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Es gibt noch viele Lücken in der Zulassungswissenschaft, die für die Entwicklung und Bewertung von Arzneimitteln geschlossen werden müssen. Die globalen Zulassungsbehörden unternehmen große Anstrengungen, um diese Lücken zu schließen und den Zugang zu innovativen Medikamenten zu ermöglichen, die den Bedürfnissen der Patienten entsprechen.
Zum ersten Mal hat die EMA eine Liste mit Themen aus der Regulierungswissenschaft herausgegeben, die weiterer Forschung bedürfen, um die Lücken zu schließen, und sie als RSRN-Liste (Regulatory Science Research Needs) veröffentlicht. Was sind das für Themen? Das wollen wir herausfinden.
RSRN-Liste
Ursprünglich ging diese Liste aus den Konsultationen der Interessengruppen hervor, die die Entwicklung der Wissenschaftsstrategie für die Regulierung (RSS) bis 2025 untermauerten. So führte die EMA Interviews mit den Vorsitzenden ihrer wissenschaftlichen Ausschüsse und Arbeitsgruppen sowie mit externen Experten und Meinungsführern der wichtigsten Interessengruppen. Mit der Veröffentlichung dieser Liste möchte die EMA Forscher und Förderorganisationen dazu anregen, diese Bedürfnisse in ihren Arbeiten und Programmen zu berücksichtigen und ihre Erkenntnisse und Ergebnisse mit den Regulierungsbehörden zu teilen.
Die Themen wurden in vier (04) Kategorien sowohl für Human- als auch für Tierarzneimittel unterteilt und umfassen
- Entwicklung von Arzneimitteln durch Integration von Wissenschaft und Technologie
- Verbesserung der wissenschaftlichen Qualität von Evaluierungen durch Förderung der kollaborativen Erarbeitung von Erkenntnissen
- In Partnerschaft mit den Gesundheitssystemen den patientenorientierten Zugang zu Arzneimitteln fördern
- Gesundheitsgefahren und Verfügbarkeit oder therapeutische Herausforderungen
Entwicklung von Arzneimitteln durch Integration von Wissenschaft und Technologie
- Festlegung der besten Praktiken und Standards zur Validierung der Surrogat-Endpunkte und Biomarker für Regulierungsbehörden und Health Technology Assessment (HTA)/Zahler
- Durchführung einer detaillierten Überprüfung, um unter den klinisch validierten Biomarkern starke Kandidaten für die Zulassung zu identifizieren
- Ermittlung der für eine angemessene CMC-Charakterisierung künftiger Nanotechnologien erforderlichen Daten oder neuen Methoden
- Angleichung der Zulassungsbehörden für die Herstellung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) an mehreren Standorten, Darstellung der wissenschaftlichen und technischen Engpässe
- Entwicklung eines Verständnisses für die Reaktion der Regulierungsbehörden auf die Nanotechnologie und neue Materialien in Arzneimitteln, die voraussichtlich in den kommenden zehn (10) Jahren verwendet werden
Verbesserung der wissenschaftlichen Qualität von Evaluierungen durch Förderung der kollaborativen Evidenzgenerierung
- Verständnis und Lösungen für die methodischen, organisatorischen und regulatorischen Herausforderungen komplexer klinischer Studien, an denen mehrere Unternehmen und Produkte beteiligt sind
- Durchführung von Untersuchungen zur Bewertung des Estimands Framework der ICH E9(R1) für Methoden, die für indirekte Vergleiche verwendet werden
- Durchführung von Forschungsarbeiten zum Verständnis der potenziellen Auswirkungen von Arzneimitteln auf die Gesundheit des Fötus und schwangere Frauen und Analyse der Auswirkungen der vorgeschriebenen Vorsichtsmaßnahmen für Hochrisikoprodukte, die im Bereich der mütterlich-fötalen Gesundheit verwendet werden
- Um die Effizienz des Literaturscreenings für Zulassungszwecke zu verbessern, sollte der Einsatz von Techniken der natürlichen Sprachverarbeitung und des maschinellen Lernens untersucht werden.
Förderung des patientenzentrierten Zugangs zu Arzneimitteln
- Forschung betreiben, um eine optimale Schnittstelle zwischen den Instrumenten und Verfahren für den frühen Zugang zur Regulierung zu schaffen, z. B. die bedingte Marktzulassung
- Welches sind die wichtigen Beweisstandards für die Verwendung von Real-World Evidence (RWE) für die wissenschaftliche Beratung der Regulierungsbehörden und die Entscheidungsfindung zur Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln?
- Vertiefung des Verständnisses für die Rolle von Real-World Data (RWD) bei der Bereitstellung von Nachweisen zur Unterstützung von Zulassungsanträgen
- Nutzung verfügbarer Informationen über verschriebene, verkaufte oder verabreichte Arzneimittel in elektronischen Datenbanken auf verschiedenen Ebenen des Gesundheitssystems
Neu auftretende Gesundheitsbedrohungen und therapeutische Herausforderungen
- Proaktive Ermittlung der Bereiche, die für die Öffentlichkeit von Belang sind, um die faktengestützten Informationen über neu auftretende Gesundheitsbedrohungen, einschließlich der Pandemie-Impfstoffe, zu verbessern
- Erforschung der aus COVID-19 gezogenen Lehren zur Optimierung der wissenschaftlichen und regulatorischen Wege für neue Behandlungsmethoden für neu auftretende Krankheitserreger
- Durchführung von Forschungsarbeiten zur Unterstützung der internationalen Harmonisierung der wissenschaftlichen Regulierungsstandards für komplexe generische Arzneimittel in den Bereichen Bioäquivalenz, Ausnahmeregelungen und Modellierung
Die Behebung des Forschungsbedarfs wird dazu beitragen, die Wissenschaft im Bereich der Regulierung voranzubringen, um mit den sich weiterentwickelnden Technologien Schritt zu halten und den Zugang der Patienten zu Arzneimitteln zu verbessern. Um Lücken zu schließen, die sich direkt auf die öffentliche Gesundheit auswirken können, empfiehlt die EMA daher akademischen Forschern und Geldgebern, diese Bedürfnisse in ihren Agenden zu berücksichtigen und so zu sehen, wie ihre Ergebnisse in die Regulierungspraxis, die Arzneimittelentwicklung und die öffentliche Gesundheit einfließen. Möchten Sie die RSRN-Liste der EMA im Detail kennenlernen? Wenden Sie sich an Freyr - seit über einem Jahrzehnt ein ausgewiesener Regulierungsexperte. Konformität garantiert!
