Das Fast-break-System in Japan: Vereinfachung des CEA-Systems für innovative Medizinprodukte Teil 1
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Die größte Herausforderung für kreative Forschungs- und Entwicklungsprogramme (F&E) im Bereich Medizinprodukte besteht darin, ein Gleichgewicht zwischen klinischen Nachweisen und einem frühzeitigen Zugang für Patienten herzustellen. Um diesem Problem zu begegnen, wurde in Japan ein neues Überprüfungssystem vorgeschlagen, mit dem die Zulassung von Produkten beschleunigt und gleichzeitig die Sicherheit und Wirksamkeit gewährleistet werden soll. Davon profitieren Patienten, die an lebensbedrohlichen Krankheiten leiden, für die es keine wirksamen Behandlungsmethoden gibt.

Als Reaktion darauf hat das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) ein System der bedingten vorzeitigen Zulassung (Conditional Early Approval, CEA) eingerichtet. Dieses System zielt darauf ab, die mit klinischen Studien vor der Markteinführung verbundenen Belastungen zu minimieren und die Aktivitäten zur Überwachung nach der Markteinführung (Post-marketing Surveillance, PMS) zu verstärken. Abbildung 1 unten zeigt die vier (04) wichtigsten Schritte, die Sie im CEA-System für innovative Medizinprodukte befolgen müssen.

Abbildung 1: Die vier (04) Hauptschritte im CEA-System

Sehen us uns us die einzelnen Schritte genauer an:

  1. Begründung des Systems: Das System soll den Zugang der Patienten zu innovativen Medizinprodukten für lebensbedrohliche Krankheiten, für die es noch keine Therapien gibt, beschleunigen. Es konzentriert sich auf Fälle, in denen die klinische Entwicklung eines vielversprechenden und innovativen Medizinprodukts auf Hindernisse stößt.
    Die Absicht ist, die Grenzen der klinischen Daten vor der Zulassung zu überwinden, indem die Leistung eines Produkts in der Praxis überwacht und unvorhergesehene Risiken ermittelt werden, die auftreten können, nachdem das Produkt der Öffentlichkeit zur Verfügung steht. Auf diese Weise wird sichergestellt, dass angemessene Maßnahmen ergriffen werden, um die mit dem Produkt verbundenen Risiken zu beherrschen und abzumildern, auch wenn sie während der begrenzten klinischen Studien, die vor der CEA durchgeführt wurden, zunächst nicht erkennbar waren.

 

 

 

 

Bevor der Antrag zur Genehmigung eingereicht wird

 

Ein Risikomanagementplan für Medizinprodukte nach dem Inverkehrbringen (RMP) muss dem Antrag beigefügt werden.
Der RMP umreißt die Aktivitäten des Risikomanagements nach dem Inverkehrbringen, wie z. B. die Sammlung und Messung von Daten auf der Grundlage der einzubeziehenden Sicherheitsinformationen.
Der RMP ist in enger Zusammenarbeit mit den einschlägigen akademischen Gesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen auszuarbeiten.
Bei der Zulassungsprüfung werden die Wirksamkeit und Sicherheit des Medizinprodukts auf der Grundlage der klinischen Daten vor dem Inverkehrbringen bewertet, wobei davon ausgegangen wird, dass die beschriebenen Risikomanagementmaßnahmen angemessen umgesetzt werden.
Hinweis: Dies ist eine vereinfachte Darstellung, und der tatsächliche Prozess kann zusätzliche Überlegungen beinhalten.

 

  1. Produkte, die für das CEA in Frage kommen: Tabelle 1 enthält eine Liste der Produkte, die für das Fast-break-System in Frage kommen.

Tabelle 1: Für CEA in Frage kommende Produkte

  • Medizinische Geräte für lebensbedrohliche oder fortschreitende Krankheiten, die sich stark auf die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) der Patienten auswirken.
  • Medizinprodukte für Erkrankungen, für die es keine wirksamen Therapien, Prophylaxen oder Diagnosen gibt, oder mit deutlich verbesserter Wirksamkeit und/oder Sicherheit im Vergleich zu bestehenden Behandlungen.
  • Medizinprodukte mit spezifischen Arten von verfügbaren klinischen Daten für die Bewertung.
  • Medizinprodukte mit Verwendungsstandards, die in Zusammenarbeit mit einschlägigen akademischen Gesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen festgelegt wurden, und mit einem konkreten Plan für die Erhebung und Bewertung von Daten nach dem Inverkehrbringen.
  • Medizinprodukte mit begründeten Schwierigkeiten oder der Unmöglichkeit, zusätzliche/neue klinische Prüfungen durchzuführen.


2.2. Einreichung des Antrags im Rahmen des Systems

  1. Erstellen Sie eine "Zusammenfassung der Voraussetzungen für das System der bedingten vorgezogenen Zulassung mit Bedingungen für innovative Medizinprodukte" als Anhang zum Hauptantrag.
  2. Reichen Sie den Primärantrag und die Zusammenfassung der Zulassungsvoraussetzungen gemeinsam bei der Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur (PMDA) ein, bevor Sie einen Termin für eine Beratung zur Vorentwicklung von Medizinprodukten vereinbaren.
  3. Während der Konsultation PMDA MHLW und die PMDA die Eignung des Produkts für das System bewerten.

2.3. PMDA MHLW PMDA

  1. MHLW PMDA die Eignung des Produkts für das System anhand der fünf (05) zuvor genannten Kriterien. Zur Erleichterung des Prüfungsverfahrens können zusätzliche Unterlagen oder Daten angefordert werden.
  2. Falls erforderlich, MHLW die „Arbeitsgruppe für die beschleunigte Einführung von Medizinprodukten, die Bereiche mit hohem medizinischem Bedarf erfüllen“ MHLW , um die Schwere der vorgeschlagenen Indikation(en) und die Verfügbarkeit von Behandlungsalternativen weiter zu bewerten.
  3. Die Feststellung der Förderungswürdigkeit wird im Beratungsprotokoll für Medizinprodukte vor der Entwicklung dokumentiert.
  4. Wenn innerhalb von dreißig (30) Arbeitstagen nach der persönlichen Beratung keine Entscheidung über die Zulässigkeit getroffen werden kann, PMDA MHLW die PMDA den Antragsteller darüber informieren.

2.4. Förderungswürdigkeit ohne Konsultation vor der Entwicklung

Wenn der Produktkandidat für eine seltene Krankheit indiziert ist oder einen Bereich mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf abdeckt, kann die Bestimmung der Eignung des Systems ohne die Konsultation vor der Entwicklung des Medizinprodukts erfolgen.

In solchen Fällen sollten Antragsteller eine Zusammenfassung der Zulassungsvoraussetzungen erstellen und sich mit der Abteilung für die Bewertung von Medizinprodukten (MDED) des Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) beraten, bevor sie eine Beratung zur Vorentwicklung von Medizinprodukten beantragen.

2.5. Wichtige Überlegungen zur Beschreibung der Zusammenfassung der Förderfähigkeit:

Anforderung AZusammenfassung der verfügbaren Daten, einschließlich Informationen über den Produktkandidaten, die anvisierte(n) Krankheit(en), Patientencharakteristika, Größe der Zielpatientenpopulation und unterstützende Datenquellen.
Anforderung B

Detaillierte Informationen über bestehende Therapien, einschließlich Verfahren, verwendete medizinische Geräte, klinische Leistungsdaten und Hervorhebung der überlegenen Leistung des Produktkandidaten.

Zusätzliche Aufnahme - Referenzen, Leitlinien und relevante Materialien. Wenn in Japan ähnliche Produkte entwickelt werden, sind Beschreibungen vorzulegen.

Anforderung C
  • Verfügbare klinische Studiendaten, einschließlich überlegener klinischer Wirksamkeit und akzeptablem Risikoniveau.
  • Leistungsdaten, Literatur über moderne medizinische Behandlungen und klinische Studien.
  • Einzelfalldaten sollen zur Überprüfung zur Verfügung gestellt werden (im Prinzip).
  • Liste der Belege mit beigefügten Kopien, soweit möglich.
  • Protokolle, ethische Überlegungen und Referenzen für durchgeführte klinische Studien.
  • Skizzieren Sie die geplanten Maßnahmen zur Gewährleistung der Zuverlässigkeit der Daten.
  • Zusammenfassung der laufenden klinischen Studien.
Anforderung D
  • Zusammenarbeit mit einschlägigen akademischen Gesellschaften oder ähnlichen Einrichtungen zur Festlegung von Nutzungsstandards.
  • Zusammenfassung der Anspruchsberechtigung mit kurzen Beschreibungen der Entwürfe für Verwendungsnormen, des Fortschritts und der Pläne für Daten zur Verwendung nach dem Inverkehrbringen.
  • Der Entwurf von Nutzungsstandards sollte Anforderungen, Erwägungen, Ausbildung und die Erweiterung von Einrichtungen spezifizieren.
  • Akademische Gesellschaften sollten einen Bezug zur Verwendung des Produkts und zur Behandlung von Komplikationen haben.
  • Kontaktangaben der beteiligten Gesellschaften/Einrichtungen.
  • Entwurf von Plänen für die Datenerfassung, die Bewertung, die Erweiterung der Einrichtungen und die Bereitstellung von Informationen über die Nutzungsleistung.
  • RMP für die Zeit nach dem Inverkehrbringen mit Verwendungsstandards und Überwachungsplan.
Anforderung E
  • Detaillierte Beschreibung des Stands der Produktentwicklung.
  • Erläuterung der spezifischen Gründe, warum die Durchführung zusätzlicher klinischer Studien zum Zeitpunkt der Antragstellung nicht durchführbar ist.
  • Einbeziehung von Kommentaren verwandter akademischer Gesellschaften als Anhang, falls vorhanden.
  • Erläuterung des voraussichtlichen Zeitbedarfs für die Durchführung einer neuen klinischen Studie oder den Abschluss einer laufenden Studie, falls zutreffend.
Andere AnforderungWird der in der Entwicklung befindliche Produktkandidat als Medizinprodukt für eine seltene Krankheit oder für einen Bereich mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf eingestuft, ist diese Bezeichnung in das Feld "Anmerkungen" einzutragen.

So bietet Japans Fast-break Scheme ein gestrafftes und beschleunigtes Zulassungsverfahren für innovative Medizinprodukte und soll einen frühzeitigen Zugang zu Patienten ermöglichen und gleichzeitig Sicherheit und Wirksamkeit gewährleisten. Dieses Programm geht auf die Herausforderungen ein, denen sich F&E-Programme stellen müssen, wenn es darum geht, den Bedarf an klinischen Nachweisen mit der rechtzeitigen Verfügbarkeit lebensrettender Behandlungen in Einklang zu bringen.

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