen Grundsätzen und einer umfassenden Bewertung des Verhältnisses zwischen Risiken und Nutzen für die verschiedenen Kategorien von CGTP beruhen. Bei menschlichen Zellen und Geweben (HCT) mit geringem Risiko müssen sich die Vorschriften auf die Kontrolle möglicher Kontaminationen und Krankheitsübertragungen konzentrieren, während die Erwartungen an die Vorschriften für Medizinprodukte für neuartige Therapien (ATMP) höher sind, um den Risiken hochgradig manipulierter Produkte zu begegnen. Zu den wichtigsten Elementen dieses Rahmens gehören:

• Klare Definition der Produktkategorien, die CGTP darstellen.
• Risikostratifizierung der als CGTPs definierten Produkte.
• Angleichung des Niveaus der aufsichtsrechtlichen Kontrolle, basierend auf den verschiedenen Risikokategorien.
• Berücksichtigung des Reifegrads, des Fachwissens und der Ressourcen der Regulierungsbehörde für die Beaufsichtigung von CGTPs in den verschiedenen Risikokategorien.

Das Dokument ist der erste Schritt zur Umsetzung der Empfehlung der ICDRA (International Conference of Drug Regulatory Authorities) aus dem Jahr 2018 und skizziert die Prioritäten und nächsten Schritte, die von Regulierungsbehörden aus Industrie- und Entwicklungsländern identifiziert wurden, um die globale Konvergenz bei der Regulierung von CGTPs, einschließlich ATMPs, voranzutreiben. Die Prioritäten sind:

• Beschreiben Sie klar, was die CGTPs sind, wie die Untergruppen der HCTs und ATMPs von dieser größeren Klasse abgegrenzt werden, und liefern Sie Definitionen der wichtigsten Begriffe in diesem Bereich.
• Fassen Sie den aktuellen Stand der zugelassenen oder in der Entwicklung befindlichen ATMPs zusammen, einschließlich Beispielen für Herausforderungen bei der Entwicklung und für Lösungen. Diese Beispiele sollten die nichtklinische Entwicklung, die klinische Entwicklung sowie die Produktherstellung und -qualität umfassen.
• Bereitstellung der Schlüsselelemente eines regulatorischen Rahmens, der die Sicherheit und Wirksamkeit von CGTPs unterstützt, einschließlich vorgeschlagener regulatorischer Kontrollen für verschiedene Risikokategorien von Produkten. Die Produkte umfassen Schlüsselelemente für eine angemessene Aufsicht über den gesamten Produktlebenszyklus, von der Erprobungsphase bis zur Überwachung nach dem Inverkehrbringen.
• Ausarbeitung eines Vorschlags, wie der Regulierungsrahmen für die Risikokategorien in Ländern mit unterschiedlichem Reifegrad der Regulierung umgesetzt werden könnte.

Unterschiedliche Rahmen für HCTs und ATMPs

In dem Dokument schlägt die WHO unterschiedliche regulatorische Klassifizierungen für HCT und ATMP vor. Im Vergleich zu ATMPs, die aus menschlichen oder tierischen Zellen gewonnen werden und umfangreichere Manipulationen erfordern, sind HCTs nur minimal manipuliert oder für eine homologe Verwendung bestimmt. Daher erfordern ATMPs eine umfassendere Regulierung und den Nachweis von Sicherheit und Wirksamkeit sowie:

• Strengere Herstellungs- und Qualitätskontrollen, einschließlich Prozessänderungen und Vergleichbarkeitsbewertungen, für klinische Versuche und die kommerzielle Produktion im Rahmen der Guten Herstellungspraxis (GMP).
• Nichtklinische Studien zur Gewinnung von pharmakodynamischen (PD), pharmakokinetischen (PK), biologischen Verteilungs- und Sicherheitsdaten für die Produkte, um sicherzustellen, dass die Risiken vor der Exposition des Menschen bekannt sind und gemindert werden (Gute Laborpraxis (GLP) für pivotale Sicherheitsstudien erforderlich).
• Klinische Studien mit angemessenem Design und Kontrolle, um robuste und verlässliche Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Produkte und zur langfristigen Nachbeobachtung der Patienten zu erheben (gute klinische Praxis, (GCP) für die Durchführung der Studien erforderlich).

Es besteht die Hoffnung, dass die regulatorische Konvergenz durch verschiedene Initiativen für regulatorisches Vertrauen auf regionaler und internationaler Ebene letztendlich zu einer regulatorischen Harmonisierung führen wird. Eine Angleichung an diese regulatorischen Anforderungen für HCTs und ATMPs würde der öffentlichen Gesundheit zugute kommen, indem potenziell transformative, sichere und wirksame medizinische Produkte für ungedeckten medizinischen Bedarf verfügbar gemacht werden. Möchten Sie mehr über die Überlegungen der WHO zur Regulierung von CGTPs erfahren? Wenden Sie sich an Freyr - seit einem Jahrzehnt ein zuverlässiger Partner im Bereich Regulierung. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie compliant.