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Der ungedeckte medizinische Bedarf (UMN) ist eine der dringendsten Prioritäten der Gesundheitssysteme. Die sich ständig weiterentwickelnde Wissenschaft und Technologie im Bereich der Gesundheitsfürsorge hat das Potenzial, verschiedene therapeutische Optionen zu erforschen. Die Gesundheitsbehörden fördern innovative Therapien, die erhebliche Vorteile für die Lebensqualität der Patienten versprechen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat 2016 den PRIority MEdicines (PRIME)-Pfad eingeführt, der auf der Priorisierung von Innovationen und der Ausrichtung auf ungedeckte Patientenbedürfnisse bei der Arzneimittelentwicklung beruht. Seitdem ist der PRIME-Pfad eine Methode zur Erteilung von Zulassungen für innovative Therapien in einem beschleunigten Zeitrahmen. Diese Art des erleichterten Verfahrens kann von jedem Unternehmen in Anspruch genommen werden, von Start-ups über mittelgroße Biotech-Unternehmen bis hin zu großen multinationalen Organisationen. Für diesen Weg qualifizieren sich jedoch nur Produkte, die sich in der Entwicklung befinden und noch keine Genehmigung für das Inverkehrbringen im Rahmen des zentralisierten Verfahrens beantragt haben. Die Qualifizierungskriterien werden rigoros angewandt. Zwischen März 2016 und April 2022 erhielten nur 24 % der Anträge die Zulassung, während 72 % der PRIME-Anträge abgelehnt wurden. Von den 24 %, die für den PRIME-Weg ausgewählt wurden, entfiel die Mehrheit auf den Therapiebereich Onkologie.
Innovatoren, die Marktzulassungen für seltene Krankheiten oder Arzneimittel für seltene Leiden anstreben, haben oft nur begrenzte Datensätze zur Verfügung, um ihre Anträge für neuartige Arzneimittel gemäß den Anforderungen der Regulierungsbehörden zu belegen. Anträge für Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) und Arzneimittel für seltene Krankheiten stehen in der Regel vor solchen Herausforderungen. Aufgrund der begrenzten Daten zu den Patientenpopulationen wird eine ständige Interaktion mit den Aufsichtsbehörden empfohlen, um bessere Erkenntnisse für die wissenschaftliche Prüfung und die Zulassungsanforderungen zu gewinnen. Der PRIME-Pfad kann für solche Therapien nützlich sein, da die Aufsichtsbehörden frühzeitig in die proaktive Unterstützung und Anleitung zur Datenerfassung und Nutzen-Risiko-Bewertung einbezogen werden.
Vorteile des PRIME-Wegs
- Hilft Innovatoren bei der Ausarbeitung eines gut durchdachten Entwicklungsplans.
- Nutzen für die Innovatoren durch Einbindung der Gesundheitsbehörden in einem frühen Entwicklungsstadium; dies trägt zur Ausarbeitung qualitativ hochwertiger Zulassungsanträge bei.
- Beschleunigung der Gesamtbeurteilung durch Verkürzung der durchschnittlichen Beurteilungszeit, so dass die Medikamente schneller zum Patienten gelangen können.
- unterstützt die Innovatoren dabei, sich auf die Entwicklung von Medikamenten zu konzentrieren, die die Ergebnisse für die Patienten verbessern und den ungedeckten Bedarf der Patienten decken.
Auswertung Zeit im Detail
Bewerbungen für den PRIME Pathway
Der PRIME-Pfad räumt ungedeckten medizinischen Bedürfnissen Priorität ein. Von den 384 PRIME-Anträgen, die seit März 2016 eingegangen sind, haben es nur 18 bis Juni 2021 bis zur Marktzulassung geschafft.
Sind Sie PRIME-bereit?
Die Existenz des PRIME-Pfads ist auf den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf und die Konzentration auf die Überbrückung der Lücken durch das European Medicines Regulatory Network (EMRN) zurückzuführen. Um zu beurteilen, ob ein Produkt für den PRIME-Pfad geeignet ist, muss man Folgendes berücksichtigen:
- Feststellungen: Die Antragsteller müssen den ungedeckten medizinischen Bedarf angeben und überzeugend darlegen, wie ihr Produkt das Problem lösen wird.
- Potenzial: Die Antragsteller müssen das Nutzenpotenzial der Therapie anhand der Kriterien für den ungedeckten medizinischen Bedarf nachweisen.
- Präklinische Daten: Die Antragsteller müssen einige Daten über die Wirksamkeit oder Leistung der Therapie im biologischen System des Menschen vorlegen. Nicht-klinische Modelle, auch wenn sie noch so genau sind, geben keinen genauen Überblick über das Verhalten im menschlichen biologischen System.
- Stadium der Entwicklung: Der Antragsteller muss das richtige Stadium für den Eintritt in den PRIME-Pfad ermitteln, um eine optimale Beratung durch die Regulierungsbehörden zu erhalten und mit dem Antrag fortzufahren.
Buchen Sie den PRIME-Zuschuss
Sobald einem Antragsteller die Möglichkeit eingeräumt wurde, den erleichterten Weg einzuschlagen, wird die EMA:
- Ernennung eines Berichterstatters aus dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) oder dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) im Falle von neuartigen Therapien.
- Organisation einer Auftaktsitzung mit dem CHMP/CAT-Berichterstatter und einer multidisziplinären Expertengruppe, um Leitlinien für den Gesamtentwicklungsplan und die Regulierungsstrategie zu erarbeiten.
- Bestimmen Sie einen einzigen Ansprechpartner für den Antragsteller.
- Wissenschaftliche Beratung an jedem wichtigen Meilenstein der Entwicklung, unter Einbeziehung einer zusätzlichen Gruppe von Interessenvertretern, wie z. B. Gremien für die Bewertung von Gesundheitstechnologien, um den Zugang der Patienten zu dem neuen Arzneimittel zu beschleunigen.
- Bestätigung des Potenzials für eine beschleunigte Bewertung zum Zeitpunkt der Antragstellung bei der Prüfung der Marktzulassung.
Ist Ihre Bewerbung für den PRIority MEdicine Pathway bereit (PRIME-ready)? Kontaktieren Sie Freyr noch heute und lassen Sie sich beraten. Erfahren Sie mehr darüber, wie wir Sie bei Ihrer Regulierungsstrategie und der Ausweisung des PRIME-Pfades unterstützen können. Bleiben Sie informiert. Bleiben Sie compliant.
